09/11/11 平成21年11月11日先進医療専門家会議議事録 第４３回先進医療専門家会議　議事録 （１）開催日　平成２１年１１月１１日（水） （２）場所　　全国都市会館　第１会議室 （３）出席者　猿田座長、吉田座長代理、飯島構成員、加藤構成員、金子構成員、田中 　　　　　　　（良）構成員、谷川原構成員、永井構成員、福井構成員、渡邊構成員 　　　　　　　事務局：医療課企画官、医政局高度医療専門官、他 （４）議題　　○第２項先進医療に係る新規技術の科学的評価等について 　　　　　　　（１）９月受付分の届出状況 　　　　　　　（２）９月受付分の科学的評価 　　　　　　　（３）１０月受付分の届出状況 　　　　　　　○第３項先進医療（高度医療）に係る新規技術の科学的評価等について 　　　　　　　○既評価技術の新規共同実施について 　　　　　　　（１）評価方法の再検討 　　　　　　　（２）保険請求上の取扱い （５）議事内容 午後３時００分　開会 ○猿田座長 　それでは、時間がまいりましたので、第４３回の先進医療専門家会議を始めさせていた だきます。 　今日は大変な雨で、皆様方、足元の悪いところ、会議に御出席いただきましてどうもあ りがとうございました。定員のほうは、ぎりぎりの数ということでございまして、成立し ているということでございますので、それでは始めさせていただきます。 　まず、本日の会議への出席状況でございますが、こういったこともあってか、欠席の方 が多いんですけれども、赤川構成員、新井構成員、岩砂構成員、北村構成員、笹子構成員、 竹中構成員、田中（憲）構成員、辻構成員、坪田構成員、戸山構成員、樋口構成員が御欠 席ということで、今日の会議の人数としてはぎりぎりで成立ということだそうでございま す。 　それでは、資料の確認を事務局のほうからお願いいたします。 ○事務局 　それでは、まず資料の確認をさせていただきます。 　まず、座席表がございまして、議事次第、それから構成員の先生方の名簿、それから先 −１としまして横の１枚紙がございます。 　続きまして、別紙１というもので、ホチキスどめの２枚つづりの資料がございます。 　続きまして、先−２ということで、横表がまた１枚の紙でございます。 　さらに、先−３、これも横の表形式の１枚紙でございます。 　それから、別紙２ということで、ホチキスどめ２枚つづりの資料がございます。 　さらに、先−３の参考ということで、これもホチキスどめで５枚つづっている資料がご ざいます。 　続きまして、先−４ということで１枚紙、それから先−５ということで、裏表、両面印 刷になっております１枚紙。 　最後に、参考資料ということで１枚紙がございます。 　資料としては、以上になります。 ○猿田座長 　皆様方、よろしいでしょうか。 ○事務局 　もう一つ、確認させていただきます。 　今回、検討対象となる技術等に関しまして、特別に関与されるような事例はございませ んでしょうか。改めて確認させていただきます。 　今、こちらにいらっしゃる先生方は回答なしということで、少し遅れていらっしゃいま すけれども、永井構成員が本日審議予定の第３項先進医療の案件、これにつきまして、永 井先生の御所属であります東京大学附属病院からの申請となっておりますので、運営要綱 第５条の規定によりまして、この技術の検討に限っては永井先生には御参加いただかない ということで、あらかじめ申し上げておきたいと思います。 　以上です。よろしくお願いいたします。 ○猿田座長 　ありがとうございます。よろしいでしょうか。 　それでは、早速この議題の流れに従いまして、まず第２項先進医療の新規届出技術につ きまして、これはお手元にあるところでございますが、９月に届けがありましたものです。 事務局のほうから御説明をお願いいたします。 ○事務局 　では、先−１の資料の御説明からということでよろしいでございましょうか。 ○猿田座長 　はい。 ○事務局 　永井先生が、今、お越しでいらっしゃいますので、これで審議開始することができます ので。 〔永井構成員着席〕 ○事務局 　では、「第２項先進医療の新規届出技術について（９月受付分）」について御紹介いた します。資料は先−１という横の表の形式の資料でございます。 　まず、整理番号１８６番、技術名は「網羅的迅速解析法を用いた造血細胞移植等後免疫 不全患者に対するウイルスモニタリング」となっております。適応症等に関しては、御覧 のとおりでございまして、これにつきましては事務局のほうで、書類不備ということで返 戻とさせていただいております。 　続きまして、整理番号１８７番、「腹腔鏡下根治的膀胱全摘除術」。適応症は浸潤性膀 胱癌となっておりまして、費用については御覧のとおりです。これにつきましても書類不 備ということで、事務局で返戻とさせていただいております。 　続きまして、整理番号１８８番、「肝硬変症に対する自己骨髄細胞投与療法」という技 術名で出されておりまして、適応症等は御覧のとおりでございます。先進医療費用、保険 外併用療養費も御覧のとおりとなっておりまして、これにつきましては猿田先生のほうに 事前評価を御担当いただきました。総評は「適」としていただいております。詳細につき ましては、別紙１のほうを御覧ください。 　以上です。 ○猿田座長 　よろしいでしょうか。今、お話がありましたが、やはり９月受付分に関しましても、相 変わらず、注意はしてもらっているんですけれども、書類不備で返っていったものが２つ あるということで、結局、残ったのは１８８ということで、私が見せていただきましたの でお話し申し上げます。先−１に書いてありますように、非代償性肝硬変症で以下の条件 を満たすものということで、総ビリルビン値が３．０mg/dl以下であるもの。血小板が５． ０×１０１０/l以上であるもの。３番目として、出血の危険性のある食道胃静脈瘤が存在 しないこと。４番目が、心肺機能が良好で、その他に重篤な併存疾患が認められないもの。 それから５番目として、ＣＴ、ＭＲＩ等の画像診断で検出される肝細胞癌がないことと書 いてあって、先ほどこの先−１の紙に書いてありますように、先進医療の分が２１５万円、 それから保険外併用療養費が８２万６，０００円ということでございます。 　それで、お手元の別紙１を見ていただきたいのでございますけれども、技術の名称は 「非代償性肝硬変症に対する自己骨髄細胞投与療法」というものでございます。それで、 適応症は今お話し申し上げましたとおりのことでございまして、先進性の技術の面でござ いますけれども、非代償性肝硬変症は、肝機能低下によって黄疸、浮腫、腹水、肝性脳症 等を呈し、ＱＯＬが著しく低下するとともに、極めて予後不良な疾患であって、２年生存 率が４５％程度で、根治治療法は、最終的にはいろいろな治療をやってもなかなか治らな いということで肝移植でありますけれども、現在、皆さん御存じのとおり、ドナーがかな り不足していて、それからもう一つは、拒絶反応の問題があるために、どうしても免疫抑 制剤をかなり使わなければいけない。この免疫抑制剤を長期に使うと、またいろいろな問 題がその間に起こるということがございますけれども、そういったことと、高額な医療費 の負担を必要とすることから、新たな治療法が求められていたというわけでございます。 そして、最近の基礎研究から、患者さんからとりました骨髄細胞を調整の上で血管内に戻 すと、障害された肝臓に行って遊走・生着し、この細胞から分泌されるコラーゲン分解酵 素によって肝線維化が軽減されることが、これはもう証明されていまして、このグループ が２００２年ごろからこういった方法を検討していて、特に２００４年に、「ヘパトロジ ー」に、世界で初めての方法ということで発表されております。そして、その後、国内の 多施設共同臨床研究や韓国の大学との共同臨床研究でもその効果と安全性が確認されたと いうことで、こういったことをすることによって、低侵襲かつ自己完結型の治療が可能で あるということで、先進性としては、かなり画期的な治療法であるということでございま す。 　それで、操作の概要ですけれども、まず全身麻酔下で患者さんの腸骨から骨髄液を４０ ０ml採取して、次に、その骨髄液からヒドロキシエチルスターチ法によって単核球細胞を 分離して、限界膜法又は遠心法によって他の血液成分を除去（洗浄）して、そしてその成 分を末梢静脈から約２時間から３時間かけて注入するという方法でございます。そして、 この試験方法は、当然こういった細胞をいじりますから、一応、ＧＣＰ準拠の形できちん としたプロトコールでなされておるかどうかを検討しましたところ、それに準拠した形で やられているということでございます。 　効果に関しましては、通常、非代償性肝硬変患者においては、時間の経過とともに着実 に肝機能が悪化しますけれども、本技術によって、肝機能が維持され、また症例によって 肝機能が改善する。あるいは、腹水が消失するということと、非常に患者さんのＱＯＬの 向上が見られるということと、肝移植と比較すると、侵襲性の高い移植手術や免疫抑制剤 の長期投与が回避できるということとともに、医療費が非常に安くなるということで、６ 〜７分の１に抑えられるということです。それでも、この治療法では、先進医療としては 約２１５万円かかるということでございます。 　実際に、この施設から出ている書類を見ますと、始めたのが２００２年、２００３年ご ろから行われてきて、全部で今、最終的には１９例がやられております。１９例やられて いて、いずれも今申し上げたような肝硬変の基準でやって、そのうちの１０例でかなり改 善が見られていることと、残りに関しましても、２例が脱落、これはほかのいろいろな理 由で脱落があったんですけれども、７例とも横ばい状態からやや改善が見られている程度 ということで、悪化している例がほとんどないということで、一番こういった治療法で重 要なのは安全性の問題で、この安全性に関しては、全く大きな問題を起こしていないとい うことで、大出血そのほかもないということでございます。 　それからもう一つ重要なことは、こういった肝硬変に対して治療法を行ったときの、ど ういう状態で本当に効果があったかという判定基準でございます。肝硬変の場合には、御 存じのとおりＩＣＧとか糖の処理能とかを見ていますけれども、このグループがやってい るのは、今、世界的にも評価されているChild-Pugh法というスコアがありまして、私もち ょっと調べてみたんですけれども、腹水と肝硬変の脳症と血清アルブミン、ビリルビン値 及びトロンビン値の５つを項目として評価するという、これが今一番、世界的にもこうい った病態で評価がよいという形で、この評価で今申し上げたように１９例中１０例は明ら かな改善が見られて、アルブミンもよくなっているということで、技術的にはかなりよい ものだろうというふうに判断したわけでございます。 　