厚生科学基盤研究分野は、臨床に直結する成果が期待できる基盤研究に対して補助することを目的としている。厚生科学基盤研究分野は、「先端的基盤開発研究事業」と「臨床応用基盤研究事業」から構成されている（表３参照）。
表３.「厚生科学基盤研究分野」の概要
| 研究事業 | 研究領域 | |
| ３）先端的基盤開発 | ３－１）ヒトゲノム・再生医療等 | |
|
||
| ３－３）身体機能解析・補助・代替機器開発 | ||
| ３－４）創薬基盤総合 | ||
| ４）臨床応用基盤 | ４－１）基礎研究成果の臨床応用推進 | |
| ４－２）医療技術実用化総合 |
３）先端的基盤開発研究事業
３－１）ヒトゲノム・再生医療等研究
ⅰ ヒトゲノム研究
１．先端的基盤開発研究経費
| 事務事業名 | ヒトゲノム・再生医療等研究経費（ヒトゲノム・遺伝子治療分野） |
| 担当部局・課主管課 | 医政局 研究開発振興課 |
| 関係課 | 大臣官房厚生科学課 |
(1)基本理念、施策目標、実現目標
| 基本理念 | 先端医療の実現 |
| 施策目標 | 先端医療実現のための基盤技術の開発 |
| 実現目標 | 世界に冠たる先端技術の迅速かつ効率的な臨床応用による革新的医療の実現 |
(2)事務事業の概要
事業内容（継続）
|
今世紀初頭のヒト遺伝子の全解読等のゲノム科学の進展を受けて、ゲノム創薬、テーラーメード医療に代表される次世代医療の中心を担うヒトゲノム・遺伝子治療分野における研究競争が国際的に激化している。このような状況において、本研究事業により、ヒトゲノム研究を強力に押し進め、幅広い分野での新産業の創出を図るとともに、バイオテクノロジーを活用したゲノム創薬につながる研究の推進及び強化が必要となっている。 具体的には我が国の主要な疾患に関連する遺伝子を解明し、個人におけるゲノムレベルの特徴に応じた革新的な医療の実現などに資する以下の研究を実施する。 (1)我が国の主要な疾患に関連する遺伝子の解析や遺伝子治療の基盤となる研究 (2)遺伝子治療に用いるベクターの開発及び遺伝子治療に用いるベクターの安全性・有効性評価方法に関する研究 (3)ヒトゲノム分野、遺伝子治療分野及び再生医療分野研究に関連する倫理に関する研究 |
予算額（単位：百万円）
| Ｈ１４ | Ｈ１５ | Ｈ１６ | Ｈ１７ | Ｈ１８ |
| 2,356 | 2,118 | 2,179 | 2,288 | （未確定値） |
(3)趣旨
|
１）これまでの研究事業の成果（継続） これまでに、SLE、リウマチなどの自己免疫疾患に共通の感受性遺伝子の同定やその感受性SNPと自己抗体産生能の関連性の解明、骨粗鬆症関連遺伝子のSNPと骨量との相関関係を明らかにする等着実に成果をあげている。 ２）残されている課題 臨床応用、多因子性疾患への戦略を明確にしたヒトゲノム研究を協力に推し進め、幅広い分野での新産業の創出に結びつけるように図ることが今後の課題である。また総合科学技術会議において指摘された関係各省との連携等については既に平成17年度採択課題の事前評価より対応しているが、その方策についてさらなる検討が必要である。 ３）今後この事業で見込まれる成果 先端的な技術を臨床応用に導く極めて新しい研究分野であり、疾患関連遺伝子の同定、遺伝子治療製剤の臨床研究や安全性に関する研究、疾病の遺伝子診断技術などを実現する研究である。画期的な治療法・予防法の開発につながる可能性があり、重要な研究テーマである。 |
２．評価結果
(1)必要性
| 医療分野においては、ヒトの遺伝子情報の解析により、病気の発生原因や発病メカニズムを根本から解明し、がん、認知症、糖尿病、高血圧等、従来の手法では解決することが難しかった疾病も克服することが可能となると予測されている。また、ヒトゲノムの多様性を解析することにより、個人の特性にあった診断・治療・予防が可能となり、いわゆるオーダーメイド医療の実現が可能となると考えられている。しかしながら、我が国のバイオテクノロジーに関する研究開発、特にヒトゲノム分野においては研究の水準、研究者の層や民間投資のいずれにおいても、欧米に大きく水をあけられている。個人の特徴に応じた革新的な医療を実現し、幅広い分野における新しい産業の創出を図るため、バイオテクノロジーを活用したゲノム創薬につながる研究の推進及び強化が必要である。 |
