添付一覧
○希少疾病用医薬品の指定取消し及び希少疾病用医薬品の指定について
(令和3年2月19日)
(薬生薬審発0219第1号)
(各都道府県衛生主管部(局)長あて厚生労働省医薬・生活衛生局医薬品審査管理課長通知)
(公印省略)
医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律(昭和35年法律第145号)第77条の5の規定に基づき、試験研究等の中止届が提出された医薬品について、同法第77条の6第1項の規定に基づき下記1．の希少疾病用医薬品の指定を取り消し、また、同法第77条の2第1項の規定に基づき、下記2．について希少疾病用医薬品として指定したので、通知する。
記
1．指定の取消し
(1) 指定番号：(R2薬)第483号
医薬品の名称：ペミガチニブ
予定される効能又は効果：FGFR2融合遺伝子陽性の局所進行又は転移性胆管癌
届け出た者の氏名又は名称：インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社
2．指定
(1) 指定番号：(R3薬)第501号
医薬品の名称：アセノイラミン酸
予定される効能又は効果：GNEミオパチーによる筋力低下の進行抑制
届け出た者の氏名又は名称：ノーベルファーマ株式会社
(2) 指定番号：(R3薬)第502号
医薬品の名称：concizumab
予定される効能又は効果：インヒビターを保有する先天性血液凝固第Ⅷ因子又は第Ⅸ因子欠乏患者の出血傾向の抑制
申請者の氏名又は名称：ノボ ノルディスク ファーマ株式会社
(3) 指定番号：(R3薬)第503号
医薬品の名称：E7090
予定される効能又は効果：FGFR2融合遺伝子を有する切除不能な胆道癌
申請者の氏名又は名称：エーザイ株式会社
(4) 指定番号：(R3薬)第504号
医薬品の名称：KMW―1
予定される効能又は効果：深達性Ⅱ度又はⅢ度熱傷における壊死組織の除去
申請者の氏名又は名称：科研製薬株式会社
(5) 指定番号：(R3薬)第505号
医薬品の名称：ペミガチニブ
予定される効能又は効果：FGFR2融合遺伝子陽性の治癒切除不能な胆道癌
申請者の氏名又は名称：インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社