添付一覧
○希少疾病用医薬品の指定取消し及び指定について
(令和6年2月9日)
(医薬薬審発0209第2号)
(各都道府県衛生主管部(局)長、独立行政法人医薬品医療機器総合機構理事長、国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所理事長あて厚生労働省医薬局医薬品審査管理課長通知)
(公印省略)
医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律(昭和35年法律第145号)第77条の5の規定に基づき、試験研究等の中止届が提出された医薬品について、同法第77条の6第1項の規定に基づき下記1．の希少疾病用医薬品の指定を取り消し、また、同法第77条の2第1項の規定に基づき、下記2．について希少疾病用医薬品として指定したので、通知する。
記
1．指定の取消し
(1) 指定番号：(9薬A)第107号
医薬品の名称：クロトリマゾール
予定される効能又は効果：HIV感染者の口腔カンジダ症
氏名又は名称：バイエル薬品株式会社
2．指定
(1) 指定番号：(R5薬)第594号
医薬品の名称：Encaleret
予定される効能又は効果：常染色体顕性(優性)低カルシウム血症1型
氏名又は名称：Calcilytix Therapeutics, Inc., a BridgeBio Company
(2) 指定番号：(R5薬)第595号
医薬品の名称：tinlarebant
予定される効能又は効果：スタルガルト病
氏名又は名称：Belite Bio, Inc.
(3) 指定番号：(R5薬)第596号
医薬品の名称：ベルズチファン
予定される効能又は効果：フォン・ヒッペル・リンドウ(VHL)病関連の腫瘍性病変
氏名又は名称：MSD株式会社
(4) 指定番号：(R5薬)第597号
医薬品の名称：タルラタマブ(遺伝子組換え)
予定される効能又は効果：小細胞肺癌
氏名又は名称：アムジェン株式会社