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○希少疾病用医薬品の指定取消し及び希少疾病用医薬品の指定について
(令和3年7月1日)
(薬生薬審発0701第6号)
(各都道府県衛生主管部(局)長あて厚生労働省医薬・生活衛生局医薬品審査管理課長通知)
(公印省略)
医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律(昭和35年法律第145号)第77条の5の規定に基づき、試験研究等の中止届が提出された医薬品について、同法第77条の6第1項の規定に基づき下記1．の希少疾病用医薬品の指定を取り消し、また、同法第77条の2第1項の規定に基づき、下記2．について希少疾病用医薬品として指定したので、通知する。
記
1．指定の取消し
(1) 指定番号：(26薬)第332号
医薬品の名称：EPI―743
予定される効能又は効果：リー脳症
届け出た者の氏名又は名称：大日本住友製薬株式会社
2．指定
(1) 指定番号：(26薬)第332号
医薬品の名称：PTC743
予定される効能又は効果：リー脳症
申請者の氏名又は名称：PTC Therapeutics International Limited