それで、次のページの先進技術としての適格性でございます。 　非代償性肝硬変症に対する自己骨髄細胞投与療法ということで、適応症は妥当であろう と思います。それから有効性も、今申し上げましたように、かなりの効果が見られている ということで、大幅に有効である。安全性に関しましても、１９例で１例も大きな問題が 起こっていないということで、あまり問題ないと。それから技術の成熟度は、この施設で かなりやって、ほかにグループ研究としてやっているんですが、韓国のほうとも共同研究 をやっているということがございますけれども、まだまだかなり経験を積んだりしなけれ ば難しいかもしれない。それから倫理的には、やはりこういったことをやっていくために は常に、本人のものを使うわけですと、一応、倫理的な問題もあると。それから普及性で ございますけれども、罹患率、有病率から勘案して、今のところは普及していないけれど も、皆様方、御存じのとおり、この自己骨髄を使ったいろいろな細胞療法が出てきていま すから、新しい考え方でのものだろうということで、これから検討されていくものだと思 います。効率性は、ともかく肝硬変が進んで治りにくい状態で大幅に改善するということ で、負担も少ないということで、大幅に効率的とさせていただきました。それから将来、 これは本当によい治療法ということであれば、保険の妥当性はあるということで、一応、 私としては、技術的には総合的に「適」とさせていただきました。 　コメントですけれども、先ほど申し上げましたように、肝硬変というのは、今、治療法 がほとんどないこと。最終的には肝移植ですけれども、自分の骨髄の細胞を使って治療す るということと、安全であり、かなり効果が見られているというものです。先生方、御存 じのとおり、こういった骨髄細胞で今まで高度先進医療として通してきたものに、骨髄の 細胞を使った末梢循環不全、バージャーとか、あるいは動脈硬化性の循環障害があり、以 前、許可されまして、まあまあの効果ということですそういったことに比べると、需要の 点と効果面では、この方法では割と効果が見られているのではないかということと、それ からもう一つは、肝硬変に対する肝移植の適用をこの先進医療で通させていただいており ますが、そのときの状況を見て、かなり負担が大きかったということで、それから比べる と、この治療法は比較的にお金も安く済む、安全に済む、それから免疫抑制剤を使わない というメリットもあるのではないかということでございます。 　次に、この技術の医療機関の要件でございますけれども、診療科とすれば、これは肝硬 変の、もちろん移植だと外科になりますけれども、一応、内科的にできる方法ということ で、消化器内科を診療科としてはあげています。 　それから資格は、特にその中でも肝臓専門医という形になります。 　それから、当該診療科の経験年数は１０年以上。 　当該技術の経験年数は５年以上ということでございます。 　技術の経験症例数が５例以上で、助手又は術者として３例以上と。 　医療機関の要件でございますけれども、消化器内科ということと、実施診療科の医師数、 これは必要だということで、この報告を、いろいろな向こうのものを見せていただきまし て、やはりかなりの専門医がいるということで、当該技術の経験を５例以上有する常勤の 肝臓専門医が２名以上要るというふうにさせていただきました。それで、他の診療科の医 師は、やはり重要なのは麻酔科の先生が必要だろうということで、麻酔科を入れさせてい ただきました。 　それから、医療技術の従事者の配置ですけれども、臨床工学技士がやはり１名要るとい うことと、こういった技術はかなり進んだところでなければいけないということもござい まして、一応、病床数は４００以上ということで、看護配置に関しては不要。 　それから、当直体制はもちろん必要で、これは消化器内科と外科の先生ということと、 緊急手術の必要性もあるだろうということで、「要」とさせていただきました。 　検査の２４時間の実施体制も「要」ということで、他の機関との連携は要らないだろう と。 　医療機器の保守管理体制も「要」、倫理委員会による審査体制も「要」で、特に、こう いった治療でございますから新しい治療法ということで、届出の後の初めて実施するとき は、必ず事前にこういった倫理委員会を開く必要があるであろうと。 　医療安全管理委員会の設置も必要だろうということと、やはり新しい技術としてスター トしていくことになれば、この技術に関する実施症例は１５例ぐらいが必要だろうという ことと、それからやはり最初のところは報告も必要だろう。６カ月又は１５症例までは毎 月報告してもらうという形で、私は技術面での評価でございますけれども、技術面とすれ ば、今までのいろいろな自己の骨髄細胞を使った治療法から見て比較的によくやっている ということで、今までの経過を見ると、２００１年、２００２年ごろからスタートして６ 年から７年かけてやってきたということで、一応、いわゆるこういった治療の手順書にも 従っているということで、私としてはよいのではないかというふうに判断させていただき ましたけれども、皆様方の御意見を。 ○加藤構成員 　２つほど御質問させていただきます。 　適応症についてでございますが、猿田座長がおっしゃいましたとおり、この肝臓の機能 障害の評価におきまして、Child-Pughという方法がございまして、ただし、これはたしか １９７０年代にできている方法で、かなり古い方法であろうかと思いますが、猿田先生が 御指摘のように、この項目の大きなところに腹水ということが書いてございまして、した がいまして、保険局のほうは御承知と思いますが、しばらくたちますと肝機能障害者手帳 ができるというふうに伺っておりまして、そこにもやはり腹水ということがかなり問題に なっておるところでございますので、その適応症の中に「腹水」という文字が書かれてい ないことが１点と、あと、アルブミン値はやはり書かなくてもよろしいのかという２点が、 適応症についての御質問でございます。 　もう１点の御質問は、医療機関の要件のところでございますが、消化器内科と肝臓専門 医ということで、私は小児科医ですので内科の先生方の力量を存じ上げませんが、この場 合は、一応、自己血でございますが、骨髄移植でございますので、内科のことはよくわか りませんが、その血液に関する専門医が入らなくて、内科医が骨髄液をとり、その移植を する技術をお持ちであると考えてよろしいか、この２点でございます。 ○猿田座長 　ありがとうございました。 　まず最初の点、特に腹水の問題とアルブミンの問題は、実は申請者から上がっている１ ９例で、全部そこが一番ポイントになっております。先生おっしゃったとおりです。それ で、私もこのChild-Pughのオリジナルを調べてみましたが、「スカンジナビア・ジャーナ ル・オブ・ガストロエンテロロジー」に１９８９年に出ております。評価方法としては、 大体よく使われているＩＣＧの判定とか、それよりは申し少し全体的なものを考えてやっ ているということで、たとえばプロントロンビンタイムも入れているところですから、評 価法としてはよいのではないだろうかということです。それで全体としてまあよいかなと しました。それで、全例とも、この１９例に関しては、きっちりアルブミンその他が変化 したということと、それから肝硬変の腹水の再発とか、そういったこともこの施設ではき っちりやっておられるということであります。 　それからもう一つ、今、先生からお話がございました担当している医師でございますけ れども、先生がおっしゃったように、肝臓の専門医以外に輸血部再生細胞医療センターの 講師の方がここへ入って、２９年の経歴を持つ医師が一緒にやっているということです。 そういったことをここへ入れるべきかどうか、これはまた御検討いただかなければいけな いなというふうに考えます。 ○永井構成員 　私は、今、ヒト幹指針に則った再生医療の審査をしているもので、このケースについて は詳しく見せていただきました。 　まず、先進医療の位置づけについて、以前は保険収載前医療ということだったと思いま す。この要件として有効性・安全性の確立というのは非常に重要です。安全性も大事です が、有効性の確認ということを、この申請についてもう少し議論すべきではないかと思い ます。 　と申しますのは、１９例中２例脱落されていて１７例ですが、結局、これはいわゆる単 群オープン試験であり、比較群がないわけです。そこが１つ、非常に懸念するところです。 しかも中等症、クラスＢの肝硬変の患者さんです。そういう人たちの検査値は、よくなっ たり悪くなったり細かく動きますので、本当にこの医療が有効であるということを言うた めには、何らかの比較、コントロール・グループが必要であって、できればＲＣＴ、でき なくてもケース・コントロール・スタディ、例えば分岐鎖アミノ酸を使ったケース・コン トロール・スタディでもよいと思いますけれども、そういう比較がないと、なかなか私は これが本当に有効だという確認はできないのではないかと思います。 　確かに、Child-Pughスコアで、１点あるいは２点改善しているケースが多いのですが、 では、Child-Pughのクラス分類でみたときに、中等症が軽症化したのか。クラスＢがクラ スＡになったという症例が１例あるのですが、逆に、クラスＡがクラスＢになったのも１ 例あります。あとはクラス変動が１例もありません。そういう医療は、本当に確立された 医療と言ってよいかどうか。もしそうでないのならば、もっと臨床研究が必要ですし、再 生医療研究をするのであるならば、ヒト幹指針に則って、もう一度この臨床研究体制をつ くらないといけないと思います。 ○猿田座長 　今、先生がおっしゃったように、このヒト幹細胞指針が新しくできましたから、もう今 からの臨床試験というのは、それに絶対従わなければいけない。これを見ると、実はそれ 以前の平成１３年ごろからですね。だから、どうしても古い形のものでやっていて、その 条件で、今、先生がおっしゃったとおりなんですけれど、果たしてどこまで評価するかと いうことと、もう一つ、永井先生御存じのように、この高度医療と先進医療というのが、 どういう形で評価してどこまでやっていくかということで、実はこの前の高度医療会議で かなり議論しました。