| ゲノム創薬、テーラーメード医療に代表される次世代医療の中心を担うヒトゲノム・遺伝子治療分野における研究を推進し、優れた医薬品を創製し、革新的な医療の実現を図ることを目標としており、それに対しての寄与によって達成度が示される。これにより、効率的な運営がなされていると考えられる。 |
| 本研究事業に関する評価指針を策定し、我が国の主要疾患に関連する遺伝子を解明し、個人の特徴に応じた革新的な医療の実現を図るため、研究課題を専門家等により、厳正に評価（事前評価、中間・事後評価）を実施しているところであり、妥当である。さらに、当該事業の成果を活用することにより、ゲノム創薬・テーラーメイド医療の実現につながり、保健医療への貢献度は高い。 |
| ゲノム創薬に向けた研究開発が国際的に激化する中において、生物遺伝資源に係る研究を国家的事業として推進していくことが極めて重要であり、本事業において指定型の研究として推進することとしている。また、競争的資金による公募型研究課題を採択することにより、幅広い分野での新産業の創出、バイオテクノロジーを活用したゲノム創薬につながる研究の推進及び強化を行う。 |
| 特になし |
３．総合評価
|
今世紀初頭のヒト遺伝子の全解読等を受けて、ゲノム創薬、テーラーメード医療等の次世代医療の中心を担う分野の研究競争が国際的に激化している。このような状況において、本研究事業により、ヒトゲノムに係る研究を強力に推し進め、幅広い分野での新産業の創出を図るとともに、バイオテクノロジーを活用したゲノム創薬につながる研究の推進及び強化が必要である。 本研究事業においては、これまでに自己免疫疾患に共通の感受性遺伝子の同定やその感受性SNPと自己抗体産生能の関連性解明、骨粗鬆症関連遺伝子のSNPと骨量との相関関係を明らかにする等着実に研究成果をあげてきたところであり、一層推進するべき分野として、今後の研究の進展に期待したい。 |
４．参考（概要図）
ⅱ 再生医療研究
平成１８年度研究事業に関する評価（予算概算要求前の評価）
１．ヒトゲノム・再生医療等研究事業（再生医療分野）経費
| 事務事業名 | ヒトゲノム・再生医療等研究事業（再生医療分野） |
| 担当部局・課主管課 | 健康局疾病対策課 |
| 関係課 | 大臣官房厚生科学課 |
(1)基本理念、施策目標、実現目標
| 基本理念 | 先端医療の実現 |
| 施策目標 | 先端医療実現のための基盤技術の開発 |
| 実現目標 | 再生医療分野における新たな治療技術の開発及び確立（細胞の自己修復機構を活用した再生医療、移植医療の応用により、動脈硬化症、虚血性心疾患、脳血管障害、痴呆、褥瘡、骨折等に対して、新たな知見に基づいた、革新的な治療技術の確立を目指す） |
(2)事務事業の概要
| 事業内容（新規・ |
| ） |
| 新たな再生医療技術の開発について、神経・運動器分野、血管・循環器分野、皮膚・感覚器分野、血液・造血器分野、移植技術分野、安全・品質管理分野を設定し、疾患への応用を見据えた研究開発の実施、安全・品質に配慮した技術開発の推進を図る。また臓器移植、造血幹細胞移植等の移植医療の改良・高度化に関連した研究を実施し、医療現場への速やかな成果の還元を目指す。また再生医療研究分野における国際的な競争力を維持するため、優れた若手研究者等による研究領域の活性化、また若手研究者等の育成と活躍の場を確保する観点から、一般公募型に加えて新たに若手育成型の新規領域を設定する。 |
予算額（単位：百万円）
| Ｈ１４ | Ｈ１５ | Ｈ１６ | Ｈ１７ | Ｈ１８ |
| １，１０４ | ９９３ | ９３３ | ９８５ | （未確定値） |
(3)趣旨
|
２．評価結果
(1)必要性
| 再生医療という革新的医療技術に対する期待は大きく、これまでも当該分野への支援が求められてきたところであり、また当該技術がもたらす国民の健康向上の観点からも、国の施策として積極的に関与していく必要性が認められる。 |
| 本研究分野の対象とする循環器、血液系疾患等に要する国民医療費は、年間約９.２兆円といわれており、本研究事業の実用化に伴う医療費削減効果を0.1%と仮定しても約９２億円であることや、患者の社会復帰による経済効果も考慮すれば投資効率は充分見込めるものと考えられる。 |
| 難治性疾患に対する再生医療が、安全・品質面も十分に考慮された総合的な実用的技術として確立されるものと想定される。これらの成果が速やかに医療現場に還元されることにより、患者のＱＯＬ向上に大きく寄与すると期待される。 |
