添付一覧
○希少疾病用医薬品の指定について
(令和6年6月19日)
(医薬薬審発0619第1号)
(各都道府県衛生主管部(局)長、独立行政法人医薬品医療機器総合機構理事長、国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所理事長あて厚生労働省医薬局医薬品審査管理課長通知)
(公印省略)
医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律(昭和35年法律第145号)第77条の2第1項の規定に基づき、下記1について希少疾病用医薬品として指定したので、通知する。
記
1．指定
(1) 指定番号：(R6薬)第608号
医薬品の名称：ベネトクラクス
予定される効能又は効果：再発又は難治性のマントル細胞リンパ腫
氏名又は名称：アッヴィ合同会社
優先審査・優先相談：該当
(2) 指定番号：(R6薬)第609号
医薬品の名称：エンコラフェニブ
予定される効能又は効果：BRAF遺伝子変異を有する治癒切除不能な進行・再発の結腸・直腸癌
氏名又は名称：小野薬品工業株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(3) 指定番号：(R6薬)第610号
医薬品の名称：カナキヌマブ(遺伝子組換え)
予定される効能又は効果：既存治療で効果不十分な成人発症スチル病
氏名又は名称：ノバルティスファーマ株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(4) 指定番号：(R6薬)第611号
医薬品の名称：デュルバルマブ(遺伝子組換え)
予定される効能又は効果：根治的化学放射線療法後に疾患進行が認められない限局型小細胞肺癌
氏名又は名称：アストラゼネカ株式会社
優先審査・優先相談：該当
(5) 指定番号：(R6薬)第612号
医薬品の名称：sepiapterin
予定される効能又は効果：フェニルケトン尿症
氏名又は名称：PTCセラピューティクス株式会社
優先審査・優先相談：非該当
(6) 指定番号：(R6薬)第613号
医薬品の名称：SJP―0008
予定される効能又は効果：網膜中心動脈閉塞症による視力低下の改善
氏名又は名称：千寿製薬株式会社
優先審査・優先相談：該当