07/06/07 「臨床的な使用確認試験」に関する検討会第1回議事録 第１回「臨床的な使用確認試験」に関する検討会 　　　　　　日時　平成１９年６月７日（木） 　　　　　　　１０：００〜 　　　　　　場所　経済産業省別館１０階 １０１４号会議室 ○事務局 　それでは定刻より少々早いのですが、皆様揃いましたので第1回「臨床的な使用確認 試験」に関する検討会を始めさせていただきたいと思います。本日はご多忙中のところ お集まりいただきまして誠にありがとうございます。また、6月1日より官公庁はクー ルビズとなっておりまして、大変暑いので、上着をどうぞ外されていただければと思い ます。よろしくお願いします。 　それでは議事に入ります前に、医政局長の松谷よりご挨拶をさせていただきます。 ○松谷医政局長 　朝から各委員の先生方にはお集まりいただきまして本当にありがとうございます。「臨 床的な使用確認試験」に関する検討会ということでスタートしたいと考えておりますが、 大変お忙しい中、こういうふうにそれぞれお引き受けいただきまして、御礼を申し上げ たいと思います。また、お忙しい中、本日お集まりいただきまして、改めて御礼を申し 上げたいと思います。 　この検討会の趣旨はすでにご連絡申し上げたとおりですが、先般の健康保険法等の改 正に伴う特定療養費制度の再編により、平成18年10月、昨年の10月から、高度先進 医療と先進医療が統合されまして、新しい先進医療に一本化されたところです。しかし ながら、旧の高度先進医療の既存技術の一部には、その使用する医薬品及び医療機器に、 薬事法上の未承認あるいは適応外使用に当たるものが含まれていたわけです。薬事法上 の未承認や、適応外使用を含む技術につきましては、今般の新しい先進医療の対象とは ならないという原則となっておりますので、本来であれば、このような技術については 先進医療として継続することができないということになってしまうわけでございますけ れども、臨床の現場の先生方はよくご存じのとおり、すぐにこれらの医療技術を先進医 療から外してしまうと、当然ながら現在も治療を継続している患者さんなどへの影響が 大変大きなものになりますから、その取扱いを検討する必要があったわけです。このよ うな背景からこの検討会を開催する運びとなったわけです。 　本日、さまざまなそれぞれの立場の有識者の先生方にお集まりをいただいた次第です。 必要な技術が引き続き適切に提供されるような仕組みを確立するということは大変大事 なことだと私どもは考えておりますので、是非それぞれの立場から忌憚のないご意見を いただきまして、この会が有意義な前向きのものとなるようにお願いを申し上げ、冒頭 の挨拶とさせていただきます。どうぞよろしくお願い申し上げます。 ○事務局 　続きまして、本日ご出席の本検討会構成員の方々を五十音順にご紹介申し上げます。 なお、本検討会の構成員の方々の名簿は、お手元の資料2にあります。それでは順にご 紹介申し上げます。まず、国立病院機構本部医療部研究課長　伊藤澄信様、国立成育医 療センター形成外科医長　金子剛様、国立循環器病センター総長　北村惣一郎様、慶應 義塾大学名誉教授　猿田享男様、北里大学薬学部臨床統計部門教授　竹内正弘様、さわ やか法律事務所弁護士　田島優子様、国立がんセンター中央病院臨床検査部長　藤原康 弘様。なお、本日はご欠席ですが、社団法人日本医師会常任理事　飯沼雅朗様にも構成 員として参加していただくことにしております。 　また、本日事務局として参加させていただいている者をこちらからご紹介させていた だきます。まず、医政局研究開発振興課長の新木です。同課医療機器・情報室長の富澤 です。同課治験推進室長の林です。医薬食品局審査管理課長の中垣です。同課医療機器 審査管理室長の俵木です。保険局医療課長の原です。同課企画官の宇都宮です。最後、 私は、冒頭の司会を務めさせていただいております研究開発振興課の中谷です。以上、 よろしくお願いいたします。 　次に、配布資料につきましてご説明いたします。まずお手元の議事次第、1枚紙です。 そして、座席表です。右上に「資料1」とありますのは、本検討会の開催要綱（案）で す。資料2は構成員名簿です。資料3は、「『臨床的な使用確認試験』の目的」と書かれ た資料です。資料4は「スケジュール（案）」と書かれた1枚紙です。次に、参考資料1 として「高度先進医療における既存技術の取扱いについて」と書かれた資料。最後に参 考資料2といたしまして「臨床的な使用確認試験計画申請書（案）」です。過不足など ございましたら事務局までお知らせいただくようお願いいたします。よろしいでしょう か。 　では、続きまして座長選出前に、本検討会についてのご説明をさせていただきます。 なお、座長選出までは事務局にて司会を務めさせていただきます。早速ですが、資料1 「開催要綱（案）」をご覧ください。この「臨床的な使用確認試験」に関する検討会につ きましては、目的としては、冒頭に医政局長より挨拶がございましたように、高度先進 医療と先進医療が統合された際に薬事法上で承認された適応以外の使用がされておりま す医薬品、あるいは医療機器を使用した適応外技術につきましては、一定の期間後、除 外されることとなり、そのうち、有効性等の一定の要件を満たす医療技術については「臨 床的な使用確認試験」の対象とすることになっており、本検討会では、その「臨床的な 使用確認試験」の対象とすべき技術の要件並びにその技術について検討するということ を目的としております。 　