| 本分野の成果は今後発展が期待される基礎的成果から、高度先進医療などほぼ実用化に至った成果にまで及ぶが、今後臨床に近い研究への支援を重点化するなど、事業の進展を踏まえた配慮がなされている。また一方で国際競争力の維持、研究領域の活性化といった観点から若手育成型プログラムを開始するなど、長期的展望にも配慮している。 |
| 特記なし |
３．総合評価
| 再生医療はこれまで完治が困難とされている疾患への革新的な医療技術としてその実現が期待されている。本研究事業はこれらの期待に応えるべく、新たな再生医療技術の開発について、骨・軟骨分野、血管分野、神経分野、皮膚・角膜分野、血液・骨髄分野、移植技術・品質確保分野を設定し、平成12年度より研究開発を実施してきている。現在までに、将来的に有望とされる基盤的技術から、臨床応用を含め実用化段階にある技術まで、国際的にも評価できる成果を挙げてきており、今後もより多くの疾患への応用と国民への還元が期待されるところである。また臓器移植、造血幹細胞移植等の移植医療の改良・高度化に関連した研究も実施され、医療現場において活用される成果として結実している。今後は、本事業で生み出された成果が、治療法としてより安全に、より有効に臨床に応用されることが重要であり、そのために臨床応用に近い段階の研究に対する支援の重点化、安全・品質に配慮した技術開発の推進を図るとしているが、これらの取り組みは本研究事業の成果を有効に国民に還元していく方策として評価できる。また若手育成型プログラムを新たに開始し、優れた若手研究者等による研究領域の活性化と競争力の維持を図るなどの取り組みも、将来を見据えた展開として評価できる。 |
４．参考（概要図）
３－２） 萌芽的先端医療技術推進研究
３－２－１） 萌芽的先端医療技術推進研究（ナノメディシン分野）
１．先端的基盤開発研究経費
| 事務事業名 | 萌芽的先端医療技術推進研究経費（ナノメディシン分野） |
| 担当部局・課主管課 | 医政局研究開発振興課 |
| 関係課 | 大臣官房厚生科学課 |
(1)基本理念、施策目標、実現目標
| 基本理念 | 先端医療の実現 |
| 施策目標 | 先端医療実現のための基盤技術の開発 |
| 実現目標 | 世界に冠たる先端技術の迅速かつ効率的な臨床応用による革新的医療の実現 |
(2)事務事業の概要
事業内容（継続）
超微細技術（ナノテクノロジー）の医学への応用による非侵襲・低侵襲を目指した医療機器等の研究・開発を推進し、患者にとって、より安全・安心な医療技術の提供の実現を図る。具体的にはナノテクノロジーを用いた、より精密な画像診断技術の開発、生体適合性の高い新材質の開発、より有効性・安全性の高い医療機器・医薬品の研究開発等を産学官連携の下、以下の具体的な目標に関して研究を行う。
|
予算額（単位：百万円）
| Ｈ１４ | Ｈ１５ | Ｈ１６ | Ｈ１７ | Ｈ１８ |
| 1,384 | 1,203 | 1,302 | 1,416 | （未確定値） |
(3)趣旨
|
１）これまでの研究事業の成果 指定（プロジェクト）型研究において心筋トロポニンの結晶構造の分子イメージング化の成功、電子的かつ知的に生体調節系を代替しその異常を是正するナノバイオニック治療装置の技術開発等、公募型研究においては、ターゲッティングと徐放を併せ持つＤＤＳ製剤の開発（製薬企業と共同研究開始）、ナノ粒子を用いた超高感度な蛍光計測系の確立、世界で初めて動物の生体内（マウス）で有効なベロ毒素活性阻害剤の開発、ナノ技術集積型埋め込み式心室補助装置の開発等、着実な研究成果をあげている。 ２）残されている課題 指定（プロジェクト）型研究においては、適切な予算額の確保が必要であり、安易な研究費削減は、プロジェクトの達成に大きく影響を及ぼし、当初予定していた研究課題の実施が困難となることから、所要の予算額の確保が今後の課題。 公募型研究においては、新規公募の事前評価及び中間・事後評価を適切なタイミングで効果的かつ厳正に実施することにより、採用又は継続する研究課題のレベルを高く保つことが重要である。 ３）今後この事業で見込まれる成果 ナノテクノロジーの医学への応用による非侵襲・低侵襲を目指した医療機器等の研究・開発を官民共同で推進することにより、患者にとってより安全・安心な医療技術の提供の実現を図り、健康寿命の延伸を実現するとともに、萌芽的先端医療技術の研究開発を推進することで我が国の医療機器分野の技術革新を促すことが期待される。 |
