添付一覧
○希少疾病用医薬品の指定取消し及び指定について
(令和6年8月28日)
(医薬薬審発0828第9号)
(各都道府県衛生主管部(局)長、独立行政法人医薬品医療機器総合機構理事長、国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所理事長あて厚生労働省医薬局医薬品審査管理課長通知)
(公印省略)
医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律(昭和35年法律第145号)第77条の5の規定に基づき、試験研究等の中止届が提出された医薬品について、同法第77条の6第1項の規定に基づき下記1．の希少疾病用医薬品の指定を取り消し、また、同法第77条の2第1項の規定に基づき、下記2．について希少疾病用医薬品として指定したので、通知する。
記
1．指定の取消し
(1) 指定番号：(R5薬)第567号
医薬品の名称：odevixibat
予定される効能又は効果：進行性家族性肝内胆汁うっ滞症
氏名又は名称：ジェダイトメディスン株式会社
(2) 指定番号：(28薬)第376号
医薬品の名称：fampridine
予定される効能又は効果：多発性硬化症の歩行改善
氏名又は名称：バイオジェン・ジャパン株式会社
2．指定
(1) 指定番号：(R5薬)第567号
医薬品の名称：odevixibat
予定される効能又は効果：進行性家族性肝内胆汁うっ滞症
氏名又は名称：IPSEN株式会社
(2) 指定番号：(R6薬)第614号
医薬品の名称：ブトリシランナトリウム
予定される効能又は効果：トランスサイレチン型心アミロイドーシス(野生型及び変異型)
氏名又は名称：Alnylam Japan株式会社
優先審査・優先相談：該当
(3) 指定番号：(R6薬)第615号
医薬品の名称：Eplontersen sodium
予定される効能又は効果：トランスサイレチン型心アミロイドーシス
氏名又は名称：アストラゼネカ株式会社
優先審査・優先相談：該当
(4) 指定番号：(R6薬)第616号
医薬品の名称：イプタコパン塩酸塩水和物
予定される効能又は効果：C3腎症
氏名又は名称：ノバルティスファーマ株式会社
優先審査・優先相談：該当
(5) 指定番号：(R6薬)第617号
医薬品の名称：センダキマブ(遺伝子組換え)
予定される効能又は効果：好酸球性胃腸炎
氏名又は名称：ブリストル・マイヤーズスクイブ株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(6) 指定番号：(R6薬)第618号
医薬品の名称：センダキマブ(遺伝子組換え)
予定される効能又は効果：好酸球性食道炎
氏名又は名称：ブリストル・マイヤーズスクイブ株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(7) 指定番号：(R6薬)第619号
医薬品の名称：seladelpar
予定される効能又は効果：原発性胆汁性胆管炎
氏名又は名称：科研製薬株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(8) 指定番号：(R6薬)第620号
医薬品の名称：サトラリズマブ(遺伝子組換え)
予定される効能又は効果：甲状腺眼症
氏名又は名称：中外製薬株式会社
優先審査・優先相談：該当
(9) 指定番号：(R6薬)第621号
医薬品の名称：フェドラチニブ塩酸塩水和物
予定される効能又は効果：骨髄線維症
氏名又は名称：ブリストル・マイヤーズスクイブ株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(10) 指定番号：(R6薬)第622号
医薬品の名称：TM5614
予定される効能又は効果：がん化学療法後に増悪した根治切除不能な悪性黒色腫
氏名又は名称：株式会社レナサイエンス
優先審査・優先相談：非該当
(11) 指定番号：(R6薬)第623号
医薬品の名称：ベランタマブ マホドチン(遺伝子組換え)
予定される効能又は効果：多発性骨髄腫
氏名又は名称：グラクソ・スミスクライン株式会社
優先審査・優先相談：該当(ただし、多発性骨髄腫のうち、「再発又は難治性の多発性骨髄腫」に限る)
(12) 指定番号：(R6薬)第624号
医薬品の名称：zipalertinib
予定される効能又は効果：EGFRエクソン20挿入変異陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺癌
氏名又は名称：大鵬薬品工業株式会社
優先審査・優先相談：非該当