最初のときは、高度医療ははじめて人に応用する技術でも安全であ ればやってもよいのではないかというぐらいだったんですね。しかしそれは問題だとされ、 やはり安全性が確認できて、しかも、ある程度の効果が期待できる技術でなければならな いとされました。ただし、いわゆる企業の治験みたいなことではできないから、安全で効 果的と考えられれば少し高度医療をやってみて、だめならもうそこで断念する。そうでよ ければ一歩進める形で、今度はちゃんとした、そういう先生がおっしゃったような比較試 験をちゃんとやっていくのかなということであります。一応、私の考えなんですけれども、 そのあたりはどうですか。一番重要なのは、この委員会の考え方だと思うんですが。 　この前の高度医療のときに、どういったときにこういう技術を高度医療として認めるか という臨床指針をつくりました。それをあるいは出していただければ、もう少しお分かり いただけるかと思います。 ○事務局 　今、最後に御指摘のありました高度医療の指針につきましては、座長の御指示もありま したので、今回の資料の最後、参考資料としてつけてございますので、先生のほうから必 要に応じて御説明いただければと思います。 ○猿田座長 　では、永井先生、今、議論しているところなので、ちょっとそれを見ていただきたいと 思います。最先端技術の実施を認めるか否か、非常に難しいところです。 ○事務局 　差し支えなければ、高度医療専門官のほうから説明させていただきます。 ○猿田座長 　では、説明していただけますでしょうか。 ○医政局高度医療専門官 　高度医療専門官のほうから、今回の参考資料について説明させていただきます。 　現在、高度医療のほうは、そういったトランスレーショナル・リサーチといいますか、 最近の医療技術が出ております。例えば、今後、先進医療専門家会議にも出てきましょう けれども、ペプチドワクチンを用いた新しい医療技術の臨床試験などが出てまいります。 その観点に際しまして、従来の高度先進医療の中では、なかなかそういった案件をどのよ うに評価するかというのが難しいということで、まずそういう案件を処理するためには、 今、配付してあります参考資料のような内容に基づいて、高度医療評価会議では評価しよ うというふうになりましたので、説明いたします。 　まず、表題は、「国内外ともに未承認の医薬品・医療機器を用いる医療技術を評価する 際の観点について」です。 　高度医療評価会議において、国内外ともに未承認の医薬品・医療機器を用いる医療技 術の評価の際には、原則として以下のすべての要件を満たされていることが必要である こととする。 　Ｉ．国内外ともに未承認の医薬品・医療機器を用いる新規技術を評価する際に特に必 要とする要件 　１．有効な代替医療技術のない疾患を対象としていること。 　２．関係する法令又は指針（ＧＣＰもしくは該当する臨床研究指針等）の遵守のもと に行われた数例以上の当該施設での臨床使用実績があること及びその１症例ごとの十分 な検討がなされていること。 　３．使用する試験薬・試験機器の品質を担保するため、試験薬・試験機器概要書が提 出されていること。 　II．高度医療評価制度に申請されるすべての医療技術に求められる要件ではあるが、 国内外ともに未承認の医薬品・医療機器を用いる新規技術については特に厳密に考慮さ れるべき要件 　４．高度医療技術の試験実施計画が、単なる未承認製品の試用にとどまらず、当該臨 床試験を実施した結果、被験製品の有効性及び安全性について治験に繋がる科学的なエ ビデンスが得られる設計となっていること、又は次にかなわれるべき治験の試験計画の 設定根拠となるエビデンスを作り出せる設計となっていること。 　５．高度医療として行われる臨床研究は、治験を計画あるいは実施できない正当な理 由を明示した上で、医師又は歯科医師が主体となって計画・実施されるものであること。 　III．国内外ともに未承認の医薬品・医療機器を用いる新規技術の採択後に求められ る要件 　６．安全性・有効性が確立しておらず、その評価が不足した医療技術であることに鑑 み、高度医療評価会議が指定する期間毎に、試験計画（安全性データ、中間解析による 試験の継続の可否等）を報告し、医療技術の実施を継続することの可否について高度医 療評価会議の判断を仰ぐこと。 　７．高度医療技術の評価期間中は、当該高度医療技術については、実施医療機関にお いては、高度医療評価会議で承認された試験実施計画以外に基づき実施しないこと。た だし、当該医療技術を用いた当該疾患以外の疾患を対象に行う臨床試験を制限するもの ではない。 ―というふうにしております。 　以上のように、かなり厳しく制限した上で、このような新しい医療技術の臨床試験を、 高度医療評価会議では認めてはどうかというような次第であります。 　以上です。 ○猿田座長 　一応、こういう形で高度医療評価会議で検討されて、「まあ、いけそうかな」というこ とがわかると、今度、先進医療のほうへ回ってきて議論させていただく。今、永井先生が おっしゃいました一番の比較試験とか、そのあたりがうたわれていないのですね。 ○永井構成員 　高度医療は、安全性・有効性が確立していなくてもよいということですね。ところが、 混合診療を行うとすると、先進医療で審査を受けないといけなくて、そうすると、こちら は一応、有効性・安全性をうたうわけですね。 ○猿田座長 　そのあたりはどうなんですか。 ○永井構成員 　有効性・安全性がなくても先進医療の適応となるということが、非常に疑問に思います が、高度医療制度ができたために先進医療制度に影響が及んでいると思います。 ○猿田座長 　そうですね。こちらが先生おっしゃるように親の会議でございますから、幾ら高度医療 で通してきても、先進医療のここで認可しないと通らないわけです。ですから、そのあた りのところが、やはりいわゆるこの制度の高度医療、先進医療という２つの会議のあり方 が問題かと思います。前は高度先進医療という１つだったものですけれども。 ○医政局高度医療専門官 　あくまでも私は高度医療専門官なので、高度医療に関することに対して説明させていた だきますと、基本的に今回の資料に関しましても、かなり議論いたしました。何回も高度 医療評価会議を重ねて、いわゆるファースト・イン・ヒューマン・トライアル、全くやっ たことのないような初めての試験についてはどうするかといったときに、やはり構成員の 中には、そういったものに関しても数例はやっていただいて、その数例が何例かというの も難しい議論なんですけれども、そういう部分に関して、ちゃんと最低限といいますか、 探索的な臨床研究の中の有効性・安全性を確認した上で、その次に繋がる臨床試験という ものを高度医療評価会議で認めようではないかというような話です。 ○永井構成員 　だから、そこの有効性が、この単群オープン試験ではわからないでしょう、コントロー ル群がないのですから。だから、まずしっかりした臨床研究を終了してから、高度医療な り先進医療へ持ってくるべきではないかというのが私の主張なのですが。 ○加藤構成員 　対照を置いていないということで、基本的には永井教授のおっしゃっているとおりであ ると僕は思いますが、しかし、仮にこれを承認する場合に、附帯的な条件として、これを 先進医療として認めつつ、その中で有効性をきちんと担保するというような座長からの御 意見があれば、それでよろしいのではないでしょうか。 ○猿田座長 　それは、もう当然なんですね。それで、実は高度先進医療と先進医療の一番大きな違い は…… ○加藤構成員 　まさに永井教授がおっしゃったとおり、この技術は臨床研究と先進医療とぎりぎりのと ころだというふうに判断しますので、座長の判断であろうと思います。 ○永井構成員 　でも、やはり基本的に有効性を前提とするのかどうかというのは、この委員会全体のあ り方にかかわってくると思うのです。つまり、研究であるならば、やはりそれはきちんと 研究体制をつくっておこなわなければいけない。特に、既にヒト幹指針ができているわけ ですから、あらゆる再生医療研究はヒト幹指針に則らないといけないわけです。そのこと は、今回、全然触れられていないわけですね。研究と臨床の間だというのなら、それはど ちらなのか。これですと、明らかに医療だと言っているわけですね。有効な医療だと、そ こまで本当に言えるのかということです。それは、この委員会全体を本当に揺るがす問題 になってくると思うのです。 ○猿田座長 　先生がおっしゃるとおりなんです。実は以前に許可された技術である骨髄細胞を使った 末梢循環不全の治療も、対照が全くなかったんです。しかしながら、最先端の医療とし て、これからの患者さんには少しでも得になる医療かもしれないということで、高度医療 として通したということでした。全くそのときも比較もなかったのですが、通っていると いうことでした。 　そういったことから比べると、今度のほうが症例数はかなり多い。それから、肝移植の 問題のときを見ると、そんなに症例がありませんでしたが、ものすごくお金がかかってし まう。治療効果はあるということで、高度先進医療として認められました。今後の技術 も、1例の治療費がこの施設で約３５０万円から４００万円かかる事例ですね。それでや ってこられているので、高度医療として認め、混合診療の上でもう少しやって、本当に効 果がなければそれで終わり、やめさせる。それから効果があれば、もう一歩さらにさせて いくという形でどうかなと思った次第です。 　厚生労働省がこういう高度先進医療、そして先進医療という制度をつくりましたから、 そのやり方として、私が一応聞かされたのは、そういう形でよいのではないかということ です。実は今、高度医療に申請されてきているものを見ていても、かなり最先端の技術で 比較試験は一つもやっているものがありません。症例数も少なくて出てくるものですか ら、それがもし高度医療会議で認められて 、これがまたこっちへ出てきたときにどういうふうになるのかということは、私どもより も国の考え方だと私は思っています。 ○事務局 　まず、この先進医療の趣旨というものが、もともと患者さんの選択肢を広げるというと ころに、まずは発想、着想があるわけでして、そうはいっても有効性・安全性というとこ ろを一つ一つの技術について議論していっていただく、そのためにこの会議を開いていた だいているわけですが、だからといって、有効性・安全性に一つの基準、一定の基準を必 ずしも設けられるわけではないと。