添付一覧
○希少疾病用医薬品の指定について
(令和6年11月27日)
(医薬薬審発1127第4号)
(各都道府県衛生主管部(局)長、独立行政法人医薬品医療機器総合機構理事長、国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所理事長あて厚生労働省医薬局医薬品審査管理課長通知)
(公印省略)
医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律(昭和35年法律第145号)第77条の2第1項の規定に基づき、下記1．について希少疾病用医薬品として指定したので、通知する。
記
1．指定
(1) 指定番号：(R6薬)第632号
医薬品の名称：sparsentan
予定される効能又は効果：IgA腎症
氏名又は名称：レナリスファーマ株式会社
優先審査・優先相談：該当
(2) 指定番号：(R6薬)第633号
医薬品の名称：パロバロテン
予定される効能又は効果：進行性骨化性線維異形成症
氏名又は名称：IPSEN株式会社
優先審査・優先相談：該当
(3) 指定番号：(R6薬)第634号
医薬品の名称：マシテンタン
予定される効能又は効果：肺動脈性肺高血圧症
氏名又は名称：ヤンセンファーマ株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(4) 指定番号：(R6薬)第635号
医薬品の名称：ALXN2220
予定される効能又は効果：トランスサイレチン型心アミロイドーシス
氏名又は名称：アレクシオンファーマ合同会社
優先審査・優先相談：該当
(5) 指定番号：(R6薬)第636号
医薬品の名称：サトラリズマブ(遺伝子組換え)
予定される効能又は効果：自己免疫介在性脳炎
氏名又は名称：中外製薬株式会社
優先審査・優先相談：該当
(6) 指定番号：(R6薬)第637号
医薬品の名称：サトラリズマブ(遺伝子組換え)
予定される効能又は効果：抗ミエリンオリゴデンドロサイト糖タンパク質抗体関連疾患
氏名又は名称：中外製薬株式会社
優先審査・優先相談：該当
(7) 指定番号：(R6薬)第638号
医薬品の名称：ニポカリマブ(遺伝子組換え)
予定される効能又は効果：慢性炎症性脱髄性多発根神経炎
氏名又は名称：ヤンセンファーマ株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(8) 指定番号：(R6薬)第639号
医薬品の名称：ブロギジルセン
予定される効能又は効果：エクソン44スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の欠失が確認されているデュシェンヌ型筋ジストロフィー
氏名又は名称：日本新薬株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(9) 指定番号：(R6薬)第640号
医薬品の名称：BMS―986278
予定される効能又は効果：特発性肺線維症
氏名又は名称：ブリストル・マイヤーズスクイブ株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(10) 指定番号：(R6薬)第641号
医薬品の名称：Nacubactam
予定される効能又は効果：グラム陰性桿菌感染症に対するセフェピム又はアズトレオナムとの併用療法
セフェピム／ナキュバクタム併用療法における適応菌種、適応症は以下のとおり。
＜適応菌種＞
セフェピム／ナキュバクタムに感性の腸内細菌目細菌、緑膿菌、その他のグラム陰性桿菌(アシネトバクター属を除く)
ただし、カルバペネム系抗菌薬に耐性が考えられる菌株に限る。
＜適応症＞
各種感染症
アズトレオナム／ナキュバクタム併用療法における適応菌種、適応症は以下のとおり。
＜適応菌種＞
アズトレオナム／ナキュバクタムに感性の腸内細菌目細菌、緑膿菌、その他のグラム陰性桿菌(アシネトバクター属を除く)
ただし、カルバペネム系抗菌薬に耐性が考えられる菌株に限る。
＜適応症＞
各種感染症
氏名又は名称：Meiji Seikaファルマ株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(11) 指定番号：(R6薬)第642号
医薬品の名称：BAY 2927088
予定される効能又は効果：HER2遺伝子変異陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺癌
氏名又は名称：バイエル薬品株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(12) 指定番号：(R6薬)第643号
医薬品の名称：lomustine
予定される効能又は効果：神経膠腫
氏名又は名称：日本メダック株式会社
優先審査・優先相談：該当
(13) 指定番号：(R6薬)第644号
医薬品の名称：taletrectinib
予定される効能又は効果：ROS1融合遺伝子陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺癌
氏名又は名称：日本化薬株式会社
優先審査・優先相談：該当
(14) 指定番号：(R6薬)第645号
医薬品の名称：TP―3654
予定される効能又は効果：骨髄線維症
氏名又は名称：住友ファーマ株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(15) 指定番号：(R6薬)第646号
医薬品の名称：タファシタマブ(遺伝子組換え)
予定される効能又は効果：びまん性大細胞型B細胞リンパ腫
氏名又は名称：インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社
優先審査・優先相談：非該当