検討会の構成については、（1）検討会は、各分野に係る有識者により構成する。（2） 検討会は、構成員のうち1人を座長として選出する。（3）検討会の座長は、必要に応じ、 検討に必要な有識者等の参加を求めることができる、と考えております。 　運営につきましては、検討会は、知的財産・個人情報等に係る事項を除き、原則公開 するとともに、議事録を作成して公開する。検討会は、医政局長が主催し、その庶務は、 医政局研究開発振興課において行う。必要に応じて、医薬食品局、保険局の協力を得る ということで考えております。こちらのような方針で進めさせていただきたいと思いま すが、よろしいでしょうか。 （異議なし） ○事務局 　ありがとうございます。それではこの開催要綱に基づきまして、座長の選出を行いた いと思いますが、特段の自薦、推薦がございませんようでしたら、事務局としては、先 進医療専門家会議の座長でもあります猿田享男先生にお願いしたいと考えておりますが、 いかがでしょうか。 （異議なし） ○事務局 　ありがとうございます。それでは座長は猿田先生にお願いいたします。猿田先生には、 座長席にお移りいただきたいと思います。また、以降の議事は座長にお願いしたいと思 います。よろしくお願いいたします。 ○猿田座長 　ただいま座長に選出されました猿田です。実は先進医療の前の高度先進医療のほうで も座長をさせていただいた関係もあって、たぶん任命されたのではないかと思っており ます。多少は状況がわかっておりますので、しっかりと進めていきたいと思っておりま す。どうぞよろしくお願いいたします。 　いまお話がありましたように、私も高度先進医療のときから関係させていただいて、 そのときには、適応外使用の薬剤、あるいは機器の問題は、高度先進医療では認められ ていました。しかしながら、先進医療になってからは、保険の範囲のものでやっていく ということで、そこは非常に大きな問題点であります。先ほどからお話がありましたよ うに、10月の時点で高度先進医療がなくなって、先進医療のほう1つになったというこ とで、特に、適応外使用は非常に重要ですので、そこのところをしっかりさせようとい うのがこの会の趣旨ではないかと思います。どうぞよろしくお願いいたします。 　それでは、議題に従いまして第1番目の「臨床的な使用確認試験の要件（案）」につ いて、事務局からご説明をお願いいたします。 ○事務局 　それでは資料3をご覧ください。「臨床的な使用確認試験」の目的です。要件のご説 明の前に、まずは目的についてご説明したいと思います。資料3と併せて参考資料1も ご覧ください。こちらは参考資料1ですけれども、平成18年9月20日、中央社会保険 医療協議会総会にて検討されたときの資料です。経緯としましては、何度もご説明して おりますが、高度先進医療と先進医療が統合されることとなりまして、この高度先進医 療で承認されている既存の技術の取扱いが、この参考資料1にありますように1と2と いうことになっております。1として、薬事法上未承認または適応外使用に該当する医 薬品及び医療機器を含まない技術については、先進医療において継続します。2番とし て、薬事法上未承認または適応外使用に該当する医薬品及び医療機器を含む技術につい ては、18技術あります。それについては、(1)から(3)まであり、(1)が薬事法上の承認申請、 (2)がその承認に向けての治験、(3)は一定の基準を満たす「臨床的な使用確認試験」、この いずれかを実施することとし、いずれかを実施したものについては、平成20年3月末 以降も継続するという内容です。 　参考資料1の2頁以降が、高度先進医療から先進医療に継続された技術になっており ます。また、いちばん最後の5頁にありますものが、未承認または適応外を含む技術と いうことで、18技術あります。 　ここで薬事法上未承認あるいは適応外というものがどういうものかというのを少し詳 しくご説明したいと思います。まず、この一覧表の上から2つ目、告示番号で「95」と 書かれている「内視鏡下甲状腺がん手術」という技術では、いちばん右の欄にございま すけれども、「腹腔、胸腔ビデオスコープ」という医療機器が適応外に該当すると。これ はどういうことかといいますと、薬事法上での承認内容は、腹腔及び胸腔に使用すると なっておりまして、これは胸とか肺とかお腹の手術に使うものであり、甲状腺のがん手 術では、甲状腺は首にございますので、この腹部、胸部の使用からは外れる、という意 味での適応外使用ということです。そういったものがこちら18種類あるということで、 (1)から(3)のいずれかの措置を講じなければ、平成20年3月末までに原則として取り消 すこととするという方針が出たということがあります。そこで、この(3)の一定の基準を 満たす「臨床的な使用確認試験」の一定の基準というのをこの検討会で検討するという のが目的でございます。 　では、資料3の2頁目をご覧ください。この「臨床的な使用確認試験」の基本的な考 え方について、1つ整理させていただきたいと思います。まず「臨床的な使用確認試験」 とは、以下のものについて、一定要件の下に試験的使用を認め、その臨床データの収集 を目的とするものであるということです。