基本的には個別判断ということになるかと思います。 それで、非常にまだ課題が含まれているようなものであれば、それだけ施設要件を厳しく するなりして、実績の報告を求めるなどして、それで様子を見ていくと。これは不適切で あるということであれば、すぐにでも先生方の御議論をいただいて中止ということもあり 得ますので、そのあたりは御考慮いただければというふうに思います。 ○永井構成員 　私もこの会議には最初から参加していますけれども、必ずしも患者さんの選択肢を広げ るという位置づけではなかったと思います。これは、保険前導入診療で、有効だけれども、 まだ保険に採用されない場合の医療をどうやって吸い上げていくかということで検討され てきたのだと思いますけれども。 ○医療課企画官 　今の説明が、もしかしたら若干足らないのかもしれませんが、これは保険の適用の入り 口の枠組みですので、そういった意味で国民の皆さんの医療の選択肢を広げるという意味 です。 ○永井構成員 　医療という以上は、やはり有効性があるから医療になるわけです。それがない医療とは、 単なる研究とどう違うかというところなんですけれども。 ○医療課企画官 　それで、これは保険に完全に適用されれば、今、永井委員がおっしゃったように安全性 ・有効性を前提として、あとはもちろん保険ですから、財政の問題も含めて制度に入れる ということになるんだと思うんですが、その入り口の段階でいろいろな吟味をしていきま しょうという枠組みです。 　安全性・有効性が、最終的に保険収載された場合には、もちろんかなりの程度、確保さ れていなければいけないんですが、では、その一番遠いところにある研究の段階では全く それがわからないと。そうすると、ステップを踏んで、どこかで保険導入する必要がある ものですから、この先進医療につきましては、それを評価していく評価段階の医療の枠組 みですと。その評価の段階で、当然、評価に乗っかるわけですから、「全く安全性・有効 性はわからないよね」というものはどうかというお話だろうと思います。どこかで、もち ろんクリアカットに線が引けて、「これは安全性・有効性はわかったから、あとは評価だ ね」となればいいんですが、現実の問題として、これはもう釈迦に説法ですが、そこまで 線が引けないものですから、そのちょうど今、第２段階に入るか入らないかのあたりの技 術を吟味していただく、それが個別の判断であり、有識者の御意見と。それで今回、御議 論いただいているというのが事務局の立場であります。 ○渡邊構成員 　私は、こういう審査を永井先生がおっしゃるように、医療の中の技術という理解でやっ てきたんです。ですから、研究と違って患者さんがお金を払うわけです。保険収載の直前 にあるような、次に入るのだということになると、私は限りなく現場の医療に近いものだ というイメージを持っていたものですから、できるだけいろいろな専門家に聞いて、「こ れなら今すぐ患者さんからお金を取ってやってもいいでしょう」という安全性なり有効性 がある場合は、「適」としてきたのです。 　今、お話を聞いていますと、かなり先生方によってその判断基準が違うということ、 「この先進医療はそういう判断で、その与えられた先生の判断で、個別でいいんだよ」と いったらよいのですが、やはりその辺はある程度決めていただかないと、患者さんは、安 全性・有効性が違ったものでも、お金を払うということになってしまうので、それがすぐ 保険収載の前にあるということになれば、もう少し有効性・安全性が医学的に確かめられ たもののほうがよいのではないかと思います。 ○猿田座長 　今の渡邊先生のおっしゃることは、よくわかるんです。実は、医薬品機構の豊島先生方 ともお話したことがあるのですが、最先端のよい技術を臨床に進めていくにはどうしてい ったらよいか相談したのですが、まずは、今度できた高度医療の方にもっていくというこ とでした。その際、薬品、機器や薬の適用外のものを使っていれば高度医療へもってい く。先進医療のほうは、そういうものは使ってはいけない。そういうことで先進医療はも う一歩、保険に近いところにあるかと思います。高度医療はそうではなくて、各大学など が開発した技術で「これはよい技術だ、非常に大切だ。これを早く患者さんのもとへ持っ ていくためにはどうしたらよいかです。ある程度自分の施設で症例を経験して、高度医療 の方へもっていくのが1つの方向であろうということです。 　ですから、私は段階的に少し考えていたんですけれども、厚生労働省の方々にはちゃん と委員の先生方に、高度医療および先進医療の趣旨をよくわかるように、すなわち高度医 療はどういう形で、また先進医療はどういうやり方でやっていくかということを、両委員 会の先生方にもう一度よく説明していただいて、それぞれの会の意義をしっかりと理解し ていただき、各先生方の温度差をなくさないといけない。私が現在感じていることは、そ のあたりのところの認識が各先生方でかなり違うところがあるように思います。やはりし っかりした方針を示していただくことが大切だと思っています。 ○渡邊構成員 　もし先生の今のような形でよいのであれば、私はまた考え方を変えなければいけないと 思うのです。やはり１人１人の評価するときの「適・不適」の評価基準というのは、有効 性・安全性というところは、非常に重要なポイントだと思うのです。ですから、そこの部 分は幅はあってもよいものの、ある程度の基本的なラインがあったほうが、わかりやすい のではないかと思います。 ○猿田座長 　先生がおっしゃったように、やはり一つの案件を抱えると、それを一生懸命調べます し、それとともに基本方針は国が決めているので、その許可の基本線を国に示していただ きたいと思うわけです。そうすればそんなに議論にならないと思います。 ○渡邊構成員 　全部そうではなくて、福井先生に私はこういう比較で「エビデンスはありますか」など と言われたこともあるのですが、要するに、それはなかなか難しいのです、確かにおっし ゃるように。 　ですけれども、やはりそこの基本は何かあったほうがよいと思います。 ○永井構成員 　もう一つは、負担が２１５万円ですか。随分大きな負担ですね。それに見合った期待が 本当にできるのか。これは研究費を患者さんからいただいて、臨床研究するための枠組み になりかねないということを、懸念するのですが。 ○猿田座長 　先生、実はこれからどんどん出てくる高度医療から来るのは、みんなそうなんです。何 百万円のものですから、それでとても大変。しかし、患者さんにメリットを出すかもしれ ないという案件が上がってくるもので、やはり方針をそのあたりは国としてしっかり出し てもらわないと、委員会としては、混乱してしまいます。 ○加藤構成員 　高度医療と先進医療の違いというのは、猿田先生が御指摘されたとおりで、ここに出席 の委員の先生方はみんな御承知だと思いますが、今、永井教授がおっしゃったように、こ れが果たして臨床研究であるのか先進医療であるのかということの大きな違いは、お金を 研究費で支払うか、または患者さんからいただくかというところに大きな違いがあるので して、したがいまして、座長がおっしゃったように厚生労働省は―といっても、私も技 官なのであまり言えませんが、あえて言わせていただくと、先進医療との基準、それを明 確にしていただくと、より我々がこれを充てられたときに判断しやすいというふうに。も し、僕が猿田先生の立場になった場合、非常にこれは困惑した症例であるというふうに判 断いたします。 　以上でございます。 ○福井構成員 　必ずしもこのケースに限った意見ではないのですが、エビデンスのまたイメージが人に よって違うこともありまして、例えば歴史的に言うとペニシリンが出てきたとき、あまり にも効果が今までの薬と違っていて、誰が見てもドラスチックに効いたものですから、結 局、ＲＣＴだとか、レベルの高いエビデンスに繋がる研究というのは一切なされていない んですね。言ってみれば症例、ケースレポートみたいなものの積み重ねで、誰もが認める エビデンスになりうる。しかし、それ以降は、ＲＣＴを行わざるを得ないような、少数の 患者での効果を見ただけではわからないような治療法が多くなってしまった。その積み重 ねで、だんだん時間をかけて医療は発達してきていると思うんですが、今回の事例が、結 局はこういうケースレポートみたいなものだけで、少なくとも専門の先生方が確信を持っ て「これは有効だ」という、ある閾値を超えているかという判断ですので、主観的な部分 もあって難しいですね。 ○永井構成員 　私は、一応、肝臓病学会の理事の方に電話でお聞きしたのですけれども、やはりＲＣＴ は無理でも、分岐鎖アミノ酸のケース・コントロール・スタディぐらいはすべきであろう というのが、その理事の御意見でした。 ○医療課企画官 　これは、本質的に大事な御議論をいただいていると思いますから、次回、もう一度ちゃ んと整理した上で御説明したいと思っております。 　ただ、先ほど担当から申し上げましたが、この会議が設立された経緯も含めて、もう一 回簡単におさらいしますと、先生方の中には随分長く、高度先進専門家会議の時代からず っとこの制度を見ておられる方もいらっしゃいますので、そういった意味も含めていろい ろな変遷を御覧になっていると思うんですが、保険診療に入るか入らないかの場合、かつ ては、これは研究的診療だからということで保険ではないですよと。しかし、では、いつ になったら新しい技術が入るんですかという御意見もあったし、象徴的なのは、いわゆる 混合診療問題というものがあって、そういったことでさまざまな御指摘を受けて、平成１ ６年にこの枠組みをつくり今に至っています。 　実は後日、もう一回整理して出させていただくつもりですが、この会議の開催要綱の中 で検討をお願いしている事項が２つあるんです。１つは、今回のように申請が上がってき たものを、保険の併用を認めるか認めないかという判断と、認める場合にはどんな要件が 要るんですかと。今、入り口の議論になっています。認めるか認めないか。そのとき、実 はやや、ある種矛盾しているというふうに御指摘があるかもしれませんが、あえて、これ は現に記載されていますから、そういう希望があった医療技術について、その有効性及び 安全性が確保されていることを確認するということもお願いしていることの一つなんです。 　そこで、「その基準を示してくださいね」というお話なんだろうと思いますが、逆に事 務方からいいますと、その基準がないから有識者に御相談しているというのが実態でござ います。