添付一覧
○希少疾病用医薬品の指定取消し及び指定について
(令和6年9月20日)
(医薬薬審発0920第6号)
(各都道府県衛生主管部(局)長、独立行政法人医薬品医療機器総合機構理事長、国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所理事長あて厚生労働省医薬局医薬品審査管理課長通知)
(公印省略)
医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律(昭和35年法律第145号)第77条の5の規定に基づき、試験研究等の中止届が提出された医薬品について、同法第77条の6第1項の規定に基づき下記1．の希少疾病用医薬品の指定を取り消し、また、同法第77条の2第1項の規定に基づき、下記2．について希少疾病用医薬品として指定したので、通知する。
記
1．指定の取消し
(1) 指定番号：(R3薬)第508号
医薬品の名称：バリシチニブ
予定される効能又は効果：Ⅰ型インターフェロン関連自己炎症性疾患(中條―西村症候群、乳児発症性STING関連血管炎、エカルディ・グティエール症候群)
氏名又は名称：日本イーライリリー株式会社
2．指定
(1) 指定番号：(R6薬)第625号
医薬品の名称：venglustat
予定される効能又は効果：ゴーシェ病
氏名又は名称：サノフィ株式会社
優先審査・優先相談：該当
(2) 指定番号：(R6薬)第626号
医薬品の名称：venglustat
予定される効能又は効果：ファブリー病
氏名又は名称：サノフィ株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(3) 指定番号：(R6薬)第627号
医薬品の名称：DSP―5336
予定される効能又は効果：再発又は難治性のMLL遺伝子再構成陽性又はNPM1遺伝子変異陽性の急性骨髄性白血病
氏名又は名称：住友ファーマ株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(4) 指定番号：(R6薬)第628号
医薬品の名称：ボロファラン(10B)
予定される効能又は効果：再発髄膜腫
氏名又は名称：ステラファーマ株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(5) 指定番号：(R6薬)第629号
医薬品の名称：ボロファラン(10B)
予定される効能又は効果：再発悪性神経膠腫
氏名又は名称：ステラファーマ株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(6) 指定番号：(R6薬)第630号
医薬品の名称：イピリムマブ(遺伝子組換え)
予定される効能又は効果：治癒切除不能な進行・再発の高頻度マイクロサテライト不安定性(MSI―High)を有する結腸・直腸癌
氏名又は名称：ブリストル・マイヤーズスクイブ株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(7) 指定番号：(R6薬)第631号
医薬品の名称：ニボルマブ(遺伝子組換え)
予定される効能又は効果：治癒切除不能な進行・再発の高頻度マイクロサテライト不安定性(MSI―High)を有する結腸・直腸癌
氏名又は名称：小野薬品工業株式会社
優先審査・優先相談：非該当