その具体的な内容としては、まず、高度先進 医療として、臨床データなどによる一定の有効性、安全性が評価され、承認を得た技術 であって、すでに国内で承認されている医療機器等を用いての使用経験があるが、承認 申請に要する臨床データが十分ではないものということで考えたいと思います。したが って、すでに高度先進医療として承認された技術のうち、薬事法上の適応外使用を含む 技術のみを対象とします。実施に当たっては、臨床データの収集が確実にできる体制で あるなどの一定の要件を満たすこととする、というのを基本的な考え方とさせていただ きたいと思います。つまり、すでにある程度の臨床データはあるが、承認申請するには まだ十分ではないということですので、要件としましては、その臨床データが確実に収 集できる体制であるということを要件にしてはどうかと考えております。 　3頁目をご覧ください。以上の基本的な考え方に基づきまして事務局で要件案として 考えましたものが3頁目でございます。「臨床的な使用確認試験」の要件（案）として は、まず前提条件として、この基準は、当該医療技術において、薬事法上適応外の医薬 品・医療機器を試験的に使用することにより、有効性、安全性に関するエビデンスが収 集できる試験であることを確保する内容にし、使用確認試験の計画ごとにその適合性を 確認するものとします。なお、高度先進医療としてすでに承認されている技術のみを対 象とするということです。 　具体的な要件としましては1、2、3と、大きく3項目ございます。まず1つ目としま しては、試験の実施体制ということで、(1)データマネジメント体制があり、臨床データ の信頼性が確保されていること、(2)有効性、安全性が客観的に確認できることが期待で きる試験計画・プロトコールであること、(3)多施設共同研究の場合は、多施設共同研究 としての実施可能なモニタリング体制等を確保すること、これがまず、試験の実施体制 の要件です。 　それから、2番目の倫理的妥当性の観点からの要件としましては、(1)事前に万が一不 幸な転機となった場合の責任と補償の内容、治療の内容及び費用等について、患者やそ の家族に説明し、文書により同意を得ること、(2)厚生労働省が試験実施中に、事前の通 告なく実施中のプロトコール、症例記録の確認、臨床研究倫理指針の適合状況の確認な どのために調査に立ち入る場合にそれを受け入れること、ということを倫理的妥当性の 観点からの要件として考えております。 　3番目のその他としましては、「臨床試験推進研究事業」その他の公的研究費による支 援を得ている（又は、その見込みである）、又は、応募中である場合はその旨を示すこと、 ということで、これはその他としてそういうものがあれば報告をしてくださいというこ とです。 　以上が、「臨床的な使用確認試験」の要件（案）としてご検討をいただきたい内容です。 ○猿田座長 　どうもありがとうございました。いまの全体的なご説明に対してどなたかご質問はあ りますでしょうか。最初のところでありましたように、高度先進医療における薬事法上 適応外の医療機器・医療薬品が18ありまして、先ほどから例の説明もありますように、 この18の中で、非常によくやられている技術と、それほどやられていない技術と、そ れから、使われている薬や機器にもかなり差があります。そういったところをしっかり 証明していかなければいけないということでの案が、後の実際のところの特に基本的な 考え方ですね。それから、確認試験の要件ということです。どうぞ何でも結構ですので ご意見をいただければと思います。 ○事務局 　併せて、参考資料2のほうですが、こうした要件に合っているかどうか評価をいただ く際に、どういう内容を報告するかという、これはまだ案ですけれども、こういったこ とを報告させてはどうかと考えておりますので、併せてこちらのほうもご意見をいただ ければと思います。 ○猿田座長 　そうですね。 ○北村構成員 　資料3の既存18技術というのが5頁に載っていますが、これはすべてが(3)に相当す るというのか、すでに薬事承認を受けたいと言っている医療機器の、例えばかなり使わ れているラジオ波の焼灼療法とか血管内レーザーとかいったものは承認に向けて治験体 制を取ろうと言っているのか。何かそういう動きはないのですか。(3)に相当するのが18 だと考えるのですか。そこのところを教えていただきたいのですが。 ○事務局 　ものによってはかなりのデータがあるものもありますが、まずは報告をしていただい て状況を踏まえ、(3)かどうかというのをこれから確認させていただきたいと思います。 ○北村構成員 　これは、その治験をしなさいとか、これは(1)でやったほうがいいのではないかとかい うようなことを決める会なのですか。 ○事務局 　いいえ、違います。 ○北村構成員 　違いますよね。 ○事務局 　はい。(3)でございます。 ○北村構成員 　だから、我々の業務を明確にするのは、(3)だけなのですよね。 ○事務局 　そうです。 ○北村構成員 　この(3)にすべての18課題が全部かかってきているのですか。 ○事務局 　そうです。 ○北村構成員 　そうすると、当然これは治験だろうというのが出てくるのではないでしょうか。 ○事務局 　いまのところ。 ○北村構成員 　そうでなければ、どこの企業も(3)でいきたがりますよ。 ○事務局 　治験実施の可能性については、事務局で、各メーカーさんからヒアリングなどをさせ ていただいて、いまのところは。 ○北村構成員 　やっておられますよね。実はそういうのを聞いていますので質問しているのですが。 ○事務局 　なるほど。基本的にはございません。(3)でということになっています。 ○猿田座長 　いま北村先生がおっしゃったように、これ見ると、実施例数がすごく違うのですよね。 ○北村構成員 　違います。 ○猿田座長 　ものすごく違いがありますから、そういった点で、これからの検討の仕方も、もう1 例か2例しかやられてないものと、もう200例やっているものとは、どういうふうにや るかということは随分違ってくると思う。一応この会では、いま言った(3)を考えてとい う方針だそうです。 ○北村構成員 　それはすでに高度先進医療と承認されてきた経緯があるので、この18については、 特別に、(3)でよほどのことがない限りは対応してはどうかということが含まれているわ けですね。わかりました。 ○猿田座長 　ほかにございませんか。最初のところで目的だけを明確にしておいていただくことが 大切ですので。 ○伊藤構成員 　すみません。1つ教えていただきたい。この(3)のままですと、薬事法の承認とかそう いうのを得ないまま、ずっと年余にわたって使われるということでよろしいのですか。 ○猿田座長 　結局今度は、平成20年3月までにこれをちゃんと認めない限りは、もう、それ以後 は認めない。 ○伊藤構成員 　平成20年3月までに認めてしまったら、そこから先、後ろはないということでよろ しいのでしょうか。 ○猿田座長 　どうでしょうか。認めてしまえばということですが。 ○北村構成員 　そうなのです。薬事承認したことにするのか。 ○事務局 　いえいえ。 ○北村構成員 　でも、先進医療は薬事承認でなければいけないわけでしょう。 ○事務局 　はい。 ○北村構成員 　だから、これを先進医療に移行した暁には、薬事承認のないものが入ってきてしまう ことになるから、その時点で、これを薬事承認するという措置を行うのかどうか。 ○猿田座長 　たぶん、それはまた先進医療として検討して、今度は先進医療委員会のほうでもう一 回やらなければいけないのではないかと。 ○事務局 　はい。平成20年末までに使用確認試験の対象となった技術については、引き続き保 険のほうの評価療養とする方向で中医協で検討するという方針がもう出ていますので。 ○北村構成員 　先進医療は、将来、保険医療につなぐという形を明記されておりますから、薬事の承 認を受けていない機械のままで、そちらの先進医療に含めていくと、そこはどうつなが るのか。 ○事務局 　先進医療とまた別カテゴリーの評価療養で検討をお願いする予定です。 ○原医療課長 　私どもで考えているのは、この技術でいいものは当然保険に導入していきたいと。そ れまでの間、高度先進から先進医療へと仕組みが変わってしまったので、早くこの技術 について薬事法の承認を取っていってほしいと、こういうのが第一義的な問題です。た だ、中には、薬事法の承認をすぐに通ってくれればいいのもあるのですけれども、そう でないというのも、機械なんかは特に症例数が少ないとかそういう問題もあるので、こ ういう形の中でデータを集めていって、いずれ薬事法の承認を取ってくださいと。それ までの間は、保険外併用療養の1つの類型として認めていってはどうかと考えておりま す。ですから、これが(3)の使用確認試験になったからといって、未来永劫このままでい くというふうには到底考えていないわけでして、ここで例数をしっかり集めていただい て承認を取っていただく、そのための一定期間のものだというように考えております。 ○北村構成員 　ここで決めても、薬事承認には至らない。それから、選定医療として入れるけれども、 保険医療につなぐ場合には、もちろん薬事法を通る努力をしなくてはいけないというこ とですね。 ○原医療課長 　そうです。 ○北村構成員 　わかりました。 ○猿田座長 　その場合には、たくさん症例を積み重ねていけば通りやすくなるということになりま すね。 　ほかにどうでしょうか。ちょっと最初のところで特に。重要な点ですので。 ○藤原構成員 　将来的に薬事法の承認を取りにいくのであれば、治験とかいうのは結構非常にハード ルが高いし、予算も非常にかかります。平成20年3月末までにこれを適応して、その 後評価療養にするにしても、いまの段階からある程度治験をやらせる。ただ、ICGとか、 活性化自己リンパ球移入療法なんてものは昔からやっていて、いつまで経ってもデータ が出ない。きちっとしたデータが揃わないのであれば、早めに治験の計画をしていただ いて、ある程度審査管理課や医薬食品局とかと相談していただいて、スケジュールを前 倒しで決めていかないと。平成20年3月末だとすぐ来てしまって、また済し崩し的に 薬事承認がどうのこうのという話が永遠に続くような気がするので、今回これを検討す るのであれば、薬事法に近いものについては、例えば審査管理課と保険局等でよく相談 していただいて、もっと治験に誘導するとかいう方策というのは可能なのでしょうか。 それとも、そこはほかの会に任せて、今日は一定の基準をしっかり考えてくれという理 解でいいでしょうか。 ○新木研究開発振興課長 　基本的にはこの会は(3)の基準を決めていただく会ですが、いまご指摘のことは重要な 事項だと思いますので、引き続き、保険局、医薬食品局と話をしていきたいと思ってお ります。