これは、医療技術、科学技術がそれほど簡単に安全性・有効性のクライテリアを 事務方の文言でお示しできるはずのないことは、きっと御理解いただけると思いますから、 おおよそこういう視点で、こういう項目でという漠然としたことはお示しできると思いま すが、やはりあえて申し上げれば、そういった難しい作業があるからこそ、有識者の専門 家の方に集まっていただいて、その有効性・安全性が確保されていること、そしてそれ以 外に、必ずしも高度である必要はないが、一定程度、先進性があって効率的であること、 社会的に妥当であること、この３つについて御判断をいただきたいというのが、この会議 のミッションでございます。 　以上です。 ○猿田座長 　説明がありましたけれども、実は私、もう１０年以上前からこの仕事をやらされてい て、最初に高度先進医療のメンバーとして入って、その後、高久先生のあとに高度先進医 療の座長を頼まれました。そのときの会議では１つの案件について、１つは必ずどのくら いの技術であって、どのくらい有効性で施設がどうかというところを十分に検討したわけ です。そのときには新しい医療が多かったですが、有効性については個人判断です。主治 医判断です。1つの案件を専門家が３人で判定して委員会にかける。「これは認めてよい だろう」ということで許可し、問題があったらすぐそこでとめるという形で１年、２年や ったところで、どれだけ普及したか、安全性はどうかということを必ず年度末に評価させ ていただく。それで、本当に評価がよければ、将来、保険へ持っていくかどうか議論して 中医協へ上げたということだったんですね。 　その後、この高度先進医療はあまりにも時間がかかり過ぎているので先進医療という形 にした。それから適応外の薬や機器を使ったものが出てきて、高度医療制度も設けられた わけです。高度医療制度のスタート時にこれは医薬品や機器の適応外のものを使ってよい 新しいやり方で、ものになりそうだという技術であれば、検討症例が少なくても安全で効 果的で有用な技術であれば認めてよいのではとされたわけです。 　そういったことで、私はそれを受けて何度も国のほうに申し上げたのは、高度医療、そ れから先進医療、各先生方にきっちりとした国の方針を示していただかないと、座長とし ては非常に困るんですね。先生方にきっちり理解していただければ、会議もスムースに進 むわけです。そのあたりのところを、私としては、もう一回、国としてよく検討していた だいて、それで方針も示していただくことが一番重要です。先ほど永井先生がおっしゃっ たけれども、どんどん指針は変わってきています。今度は、それに合わせるんだったら、 それに合わせた形のものをちゃんと公表しないと、案件を出してくる先生方は、そうでは ないと思って出している先生もいますからね。そういった点もよく検討していただくこと が、私はやはりこの会として非常に大切だと考えます。 　私は、高度医療、先進医療というのは、大学などの最先端の医療をいかに早く国民に届 けるかということで良い制度と思います。その評価をちゃんとできる形を示していただき たいということです。私たち委員の先生方は非常に忙しいですから、先生方の時間を無駄 にしないようにして、その合った方向で検討すれば、こんな議論をしなくて済むかもしれ ないというのが私の考えです。 ○加藤構成員 　この報告は、僕は、実はあまり詳しく読んでおりませんが、だいぶ症例が積まれている と御報告でございまして、そして、この当該技術の医療機関の要件の一番最後の「頻回の 実績報告」というところがございまして、これは今まで私、まだここの会に出させていた だいて２年ほどですので、あまり古いことはわからなくて生意気なことを申し上げて失礼 ですが、１５症例というのはかなりのペースではないかなというふうに感じました。これ が、もし先進医療として認められますと、どのくらいの施設がこれをおやりになるかわか りませんけれども、仮に１０施設が参加するかしないかわかりませんが、１５症例という のはかなりの症例数になってまいりますので、永井先生御指摘のとおり、これは効果があ るかないかが不透明であろうということは、私も十分、医学者として理解いたしますけれ ども、少し頻回の実績報告１５症例というところに歯どめがかかっているのかなというよ うな感じがいたします。 ○永井構成員 　いや、そうではなくて、デザインにまず問題があるということです。 ○加藤構成員 　先生に反論申し上げているのではなくて、先生と同論でございます。同論であるけれど も、猿田座長のお気持ちもわかると、こう申し上げております。 ○永井構成員 　でも、私、このもとのデータを見ましたけれども、Child-Pughスコアで平均８点が７． ４点になっているぐらいなのです。クラス変動はない。これを、本当に有効としてよいの か。これは骨髄から細胞をとるというかなり侵襲性のある治療ですので、２１０何万円か の自己負担に見合った医療なのかということは、冷静に判断しなければいけない。やはり、 これはきちんともう少し研究をおやりになったほうがよいだろうと思います。つまり、デ ザインが問題だったということです。これでは判断できないというのが、私は率直なとこ ろです。 ○加藤構成員 　お言葉を返すわけではありませんが、そこで１５症例を何施設かがおやりになって、こ れはどこの施設が持ち込んできたかわかりませんが、他施設が今度おやりになるはずでご ざいます。もしこれが認められれば。そうすると、そこでChild-Pughスコアがどのくらい 評価されるかということがわかってくるので、その段階での評価をして、先進医療から保 険医療に移すかどうかというところの判断ができるのではないかというふうに、僕はちょ っと浅はかな知識ですが、そう感じましたがいかがでしょうか。 ○永井構成員 　そうしたら、まだ研究を続けないといけないわけです。そうすると、ヒト幹指針で再生 医療の申請を出さなければいけない。先進医療と認められてそのまま放置されると、大き な問題を残すと思います。 ○猿田座長 　今、永井先生がおっしゃったのは、非常に重要な点なんです。これから本当にやってい くとしたら、全部それをやったら、もうまず高度医療というのは成り立たなくなります。 そこのところを、よく国として相談してもらいたいということなんです。新しい制度にな って、大学の診療もどんどん変わっています。それをやっていくことになれば、今までの 高度医療のやり方では無理と思います。今度出てきますが、例えばペプチドワクチンにつ いて検討するとわかりますが、高度医療に通りましたので、そのうちに先進医療の方にま わってくると思います。 　これまでに認められている骨髄細胞を用いた血管新生療法が本当にどれだけ効果がある かというのは、まだはっきりしません。あれは他の技術と比較されずに通ったかと思いま すが、そういったことがあるので、やはり基準をしっかりさせることが大切と思います。 ○永井構成員 　ＲＣＴは、なかなか難しいと思います。でも、分枝鎖アミノ酸投与と比較するぐらいの ケース・コントロール・スタディはできるはずだと思います。そのくらい、なぜ我々は求 められないのか。それを見た上で判断しましょうということです。つまり、この程度の改 善は単に自然経過かもしれないわけです。 ○猿田座長 　そのあたりのところを医療課としてどこかでしっかりと議論していただきもう一回きち んとした方針を示していただくことが、大切ではないかなと思います。各先生方でかなり の差がございますので、高度医療との関係、それから先進医療としての役割、さらにそこ から保険などは先のものと思っているんですが、そういった点を含めて、高度医療制度、 先進医療制度そして保険への流れを明瞭にしていただきたいと思います。 ○迫井医療課企画官 　繰り返しになるかもしれません。座長のおしかりを受けるかもしれませんが、あえて申 し上げます。 　改めて、この会議、それから関連する会議のミッションなり検討項目については、整理 してお示しさせていただきます。 　ただ、この技術につきましては、やはり個別の問題として安全性・有効性をどこまで求 めるのか、それはやはりひとえにこちらにお諮りしております有識者の方々で、一定程度 の結論をいただきたいと、こういうふうに思っております。本日でなければだめだという ことではございませんが、やはりそこの御判断はいただかざるを得ないというふうに考え ております。 ○猿田座長 　その点もすぐ論ぜられまして、私は今までのやり方で見てきたものですから、そういう ものから比べれば、これはある程度、症例もしっかりやっていて、安全性があって、ある 程度の効果が出ているということがわかったので、私の考えとしては、この程度ならよい かなということで許可してもよいかと判断したことをおわかりいただきたいと思います。 ○福井委員 　私も、全部資料を読んだわけではないのですが、もし安全性を確認できたとしますと、 有効性について知りたい場合には、３つの研究デザインがあります。１つは、ケース・シ リーズ、２０例なら２０例と、過去に同じような病気で従来の治療を受けた人のデータと 比べれば、一番レベルは低いのですが比較できるんですね。同時期に特定の治療だけをし ないグループ、アミノ酸の関係のものをやって、同時期に比べるのがその次のレベルの有 効性評価です。そのさらに上のレベルを求めようとすると、ＲＣＴというレベルになって いきます。どのレベルで、どれくらい急いで判断しなくてはならないのかによります。も しこういう２０例近くのものがあれば、せめてヒストリカルコントロールといいできれば 比較的近い過去のケースの生存曲線なりを描いて、この２０例についてのデータと比べれ ば、それなりの効果についての予測はできるのと思います。 ○事務局 　今ご指摘のあった、一般的な何もしなかった場合の経過というのは、申請書類のほうに も記載がございまして、もし参考になればと思いますので読み上げさせていただきますが、 「低アルブミン血症を伴う肝硬変症患者の予後は極めて不良である」と。図が提示されて おりまして、「上図は、当科での肝硬変症患者の一般経過である。特に血清アルブミン値 ３．０g/dl未満の患者の肝予備能は６カ月間で低下し、予後は次第に悪化する」というこ とで文献を記載してございますが、これを御評価の材料の一つとしていただくことはでき ませんでしょうか。 ○永井構成員 　どうでしょうね。それは、片方は２４カ月２年で、片方は治療も２４週ですよね。期間 も違うし、何か小さい２cm四方ぐらいの絵で、これでは読めないですよね。 ○事務局 　申し上げたかったことは、医療機関の側ではそういったことをした上で出してきている という趣旨であるという説明でございます。 ○猿田座長 　一応、御議論いただきましたので、国のほうと、もう一回よく相談させていただいて、 皆様方によく理解していただいて進めていくことが大切と思います。では、一応、今日の ところは保留にさせていただいて、事務局の方とも相談して次の会で報告させていただき ます。 それからもう一つ、大切なことは、最先端の医療をいかに患者さんに早く届けるか、これ は非常に重要な点です。昔の研究と違って、やはり少しでも患者さんにメリットを持たせ るような研究をしていこうということで、トランスレーショナル・リサーチが盛んになっ てきたことも理解していただいて、よろしくお願いします。 　それでは、一応、この件は保留の形にさせていただきまして、次に移りたいと思います。 　では、よろしくお願いします。 ○事務局 　では、続きまして先−２の資料を御覧ください。 　第２項先進医療の新規届出技術、１０月受付分の御報告でございます。 　まず、整理番号１８９番、技術名は動脈管開存症に対する胸腔鏡（内視鏡）手術。適応 症等は、動脈管開存症となっております。費用は御覧のとおりでございます。 　続きまして、整理番号１９０番、腹腔鏡下スリーブ状胃切除術、適応症等は高度肥満症 （ＢＭＩ≧３５Kg/ｍ２）以上というふうになっております。費用については、御覧のとお りです。 　１９１番、第Ｖ因子欠乏症の遺伝子診断、適応症等は第Ｖ因子欠損症という形でいただ いております。これらにつきましては、今後、御議論いただくことになるかと思いますの で、御報告までございます。 　恐縮ですけれども、次に高度医療の御検討をいただく予定にしておりますが、渡邊先生 のほうが少し早めに退席されるということなので、先生に関連する最後の議事次第の３つ 目の案件を先にさせていただいてよろしいでしょうか。 ○猿田座長 　はい。どうぞ。 ○事務局 　ありがとうございます。 　では、事務局のほうから、引き続き御説明させていただきますが、先生方におかれまし ては、先−４の資料を御覧ください。 　これは、１０月の先進医療専門家会議の際に初めて認められました検体検査の外部委託、 「新規共同実施」というふうに呼んでいるものですけれども、この審議をいただく際の事 前評価の評価用紙について、我々のほうでひとまずタイトルだけ変えさせていただいたも のを御提示申し上げたのですけれども、若干、評価がしづらいという御指摘をいただきま して、事務局のほうで修正案という形で御提示してございます。まず、これについて、今 後、こういった案件がございましたら、このような用紙を用いて御評価いただくというこ とでよろしいかどうか、それを御検討いただければというふうに思います。よろしくお願 いいたします。 ○猿田座長 　どうもありがとうございました。 　今、お話がございましたけれども、どうでしょうか。渡邊先生、何かありますか。 ○渡邊構成員 　御相談を受けまして、一応、前回のこの会議での議論の中では、共同施設による先進医 療の適格性については、委託する場合のことに限って有効性・安全性や、その妥当性など をきちんと書いたほうがよいでしょうと。前のほかの技術と同じように一緒くたにしてあ るのは、ピントがぼけてしまうので、こっちのほうが適格性がきちんと評価できるのでは ないかということであったので、事務局の意見もありまして、私の意見も入れていただき まして、こうなっておりますが、何かありましたら、どうぞ御意見いただきたいと思いま す。 ○猿田座長 　ありがとうございました。この間の会議で、そういうことで先生にお願いしまして申し わけなかったんですけれども、もしよろしければ、渡邊先生には見ていただいて、この間 の宿題ということでこういう形にさせていただいたということでございます。これから先 は、こういった形でやられることが多くなると思います。大体よろしいですか。もし何か あったら、また渡邊先生に相談させていただくということででよろしくお願いいたします。 ○渡邊構成員 　４番目の「検査結果を踏まえた診療の」というところが、気になるのですが、要するに いろいろな技術をやって、検体検査を外に出すときに、結果だけではなくて、その検体の 採取、サンプリング、手術のときの癌細胞を取り出す等、その辺も御検討いただきたいと 思います。 ○猿田座長 　ほかに御意見ございませんでしょうか。もしございませんようでしたら、一応、この形 で進めます。 ○谷川原構成員 　今の渡邊先生の御意見と私も同じなんですけれども、やはり受託側は既に先進医療を通 っていますので、それなりのレベルにあるのに、委託側の技術的成熟度が、いわゆるこの 間の抗癌剤の感受性試験なら、検体の検査をとる技術も含め、その結果を解釈する技術と いうことなので、ここも委託側の技術的成熟度という広い意味でとらえられたほうがよろ しいのではないかと思いました。 ○猿田座長 　どうですか。 ○事務局 　ありがとうございます。 　では、こちらにつきましては、「委託する場合の技術的成熟度」といった、若干広い意 味を持たせた表現にするということでよろしゅうございますでしょうか。 　また御指摘いただきましたら、その都度、修正していただく所存でございますので、ど うぞ御指導、よろしくお願いいたします。 ○猿田座長 　ほかに御意見ないようでしたら、それではこの件はお認めいただいたことにさせていた だきます。渡邊先生、どうもありがとうございました。すみませんでした。 〔渡邊構成員退席〕 ○猿田座長 　それでは、もとへ戻って、次のところをお願いします。 ○事務局 　続きまして、先−５の資料のほうも、こちらも３の議事次第の中に入れさせていただい たものですので、続きまして御説明させていただきます。 　こちらも、前回１０月の会議のときに、こちらは吉田先生のほうから御指摘をいただき ました点についての御報告でございます。 　「先進医療において検体検査を外部医療機関への委託により実施する際の保険請求上の 取扱い」ということで整理してございます。 　まず、いったん読み上げさせていただきます。 　先進医療の検体検査に必要な設備がない等の理由で、医療機関が当該先進医療を実施す る他の保険医療機関に対してその一部の実施を依頼した場合、患者や保険者への費用の請 求については以下のように取扱うこととする。 　１．委託側医療機関は、先進医療の実施する患者に対し、先進医療に係る費用及び一部 負担金を請求でき、保険者に対して診療報酬を請求できる。 　２．受託側医療機関は、初診料、検査料、診療情報提供料などの保険外併用療養費は請 求できない。 　３．受託側医療機関における検査等に係る費用の精算については、委託側、受託側の医 療機関間における相互の合議に委ねる。 ―というふうに整理させていただいております。 　この整理した内容につきまして、同じく先−５の裏面に図で御紹介してございますので、 これは同じ内容を御説明したものですけれども、こちらのほうで御確認いただければとい うふうに思います。 　まず、Ａ病院が委託側医療機関として存在する、認められていると。こちらのほうに患 者さんは受診し、引き続き診療を受けていくわけですが、検体のみ、仮にの話ですけれど も、受託側医療機関としてＢ病院というところに送るという構図で御説明しておりますが、 Ａ病院の委託側医療機関のほうは、当然ながら診療報酬請求を保険者にも行います。患者 さんのほうから一部負担金、それから先進医療費用について請求するということができま す。 　一方、Ｂ病院のほうにつきましては、患者さんが受診されることはありません。あくま で検体が送られて、そこで検査の技術を駆使するということでございますので、こちらの Ｂ病院のほうから保険者に対して初診料や診療情報提供料等の請求はできないということ で、保険請求上の取扱いをここで明確にしておきたいと存じます。 　これについては、御報告でございます。 　以上です。 ○猿田座長 　ありがとうございました。 　当然のことなんですが、問題はその受託側の機関がどのくらいのお金を取るかというこ とを決めないと、これはかなりの技術を使っているので。 ○加藤構成員 　これは、前回も意見を申し上げましたけれども、厚労省側としては非常に決めがたいこ とだということは重々承知の上ですが、３番目の相互の合議に委ねるという場合に、受託 外医療機関がすべからく断った場合はいかがなのでしょうか。 ○事務局 　受託側医療機関が断るというよりは、受託の契約が成立しない限りは、この申請といい ますか、委託で実施しますということを届け出ることができません。 ○加藤構成員 　この相互に委ねるというときに、検査を受託する側が合意できませんということになり ますと、そもそもこの検査はできないということになりますので、この先進医療は先に進 まないということですか。 ○事務局 　あくまで２つの医療機関間の合意ができたことが前提です。 ○加藤構成員 　ええ。ですから、できない場合を想定していらっしゃいますかという意見でございます。 ○猿田座長 　成り立たない場合ということですね。 ○加藤構成員 　この辺のところはきちんと決めていただきませんと、成育医療センターとしては、こう いうことを受ける場合が非常に多いと思われますので、きちんと決めておいていただきた いというようにうちの研究者から言われておりますので、技官同士でやってもしようがな いけれども、よろしくお願いいたします。 ○猿田座長 　要するに、成育センターの場合はたくさん受けるから、そのあたりをしっかりしておい てくれということですね、簡単に言えば。 ○吉田座長代理 　多分、保険請求のことで言ったんですけれども、これはＡ病院からＢ病院へ委託します よね。その委託されて、合意文書がないと、このこと自体が成立しないわけでしょう。合 意文書は、当然とりますよね。というのは、画像診断もそうですから。合意文書を取り交 わして、「これこれ払うので受けてくれますか」とやるわけですよね。 ○事務局 　ありがとうございます。まさに、吉田先生おっしゃるとおりでございまして、届出の書 類の一式の中に、その合意をしたということの契約書の写しを添付するようにということ で求めておりますので、合意がないまま手を挙げるということはできないというのが現在 の仕組みです。よろしくお願いします。 ○加藤構成員 　了解しました。 ○猿田座長 　では、次へ行きましょう。 ○事務局 　次は、議事次第の２のほうに戻りまして、高度医療の御審議をいただきたいというふう に思います。 　まず、資料としましては、先−３という資料をお手元に御用意ください。横表になって ございます。 　「高度医療評価会議において承認された新規技術に対する事前評価結果等について」と いう表題になってございます。 　今回、高度医療評価会議における評価を経てこちらにまいりましたのは、整理番号００ ５番、胃がん腹膜播種に対するパクリタキセル腹腔内投与。事前評価は、谷川原先生にお 願いしておりまして、総評は「適」というふうにいただいております。これにつきまして、 適応症は胃がん腹膜播種となってございまして、この中で適用外使用に当たるものが医薬 品でございまして、一般名パクリタキセル、製品名がタキソール、ブリストルマイヤーズ 株式会社の製品です。先進医療、保険外併用療養費は御覧のとおりでございます。技術の 詳細につきましては、別紙２を御参照ください。 　続きまして、補足でございますが、先−３参考という資料がございます。これは、ホチ キスどめの５枚つづりのものですが、こちらにつきましては、高度医療評価会議における 審議の過程を記載したものでございますので、適宜御参照いただければというふうに思い ます。よろしくお願いいたします。 ○猿田座長 　ありがとうございました。 　この評価のほうは、谷川原先生ですね。 〔永井構成員退席〕 ○谷川原構成員 　ただ、第２項先進医療と違いまして、この第３項先進医療は高度医療評価会議におきま して、既に有効性・安全性に関する評価がなされて、それが先−３の参考ということで、 高度医療評価会議での検討結果の４ページの最後に一文が、「本会議は当該新規技術の申 請内容が高度医療として妥当であると判断した」ということを受けての、この先進医療で 保険併用として適切かどうかという判断だと思います。 　といいますことで、まず高度医療評価会議での議論の内容を少し御紹介していただいて からのほうがよろしいのではないかと思うのですが、いかがですか。そこまで私がやった ほうがよいですか。 ○医政局高度医療専門官 　高度医療評価会議での議事録を踏まえて説明させていただこうと思います。 　谷川原先生の御指摘を見ますと、この別紙２の先進医療評価用紙、「先進技術としての 適格性」ということで、「総評」というところの一番最後の３行で、「しかしながら、将 来の保険収載に関しては、パクリタキセル静脈内投与成績との比較において考慮」…… ○谷川原構成員 　それではなくて、それはこちらではなくて、いったん高度医療の会議で議論されました よね。その経緯を私たちは誰も知らないので、高度医療の議論された経緯を紹介していた だいて、それから私のコメント、評価結果を述べさせていただきたいと思うんですけれど も。 ○医政局高度医療専門官 　失礼いたしました。では、全体について説明させていただきます。 　では、この先−３の参考の資料を御覧ください。 　ページをめくっていただきまして、１．高度医療の概要ということです。 　高度医療の名称で、胃癌腹膜播種に対するパクリタキセルの腹腔内投与と。内容のほう を簡単に読み上げますと、胃癌腹膜播種に対しては様々な治療法が試行されてきたが、十 分なエビデンスのある標準治療は存在しない。本療法では、パクリタキセルを腹腔内に直 接投与する。腹膜播種を極めて高濃度の薬剤に長時間にわたって曝露させ、腫瘍縮小効果 を上げ、生存期間の延長を図るものであるということでございます。 　審議の概要でございますけれども、審議のほうは６月１９日に行われまして、下記のよ うになっております。 　本会議におけるコメントということで、臨床研究計画でございます。 　パクリタキセル及びシスプラチンの静脈投与との併用については、第１相試験相当の臨 床試験及び安全性確認試験で投与量が定まっていないと考えられるため腹腔内パクリタキ セル投与に併用する全身化学療法は、Ｓ−１内服及びパクリタキセル静脈投与との併用療 法に限定すること。 　次ですが、対象となる症例群について、予後の大きく異なる群が混在している。１）腹 膜播種が明らかな切除不能進行胃癌症例と、治療効果が期待できる。２）単なる腹水細胞 洗浄診陽性症例とに分け、それぞれについて別々にエンドポイントと予定症例数を設定し、 検証するべき。 　次ですが、上記試験計画の見直しに伴い、「１１．モニタリング体制及び実施方法」、 「１３．試験に係る記録の取り扱い及び管理・保存方法」及び高度医療申請様式第５号に ついても、再検討を行うこととしております。 　次に、説明同意文書でございますが、治療に要する保険外費用について、１回分の費用 のみでなく、通常必要な投与回数と、その合計金額を記載すること。 　その次は、問い合わせ、苦情等の窓口、連絡先について、担当医師の内線番号のみでな く、常時受け手のいる事務局的窓口についても設置するほうが良い。担当医師が事務局的 窓口としての機能を担う場合は、その旨を記載すること。もしくは、事務局的窓口を設置 すること。また、患者相談等の対応が整備されているかについても記載することとしてお ります。 　ページをめくりまして、その他、前述の臨床研究実施計画内容の変更に伴い、説明同意 文書の修正を行うこととしてございます。 　会議終了後にも指摘事項がありまして、試験計画について、腹膜播種陽性群と腹水細胞 診陽性群の２群で試験を実施しているが、腹水細胞診陽性群については３年生存率も評価 の対象とすべきであること。 　腹膜播種陽性群の目標症例数の計算については、生物統計学の専門家への相談が推奨さ れることとしてございます。 　以上を踏まえまして、申請書の修正がなされまして、新旧対照表を別紙につけておりま す。 　以上の検討結果から、修正がなされまして、修正を確認しまして、今回の会議に至って おります。 　以上です。 ○谷川原構成員 　ありがとうございました。 　ちょっと申し上げたかったのは、先ほどの御議論にもありましたけれども、高度医療の 評価会議と、この先進医療での役割をどう分担するかというところを少し明らかにしたか ったわけで、今、御説明がありましたように、この臨床試験計画に対して、その試験の計 画、もしくはいろいろな有効性・安全性の評価、エンドポイント等、症例数に関して、か なり高度医療評価会議のほうで御議論された上で、高度医療として実施して差し支えない というふうな結論が得られて、こちらに上がってきたわけでございます。私が、評価の 「適」か「不適」かという判断は、これを保険併用の先進医療の枠組みとしてやることに 差し支えないかどうかという視点で御判断をさせていただきましたので、少し前置きが長 くなりましたけれども、こういうことで御説明させていただきました。 　別紙２を御覧ください。 　もう一度、本技術のポイントですが、本高度先進医療を評価するに当たりまして、日本 国内の胃癌治療の専門家、内科系、外科系の専門の先生方４名の御意見を事前に伺ってお ります。そして、本技術は胃癌の腹膜播種に対するパクリタキセルの腹腔内投与というも のでございます。 　この技術の中心となりますパクリタキセル腹腔内投与は、日本、アメリカ、ヨーロッパ、 いずれの国においても薬事承認されておりません。また、欧米では胃癌に対する適用も、 薬事承認されていません。日本国内では、胃癌に対する静脈内投与が薬事法上、承認され て使われております。 　ただ、パクリタキセルに限らず、胃癌の腹膜播種に対する標準治療法は、未だ確立され ていないのが現状であります。この申請は、その胃癌腹膜播種に対して、概要ですが、腹 腔ポートを留置しまして、パクリタキセルを腹腔内投与すると同時に、経静脈投与を併せ て行い、１日目、８日目にパクリタキセルを投与して、Ｓ−１を内服剤として１４日間内 服するというレジメンで治療を行うというものであります。 　既に、この実施施設においては、第１相試験、第２相試験が行われておりまして、既に 英文の論文として報告されております。効果のところに書いておりますが、１年全生存率 が７８％、奏効率５６％、腹水量の減少６２％、腹水細胞診の陰性化８６％で、腸管狭窄 の改善は８３％、水腎症の改善を６７％に認めたという効果が報告されております。４０ 例の臨床試験でございますが、こういう結果があらわれております。 　高度医療に係る費用は、投与１回当たり約１万８，０００円、これはほとんどがこの薬 剤費でありまして、平均的な投与回数２０回分ということで、３６万４，０００円が自己 負担分という形になります。 　次に、裏のページが申請書類より抜粋されました適応症、選択基準、除外基準等でござ いますが、その３ページ目を御覧ください。先進技術としての適格性の評価のコメントで ございます。 　社会的妥当性、倫理的問題等でございますが、先ほど申し上げましたように、この胃癌 腹膜播種に対する標準治療法はまだ確立されておらず、静脈内投与試験も、現在、臨床試 験を実施されているという途上にございます。本技術は、４０症例という限られた第２相 臨床試験成績ではあるものの、ある程度の有効性が期待され、安全性は主に骨髄抑制、好 中球減少が３８％見られ、あと、白血球減少、ヘモグロビン減少、悪心、嘔吐というふう に、通常の静脈内投与の治療と比べて大きく変わるものではないと考えられます。高度医 療として本技術を実施することに関しては、標準治療がないという現時点においては、倫 理的問題はないと評価いたしました。 　２番目、現時点での普及性でございますが、腹腔内投与は、いろいろな先生に御意見を 伺いますと、恐らくどの医師も一度は経験しているのではないかという御意見でした。し かしながら、現在は保険が通っていないので、一般診療科では普及は限られているという ことでございます。また、診療状態下での腹腔内投与の化学療法レジメンは、施設によっ て様々でありまして、統一されたものではないというのが現時点での普及性ということで、 Ｂという判断ではないかと思います。 　効率性でございますが、この比較対照とすべき標準治療が存在しないということなので、 既に保険導入されている医療技術と比較するということは非常に難しい判断になりますが、 申請された資料を見る限り、成績は悪くなさそうでありますが、コスト的には、例えば常 駐に比べて、ポートを設置したり、感染管理とかのあたりの部分は必要になってまいりま す。ということで、Ｂという形で評価させていただきました。 　次の将来の保険収載の必要性というものが、今回の案件に関しては非常に書きにくい。 これは、あくまで高度医療でありますので、保険というのはまだだいぶ先の話になってお ります。