①　本剤は、グリシントランスポーター1阻害剤であり、新作用機序を有する。

②　対象疾患は統合失調症の認知機能障害であり、社会生活にかかる機能低下、生活場面での障害が生じ、症状(社会生活が困難な状態)が継続している疾患である。

③　統合失調症の認知機能障害を効能・効果として承認されている薬剤は存在しない。

④　現時点では、本邦を含め世界同時に承認申請を行う予定とされている。

①　本剤は、ジストロフィン遺伝子のmRNA前駆体のエクソン44部分に配列特異的に結合し、エクソンスキッピング作用により機能するジストロフィンタンパク質を産生させる薬剤であり、既承認薬と異なる新作用機序を有する。

②　デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、ジストロフィンタンパク質の欠損により進行性の筋破壊と線維化が認められる難治性かつ進行性の筋疾患であり、生命に重大な影響がある重篤な疾患である。

③　既存の治療薬としてビルトラルセン及びプレドニゾロンが存在するが、本剤は、エクソン44スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の欠失が確認されているデュシェンヌ型筋ジストロフィーに対して、既存の治療薬に比べて有効性の大幅な改善が見込まれる。

④　現時点では、本邦を含め世界同時に承認申請を行う予定とされている。