また、先ほど医療課長から説明がありましたように、評価療養から変わる段階 での保険の話もございますので、それらを含めて検討を引き続きしていきたいと思って います。 ○竹内構成員 　いまのお話をお伺いしますと、この(3)で、例えば参考資料2という骨子が出ておりま すけれども、この場合には企業は全く入らなくて、そこの現場の先生方が臨床現場で使 ったデータをいかに集めてきて、そこから有効性なり安全性なりをどのようにして証明 するかということを考えればいいという会でよろしいのですか。企業は全く後ろには入 ってなくて、もう臨床現場の先生方が実際にどのようにしていままで使っていたか、こ れから使われようとしているデータを集めてきてエビデンスを出していこうと、そうい う考え方でよろしいのですか。 ○事務局 　はい、申請者は、医療機関の担当の先生が申請をしてきて、そのようなことでやると いうものでございます。 ○原医療課長 　先ほど藤原構成員からお話があった件ですが、スケジュール的には平成20年3月ま で別途先進医療と別枠で18技術を認めており、これについてそれまでの間に薬事法上 の承認に向けて行動を起こしてもらうのか。治験を始めるのか。使用確認試験をやるの か。その態度を決めていただくのが、平成20年3月までの期間です。確認試験になっ たら、そのデータを集めている期間は、治験をやっているのと同等に保険外併用療養と して認めていきたい。ただ、そのものはまだ中医協で議論していませんので、新たな保 険外併用療養の形として承認をいただいて、この使用確認試験をやっている間は保険外 併用として使える。ただし、あくまで評価療養の範囲ですので、未来永劫そのままいく のではなく、いずれかの時点で承認の方向へ薬事法上の承認をとっていただくという形 になるということです。 ○猿田座長 　他にございませんか。 ○北村構成員 　もう1つ、先進医療と扱いを少し違う選定医療か評価医療にされるとおっしゃってい ましたが、先進医療になると1つの技術が認められると、あとは地区の社会保険事務所 に届ければよいと。そのシステムは高度先進医療とは違いますので、そこはどのように 扱うのですか。 ○原医療課長 　いまの間はまだ、ここへ入る前は先進医療の1つの類型になっていますので届出でま だいいのですが、この形に入ってくると、使用確認試験にどれだけの医療機関が入って いるのかで決まってしまいます。それ以降は逆に言うと、他の医療機関はここに参加す ることを認めるならば広がるが、使用確認試験のプロトコールに加わってくるのかどう かで決まってきます。要するに、10個の医療機関が協力してやりましょうということで 始めたと。他の医療機関が「私の所もそれをやりたい」「データを集めたい」ということ で参加されるなら、その部分を基本的には認める。これはまだ中医協で議論していない のであれですが、そのような医療機関が加わり、使用確認試験で認めるということであ れば、その医療機関を認めていく方向になると思います。 ○北村構成員 　先進医療となったほうが、ある程度医療側は自由度が上がりますよね。 ○原医療課長 　そうですね。 ○金子構成員 　そうしますと、1つの技術について確認試験というのは、1つのプロトコールと考え たほうがいいのでしょうか。それとも医療機関ごとで試験を申し出るという形になるの ですか。 ○新木研究開発振興課長 　具体的なやり方については、技術ごとにどう医療機関が判断するのか、別々にという ことですが、できればまとまってやったほうがいいのではないのかと思います。いまの お話で、まとまってやったほうが、データを集めることですからいいのではないかとい う感じはします。 ○猿田座長 　金子先生がおっしゃるように、資料1に18項目書いてあるところの、関係している 施設と症例数が非常に重要なポイントになるのです。どういう形でここでこうしますよ、 ということをオープンにしたときにどう応募してくるのか。平成17年はゼロの所があ りますので、実際に動いてみないとわからないかもしれませんね。 ○金子構成員 　当然、ひとつひとつ誘導してやったほうがいいわけですよね。 ○猿田座長 　そうなのです。そういう点では、参考資料2の計画数の出し方は非常にポイントにな るところだと思います。 ○藤原構成員 　事務局に質問です。参考資料1、薬事法上の承認の有無で分けた後半の18と、前半の いくつかのものをざっと見ていたのですが、例えば前半の101種類の高度先進医療一覧 の35番や41番の抗がん剤感受性試験のところですが、抗がん剤感受性試験に基づいて 抗がん剤の化学療法をやっている施設を見ますと、適応外の抗がん剤を使って治療する 施設は結構たくさんあると思いますが、後半の薬事法未承認・適応外の医療機器・医薬 品を含む技術に入らなかった経緯は何かあるのですか。 ○原医療課長 　その技術そのものはがんの治療まであると言っているわけではなく、あくまで感受性 試験そのものが対象になっていたということです。そのあとそれに基づいて、どのよう に治療されるのかは健康保険法に則ってやっていただくことになるのが大原則だろうと 思います。 ○藤原構成員 　例えば、18の中の87から96、87、89、96はすべて悪性腫瘍に対するラジオ波焼灼 療法、胸部悪性、腎、骨腫となっていますが、これは膀胱になったり、次から次から臓 器が変われば、みな1個1個やるのか。胸部の中でも、胸部のどこですかと。