ですから、気持ち的にはＡとＢの中間なんですけれども、このフォームはＡかＢ しかございませんので、とりあえずＡと書かせていただきましたけれども、ちょっと高度 医療の評価票としては、表現がなじまないかなというふうに思います。 　と申し上げますのは、やはりエビデンスがまだ十分でない。また、片や静脈内投与の治 療と比べて、本当にこちらが優れているのかというエビデンスもないわけでありまして、 現技術をそのままこの高度医療の次は先進医療、そして先進医療から保険診療というトラ ックに乗せるのは、妥当ではないと考えます。御意見を伺った４名の専門家の先生も全員 が、現技術をそのまま保険適用するべきではないということに考えます。 　しかしながら、この技術を保険併用で高度医療として実施することは差し支えないとい うふうに判断させていただきました。したがって、そういう意味でＡということでござい ます。むしろ、高度な医療技術を有する施設に限定して、本試験的治療を安全に、かつ、 慎重に実施して、さらに症例数を積み重ねることによって、次に繋がるような有効性・安 全性に関するデータを蓄積するほうが望ましいのではないかという意味を込めまして、Ａ ということになりましたが、その総評の最後に「しかしながら、」と書いていますが、将 来、保険収載するかに関しては、やはりパクリタキセルの静脈内投与でもそこそこよい成 績が得られているようでありますので、一体どちらが優れているのかという比較試験は必 須であると考えております。ほかの委員の先生も異口同音に、静脈内当初試験との比較試 験は保険収載の前に必須であるという御意見でございました。 　総合判定は、「適」ということでございます。 　以上でございます。 ○猿田座長 　どうもありがとうございました。 　難しいのは、高度医療で評価していたものが、今度、先進医療に回ってくると、先進医 療は何を評価するのかということが問題であり、これは前からもありましたね。この連携 が難しいんですね。今、谷川原先生がおっしゃったように、まず高度医療でどういうこと を議論してきたかということで説明させていただいた上で、今度は先進医療のほうとして どう検討するのか、谷川原先生がおっしゃったとおりだと思います。総括的に見れば、一 応「適」ということでどうでしょうか。皆様方、よいでしょうか。 　私としては気にしていますのは、高度医療の方で技術を詳細に議論してきて、またこっ ちで同じことを議論してもしようがないではないかと思っています。そういった点の連携 のところも、やはりしっかり考えていただきたいと思います。今日の最初の議論もありま したけれども、同じことを２カ所でやってもしようがない。高度医療の構成員の方々、先 進医療の委員の方々がそれぞれどういうふうに評価するんだということを明瞭にしていた だくことが大切です。 ○谷川原構成員 　今回担当していまして、非常にそういうところが勉強になったんですけれども、高度医 療評価会議では、その研究の意義とかプロトコールとかということで、随分、有効性・安 全性に関する評価がなされていますので、そこを繰り返すことではなくて、やはりそれを 保険併用の先進医療として倫理的に問題はないかどうかというあたり、それで差し支えな いかというところを主に。最大のポイントは、標準的な治療法は確立されていないので、 そこそこ有効性が認められ、安全性に問題がなければ、この枠組みでもっと有効性・安全 性に関するデータを積み重ねてもらうほうが将来に繋がるのではないかというふうに判断 して、「適」とさせていただきました。 ○猿田座長 　どうもありがとうございました。 　先生に評価していただいた、そういう形でいけば、この会議の意義も出てくるというこ とかと思います。 　どうでしょうか。よろしいでしょうか、皆様。 ○福井構成員 　確認だけ。今、先生の御説明の中で、先−３の参考の５ページで、高度医療のほうでも う既にディスカッションされているかもしれませんが、真ん中あたりに、サンプルサイズ を計算して、５６例でやろうと最初に言っていたのが、どうして４０例で最終判断をする ことになったのですか。 ○谷川原構成員 　すみません。説明が不十分でした。４０例は、既にパブリッシュされた論文の成績です。 既に第２相試験で４０例で当施設がやっておりまして、そのときに有効率、そして副作用 の論文が出ています。これから行うのが、５６例ということなんです。それにさらに追加 してという。 　ただ、あくまで比較のない単アームのスタディですから、第２相試験の続きのような位 置づけなんですけれども。 ○福井構成員 　やはりそこの文章のところに、「Ｓ−１単剤療法の１年全生存率７８％を閾値とした」 と、これを超えることを目標としてやると。 ○谷川原構成員 　計算されたようです、はい。 ○福井構成員 　それで、今回の別紙２のほうでは、１年全生存率が、第２相臨床試験では７８％という のは、全く同じ数値ということですね。 ○谷川原構成員 　たまたまそうなっていると思うんですけれども。 ○医政局高度医療専門官 　これは、閾値の数字がこの試験に基づいてされているので、たまたま同じになっている ということです。 ○福井構成員 　あまりよく理解できないので、すみません。 ○谷川原構成員 　先ほど申し上げましたように、その試験実施計画の細部に関しては、本委員会のマター ではないのではないかと思いまして、十分にそこまでは検討しておりません。 　あと、少し説明の途中にも述べましたけれども、この第３項先進医療は、高度医療から 上がってきた評価票なんですけれども、評価用紙（第１−２号）将来の保険収載の必要性 というのは、先進医療は保険の一歩手前なのでまだなじむんですけれども、高度医療でや るものに対してその保険収載というのは、まだ海のものとも山のものともわからないもの ですから、ここは非常に高度医療の評価票としての表現が適切ではないのではないかと思 いまして、やはりこの白か黒かという判断は、現時点ではどうしてもできないんですね。 　例えば、将来、保険収載へ向かうとするならば、これこれの課題をクリアすれば保険収 載も考えられるとかという、その一つの条件とか、今後、超えるべき課題とかというもの を一緒に書いて、こういう条件、もしくはこういう課題をクリアすれば、保険収載を考え てもよいのではないですかという書式に少し考えていただいたほうがよいのかなと感じま した。ちょっと御検討いただければと。 ○猿田座長 　事務局から何かありますか。 ○事務局 　御指摘ありがとうございます。 　この評価用紙につきましては、会議にかけて、先生方の御意見を踏まえて修正していけ るものでございますので、今の御指摘を踏まえて、次回、修正版の評価用紙を御提示させ ていただくということでよろしいでしょうか。併せて、第２項のほうもあるかと思います ので、また御相談させていただきます。 ○猿田座長 　今の８枚つづり、これを見ていただくと、これが高度医療のほうの評価の方法です。例 えば、特に福井先生に見ていただきたいのは７ページ目ですか、プロトコールの評価とい うことで、有効性・安全性をこの程度で見ています。ここのところは、特に生物統計学者 が入っておりますけれども、柴田先生や竹内先生が入っていますし、よく見てくださって いるんですけれども、結局、有効性を、さっき言ったように比較試験ではみておりません。 有効性の判断がなかなか難しいんですね。よかったことは、今日、高度医療から先進医療 に移るときの評価の仕方のことも、どこがどう評価するということをしっかり決めなけれ ばいけないことが明らかになったと思っています。 　それからもう一つ、もっと重要なことは、やはり高度医療のところです。そこに出てく る技術の有効性評価、安全性評価をどうするかです。最初、事務局から言われたときは世 界で最初のヒトへの症例でもよいと。安全性がよければよいという形で出てきたんです。 それで、随分議論になった。 　その後少しずつ方針が変わってきました。高度医療での評価をどういうふうにするのか、 それから有効性と安全性の評価の仕方です。特に、有効の面をどうするかということ。そ れから、高度医療会議で認められて先進医療に回るのは、何のために回ってくるのか。回 ってきたときに先進医療は何を評価するのか、そういうところをしっかりさせていただか ないと、先生方も混乱すると思います。無駄な会議をやってもしようがありませんから、 よろしくお願いいたします。 　何か、せっかくのあれですから、御意見ございませんでしょうか。 ○医政局高度医療専門官 　先ほど、福井先生の１年全生存率に関する質問で補足しますと、谷川原先生がおっしゃ るとおりたまたま同じということで、それぞれの論文に記載されている試験計画が違いま す。以上、補足させていただきます。説明が足りず、申しわけございません。 ○谷川原構成員 　本件に関してなんですが、事務局のほうにお願いしたいのは、専門家の先生に聞きます と、やはり腹膜播種は局所病変ではなくて全身病だから、局所投与が必ずしも優れている かどうかは比較試験をやらないとわからない。今の考えは、これは全身病なので全身化学 療法、静脈内投与の考え方で、今は治療が行われているというのがスタンダードな考えら しいんです。ですから、今後、この高度医療で評価して次のステップに行くときは、静脈 内投与とこの局所投与を併用した場合との比較試験はどうしても必要だということは、し つこいようですけれども、もう一度、追加させていただきました。 ○事務局 　まさに今の御指摘と同じことを、本日御欠席なんですが、笹子先生のほうから意見書を いただいておりまして、そちらについても、保険収載するには、静脈内注射群とのランダ ム化比較試験は必須であるというコメントもいただいておりますので、今の御指摘を、今 後、評価するに当たって反映させていけるようにしたいと思いますので、よろしくお願い いたします。 ○猿田座長 　一応、今日議論するのはこれだけですよね。 ○事務局 　はい。 ○猿田座長 　先生方、何かあと御意見はございませんか。今日、いろいろな問題点が随分浮き彫りに されたと思いますけれども、何かあれば言っていただければと思います。 　もしよろしければ、それでは今日は宿題事項をいただいたということで、もう一回、厚 生労働省の方とも相談させていただいて、本日議論していただいたことを明瞭にしていき たいと思います。本日はありがとうございました。 午後４時４１分　閉会 【照会先】 厚生労働省保険局医療課医療係 代表　03−5253−1111（内線3276）