添付一覧
○希少疾病用医薬品の指定取消し及び指定について
(令和6年6月6日)
(医薬薬審発0606第1号)
(各都道府県衛生主管部(局)長、独立行政法人医薬品医療機器総合機構理事長、国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所理事長あて厚生労働省医薬局医薬品審査管理課長通知)
(公印省略)
医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律(昭和35年法律第145号)第77条の5の規定に基づき、試験研究等の中止届が提出された医薬品について、同法第77条の6第1項の規定に基づき下記1．の希少疾病用医薬品の指定を取り消し、また、同法第77条の2第1項の規定に基づき、下記2．について希少疾病用医薬品として指定したので、通知する。
記
1．指定の取消し
(1) 指定番号：(11薬)第128号
医薬品の名称：エファビレンツ
予定される効能又は効果：後天性免疫不全症候群並びに症候性及び無症候性HIV―1感染症
氏名又は名称：MSD株式会社
(2) 指定番号：(R3薬)第518号
医薬品の名称：TransCon PTH
予定される効能又は効果：副甲状腺機能低下症
氏名又は名称：Ascendis Pharma Bone Diseases A／S
(3) 指定番号：(R5薬)第585号
医薬品の名称：Obexelimab
予定される効能又は効果：IgG4関連疾患
氏名又は名称：Zenas BioPharma LLC
2．指定
(1) 指定番号：(R3薬)第518号
医薬品の名称：TransCon PTH
予定される効能又は効果：副甲状腺機能低下症
氏名又は名称：帝人ファーマ株式会社
(2) 指定番号：(R5薬)第585号
医薬品の名称：Obexelimab
予定される効能又は効果：IgG4関連疾患
氏名又は名称：ブリストル・マイヤーズ スクイブ株式会社
(3) 指定番号：(R6薬)第601号
医薬品の名称：MSA―01
予定される効能又は効果：多系統萎縮症
氏名又は名称：ノーベルファーマ株式会社
優先審査・優先相談：該当
(4) 指定番号：(R6薬)第602号
医薬品の名称：ブデソニド
予定される効能又は効果：IgA腎症
氏名又は名称：ヴィアトリス製薬株式会社
優先審査・優先相談：該当
(5) 指定番号：(R6薬)第603号
医薬品の名称：cannabidiol
予定される効能又は効果：Dravet症候群におけるてんかん発作
氏名又は名称：ジャズファーマシューティカルズジャパン株式会社
優先審査・優先相談：該当
(6) 指定番号：(R6薬)第604号
医薬品の名称：cannabidiol
予定される効能又は効果：Lennox―Gastaut症候群におけるてんかん発作
氏名又は名称：ジャズファーマシューティカルズジャパン株式会社
優先審査・優先相談：該当
(7) 指定番号：(R6薬)第605号
医薬品の名称：cannabidiol
予定される効能又は効果：結節性硬化症におけるてんかん発作
氏名又は名称：ジャズファーマシューティカルズジャパン株式会社
優先審査・優先相談：該当
(8) 指定番号：(R6薬)第606号
医薬品の名称：イボシデニブ
予定される効能又は効果：IDH1遺伝子変異陽性の急性骨髄性白血病
氏名又は名称：日本セルヴィエ株式会社
優先審査・優先相談：該当
(9) 指定番号：(R6薬)第607号
医薬品の名称：KD―416
予定される効能又は効果：血液凝固第Ⅹ因子欠乏症患者の出血傾向の抑制
氏名又は名称：KMバイオロジクス株式会社
優先審査・優先相談：該当