臓器部が 次から次からですから、五臓六腑全部1つずつこれで認めるという形になるのか。それ とも、悪性腫瘍という形でまとめるのか。どうするのですか。 ○新木研究開発振興課長 　現時点では、これは高度先進医療の流れできていまして、その中では個別に部位と方 法で規定してやってきて、いわば認められてきたものの経過措置的にどう考えるのかと いう基準の会ですので、あくまでもこの枠の中で今回はお考え、ご検討いただきたい。 ただ、今後の話として、こういうものについては薬事法なり、保険のほうで考えていく ことは、先生がご指摘のとおりあるのだと思いますが、この会はあくまでもそのような 流れの中でご検討いただければと思います。 ○猿田座長 　高度先進医療の場合は、特定機能病院において、例えば肝臓専門でやってくる、ある いは腎臓専門でやってくるという形で出してくるので、それぞれでやってきたというこ とです。これは非常に重要で、将来どうしていくのか当然考えていかなければいけない ことなのでが、一応、高度先進的な決め方というのは、特定機能病院においてそういっ た形でということで、別々にみんな出してこられたのです。そこで施設と技術、その他 を検討して許可をしていったという形で積み重なってきたということです。 ○北村構成員 　技術の一覧には、重複がたくさんあります。 ○猿田座長 　先進医療のところでも一部まだ3つぐらいの病名が一挙にきてしまったりとか、確か にそういった問題もあるのです。これは、またこれから検討していかなければいけない 問題かと思います。他にございますか。最初のところで、ここはしっかりしておきたい ものですから、できるだけご意見をいただきたいと思います。 ○金子構成員 　先ほど、18に関しては新規に先進医療を申請した医療機関という話がありましたが、 実際はそれをやるためには、当該医療機関で10例の経験がなくてはいけないとか、申 請の前の段階の何例かというのがあるわけです。それを含めることは難しいのですか。 先進医療のところで、何例の経験がないと駄目だと言われますので。 ○猿田座長 　その症例数に関しては、技術によって随分違うのです。 ○金子構成員 　ですから、ものによってはこの中に出ていなくて、実はいっぱいやられているという ものもいっぱいあるわけですよね。その辺を何かうまく整理できないかなと思います。 ○新木研究開発振興課長 　基本的にはここに載っている時点で、すでにそういう審査が済んでいますので、先生 のご質問の趣旨を取り違えているかもしれませんが、ここに載っているものはそうした 足切りはクリアしているといいますか、一定の実績を積んでいる医療機関ですので、そ こは済んだ議論といいますか、中医協のほうで承認済みということです。 ○金子構成員 　実績を積んだ医療施設が、例えばその技術について先進医療の申請をしますと、それ は10例とか20例あるわけで、そこのデータが全然活かされないということが起こって います。また、ある技術を実はいろいろな施設でしているが、申請した施設では5例し かなかったので、結局、承認されないといったこともあり、この場合、本当はたくさん の症例があるのではないかと思います。 ○新木研究開発振興課長 　おそらくそれは次の段階で保険局の話ですが、評価療養から次の段階にいくときに、 どのようなデータをどのように活用するのか、ということになってくるかと思います。 そのときにまた医療課、中医協のほうでご議論をいただきたいと思います。いまのご指 摘の点は、我々としても話としてお伝えしていきたいと思います。 ○猿田座長 　よろしいですか。参考資料2は、次回に検討するのですか。 ○事務局 　これは今日ご意見をいただければと思っています。 ○猿田座長 　わかりました。先ほどの議論を踏まえて、参考資料2がやり方ですので、大雑把に目 を通していただいて、こういった形でやっていこうということになるのでしょうか。 ○事務局 　後日にご意見をいただいてももちろん結構です。こういったもので考えているという ことで例示として今日は参考としてご用意しております。 ○猿田座長 　ちらっとでも、折角ですので見ていただくと。 ○伊藤構成員 　勉強不足で申し訳ないのですが、いままでこういう先進医療というのは半分は研究ベ ースだと思いますが、すべて倫理委員会や施設のIRBに全部かかったりとか、外部で評 価されてやられたものなのでしょうか。 　これを見せていただくと、どうもそれに近い形でお作りになられていると思うのです。 いままでのものとハードルが違っているか教えてください。 ○事務局 　高度先進医療の審査の際には、当然そういう倫理的なことにかかわる技術については、 院内にそういう委員会があるのかどうかを要件にして審査をされていたと聞いておりま す。 ○猿田座長 　先進医療の場合にも、倫理的な部分は非常に重要な点としており、ほとんどの所でか けていると。 ○藤原構成員 　それに関連して、ここには補償の要件というのがいろいろと書いてありますが、実態 問題として日本医師会の医師主導治験以外で、普通の研究者がやる臨床研究に補償を出 してくれるような保険会社はないと思うのですが。この要件をここに入れているのは何 か訳があるのですか。それとも補償がないことを確認したいということですか。 ○事務局 　補償の関係はこれとも関連がありますが、臨床研究に関する倫理指針というものがあ ります。その中で臨床研究と捉えた場合、その臨床研究にかかる補償の有無、またはそ の手段について、あらかじめその倫理委員会及びその被験者に説明をすることが求めら れています。その上で、補償の中身については有無があるのかどうか。それは当然技術 の安全性なり、そういったものとのバランスになる部分もあるかと思います。補償する 場合には、必ずしも保険に入ることだけを前提としているわけではなく、病院内で何か 起こった場合でも、治療的な補償といった部分も含めた形でここは対応してはいかがか と。臨床研究に関する倫理指針の考え方に沿った対応ではどうかという形でここは書い ております。 ○猿田座長 　田島先生、何かございませんか。 ○田島構成員 　こちらの臨床的な使用確認試験の要件について、「倫理的妥当性の観点」の書きぶりを 拝見しますと、事前にどんなリスクがあるのか告知するといったようなことは特に書か れていなくて、万が一、不幸な転帰になった場合にどうするこうするということだけ書 かれているのに対して、同意文書のほうは事前のリスクの告知と、その辺のところも書 き込まれているのですが。要件の2の前段のところは書いていないのは特に理由がある のですか。 ○新木研究開発振興課長 　その治療の内容及び費用等、順番が逆でわかりにくい文章ですが、それを全部説明す るという趣旨では、先生のご指摘のとおりです。日本語が若干変で、誤植もありますの で、併せてもう1度検討させていただきます。 ○猿田座長 　他にご意見はございませんか。 ○藤原構成員 　要件案について、何か言う機会はまた次にあるのですか。 ○猿田座長 　いまのうちに言っていただくといいです。 ○藤原構成員 　倫理との兼ね合いで見ますと、先ほど臨床研究の基本はプロトコールを立案すること と、そこのプロトコールを第三者に評価してもらった上で、説明の同意を得るという3 つのプロセスが大事だと思うのです。「試験の実施体制」のところを見ると、試験計画・ プロトコールがあることや、データマネジメントがというところも書いてあるのですが、 プロトコールや同意説明文書が院内の倫理委員会を通っているという機会とか、患者か ら説明同意文書をちゃんと取って、それを保管するとかという要件が抜けているように 思うのですが、これは当たり前のことだから書いていないのか、あるいは何か意図があ って抜いているのか、ちょっとわからないですが。 ○新木研究開発振興課長 　特定の意図があって抜いているわけではなくて、ご指摘を踏まえて説明同意と記載の 充実をしたいと思いますので、この場でご意見をいただければ幸いです。 ○藤原構成員 　最初の基本的考え方を読んでいて思ったのですが、例えば「高度先進医療として、臨 床データ等による一定の有効性、安全性が評価され、承認を得た医療技術であり」とい うところと、2つ下の「承認申請に要する臨床データが十分ではないもの」の「承認」 という言葉が、薬事法の承認なのか、高度先進医療の承認なのか、読んでいると曖昧な のです。上のほうはたぶん、高度先進医療として承認を得た医療技術ということだと思 います。3行目は、薬事法上の承認申請に要するデータが十分ではないという解釈で読 めるのですが、その辺は書き分けたほうがいいと思います。 ○猿田座長 　ありがとうございます。他にございますか。細かい所は、いま先生がご指摘いただい たことをもう1回きちんと見ていただいて、次に揃えたいと思います。特に、参考資料 2をもう1回よく見直して、しっかり固めたいと思います。 　基本的には、こういったやり方でやるということで、委員の先生方にはお認めいただ いたということでよろしいですか。 ○竹内構成員 　参考資料を拝見しますと、ほとんどプロトコールに書かなければいけない事項が網羅 されており、こちらのほうに臨床的な使用確認試験として提出したいという場合には、 この参考資料を出して、プロトコールの添付は必要ないと考えてよろしいのですか。一 応、要件のところはある程度適切なプロトコールが書けることという要件になっていま すので、提出する場合には参考資料の申請書類だけでいいのか、同時にプロトコールも 一緒に付けて出してしまうのか。 ○新木研究開発振興課長　資料3の3頁にありますように、プロトコールの確認も臨床 使用試験の基準に考えていますので、その部分も併せて提出していただくことを考えて おります。（案）の段階でまだ不十分な点があって申し訳ありません。 ○猿田座長 　他にありますか。大体よろしいですか。もし、先生方がよろしければ、一応こういう 要件で、技術の検討をいただく形でお認めいただいたということでよろしいですか。そ れでは、このような形でやるということで、次のステップのことを事務局からお願いし ます。 ○事務局 　資料4、今後のスケジュールについてご説明いたします。本日が第１回検討会で、要 件についてご議論をいただきました。それを踏まえて、事務局で高度先進医療の適応外 使用の技術を実施している医療機関へ連絡して、医療機関から試験計画申請書案の修正 したもので提出していただきます。検討会の委員の皆様には内容を審査、評価いただい て、その結果を踏まえて第2回の検討会で対象技術を選定していただくという流れで考 えております。 　本日、いただいたご意見を踏まえて修正してから、医療機関へ連絡します。医療機関 でも資料の作成に一定期間を要することもありますので、そういった状況を踏まえて、 第2回のスケジュールは改めて調整いただきたいと思います。できれば、夏ぐらいには 結論が出せるように考えたいと思います。また、そこは先生方のご協力をよろしくお願 いします。 ○猿田座長 　大体、医療機関のほうへ出すのはいつ頃と考えていますか。 ○事務局 　今日のご意見を踏まえて、直ちに修正して、遅くても今月中ぐらいには連絡をしなけ ればならないと思っております。こういった手続があるというお話は、すでに医療機関 にはさせていただいておりますので、できるだけスムーズに準備もしていただけると思 います。例えば、高度先進医療でも申請書類を1度作った経験がありますので、そうい ったものも活用していただくとか、配慮のほうはさせていただきたいと思います。 ○猿田座長 　最終期限が来年の3月末までということになると、確かに期間の問題が非常に重要で すので、こちらとしても先生方に第2回目のところを早めに検討させていただかないと と思います。 　このスケジュール案で何とかいける、あるいはご質問はございますか。 ○北村構成員 　医療機関からの申請書の受付の最終日をどのくらいに置かれたら、来年の3月31日 に間に合うのですか。そうでないと、夏には第2回をやりたいとなると、折角スケジュ ールがあるけれども、それが書いていないので。 ○新木研究開発振興課長 　こちらからお願いして、要件を示して応募していただいて、1カ月ぐらいで出してい ただけるのではないかと。これまでもすでに接触を医療機関としておりますので、いろ いろな物心両面の準備は整えつつあるのではないかと思います。 ○猿田座長 　他にこのスケジュールについてご質問はありますか。細かい日程は別としても、この ようなスケジュールでいくことはご理解いただけたということでよろしいですか。そう しますと、今日議論しなければいけないのは、これだけです。事務局から何か他にあり ますか。 ○事務局 　いいえ。 ○猿田座長 　先生方、何か全体的にご意見はありますか。 ○北村構成員 　資料1にある1番から113番まであるうちの18番以外は、即そのまま移行するとい う形になるのですか。 ○猿田座長 　廃止のものもあるのではないですか。高度先進医療の中でも廃止はなかったですかね。 ○事務局 　先進医療に入ってからも、また評価を行っていただいていると聞いておりますので、 そこは順次変わっていると思います。 ○藤原構成員 　これは質問ですが、乳がんのセンチネル生検というのがあって、ICGを使っています が、これは普通の病院でもみんなやっているようなことで、それが先進医療で申請して いる10医療機関と資料に書いてありますが、この人たちはこの申請書をしっかり用意 して真面目にやるけれども、それ以外に広く行っている人は、その辺はしようがないで すねと。実態として、センチネル生検はとても広くやられているので、そこはあまり踏 みこまずにという理解でいけばよろしいでしょうか。 ○事務局 　鋭いご指摘ありがとうございます。実は、学会のほうから要望がありまして、10施設 以外でもやられているので、是非使用確認試験の対象を検討するときには、学会で登録 している施設も入れてほしいというご相談を受けています。そこは内容を見せていただ いて、できれば含めるような方向でご相談させていただきたいと思います。 ○北村構成員 　やはり、一遍右から左に先進医療に移行するのか、見直す必要があると思います。例 えば、昭和60年に適応されているインプラント義歯と。これは37医療機関と書いてあ りますが、いま開業の先生は自由診療でみんなやっています。それは全部とは申しませ んが、歯科医院でこれを専門にされた方は、ほとんど自由診療化しているのではないで しょうか。そういったことで、やはり、先進医療が一遍に100増えるわけですが、いず れかのちゃんとした見直しをしていかないと、重複しているものは、細胞移殖でも106 番、107番、59番と違いを言うのが難しいですよ。はっきり言うと、みんな同じではな いかという所がたくさんあるので、いずれかの時点で見直しが必要だと思います。 ○猿田座長 　その問題は、先進医療のほうでやるべきですよね。これは先生もメンバーでしたか。 本当に困ってしまうのです。 ○北村構成員 　これは2、3回やって終わる会ですね。 ○猿田座長 　先生のおっしゃるとおりです。高度先進医療から先進医療への流れを見ていても、い ろいろな問題点が随分あるので、それをもう1回しっかり考えていかなければいけない。 　高度先進医療のときにもかなり検討して、これは保険へ持っていくのか、そうではな いかとか、随分議論はしてきたのですが、先進医療になってまた形が変わってきたもの ですから。いま先生がおっしゃったことは、私も大切に考えてこれから進めていければ と思います。 　他にありますか。よろしいですか。よろしければ、今日はこれで終わらせていただき まして、第2回目をできるだけ早く開きたいということで、ご了承をいただきました。 今日はご苦労さまでした。ありがとうございました。 　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　照会先 　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　医政局研究開発振興課 　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　03-5253-1111　内線4164