２．評価結果
(1)必要性
| 総合科学技術会議の資源配分方針における重点４分野に含まれていることからも明らかなように、ナノテクノロジーは非常に重要になる基盤的技術であることから、この５年～１０年の間に集中的に公的資金によりナノテクノロジーの研究開発を進めることで我が国が世界的にも優位な立場に立つことが必要とされている。なかでも、医療分野においては、ナノテクノロジーの応用分野として非常に期待されている分野である。当該事業では、ナノテクノロジーを医療分野に活かす研究として４つのテーマを掲げており、より効果的で侵襲性の低い診断・治療機器の開発を目指すものである。 |
| 厚生労働省においては、医薬品産業ビジョン（2002年８月）及び医療機器産業ビジョン（2003年３月）において医薬品・医療機器産業の国際競争力強化のためのアクション・プランを打ち出したところである。本研究事業は、この両アクション・プランに基づいて、画期的な医薬品や医療用具の研究開発を促進するとともに、医薬品産業等の振興を図ることとしており、これらの目標に対する寄与によって達成度が示される。これにより、効率的な運営がなされていると考えられる。 |
|
「厚生労働省の科学研究開発評価に関する指針」を踏まえ、本研究事業に対する評価指針を策定し、専門家等による評価（事前評価、中間・事後評価）を実施しており妥当である。 さらに、当該研究事業の成果により、ナノテクノロジーを活用した非侵襲・低侵襲の医療機器等の開発が進み、より安全・安心な医療技術が提供できるようになることが考えられ、保健医療への貢献度は高い。 |
| ナノメディシン分野における国際競争力強化のために国家事業として着実に推進していくことが極めて重要である分野ついては、重点的資金による指定型の研究として推進することとしている。また同時に、競争的資金による公募型研究課題を採択することにより、広く、多様な研究者が有する研究資源や研究手法についても情報を収集し、優れた研究を推進することとしている。さらに平成１７年度からは従来のテーマに加え、がん以外の疾患に対する分子イメージング技術を用いた超早期診断・治療システム等の新しい医療技術の創生を促す。 |
| 特になし |
３．総合評価
| ナノテクノロジーという我が国が国際的に優位性を持っている技術をライフサイエンス分野の医療に応用するという取り組みであり、異分野との融合研究という観点からも、その意義は高い。また、研究テーマの選定も将来に向けた応用の基礎となる分野であり適切である。研究実施体制についても、医工連携のような学際間の連携及び民間企業との連携が図られており、より安全・安心な医療技術の提供の実現、医薬品及び医療機器産業における国際的競争力の強化等の成果が期待される。 |
４．参考（概要図）
３－２－２） 萌芽的先端医療技術推進研究（ファーマコゲノミクス分野）
１．先端的基盤開発研究経費
| 事務事業名 | 萌芽的先端医療技術推進研究経費（ファーマコゲノミクス分野） |
| 担当部局・課主管課 | 医政局研究開発振興課 |
| 関係課 | 大臣官房厚生科学課 |
(1)基本理念、施策目標、実現目標
| 基本理念 | 先端医療の実現 |
| 施策目標 | 先端医療実現のための基盤技術の開発 |
| 実現目標 | 世界に冠たる先端技術の迅速かつ効率的な臨床応用による革新的医療の実現 |
(2)事務事業の概要
事業内容（継続）
| これまでに得られたゲノム研究の成果を踏まえ、ゲノムレベルでの個人差を活用して医薬品の効果及び副作用を事前に予測するシステムを開発する。これにより、個人の特性に応じた最適な処方を可能とし、患者にとってより安全・安心な医療技術の提供の実現を図ることとしている。平成１８年度においても予算を増額し、新たな課題を公募して、より一層の研究の推進を図る予定。 |
予算額（単位：百万円）
| Ｈ１４ | Ｈ１５ | Ｈ１６ | Ｈ１７ | Ｈ１８ |
| 0 | 0 | 0 | 564 | （未確定値） |
(3)趣旨
|
１）これまでの研究事業の成果 平成１７年度から開始した研究事業である。 ２）残されている課題 平成１７年度からの新規事業であり、所要の予算額の確保が最も重要な課題である。さらに、関連する施策を実施している文部科学省と情報交換等の連携を十分に行ない、より効果的・効率的な事業運営を図ることが必要と考える。 ３）今後この事業で見込まれる成果 高血圧、糖尿病、がん、認知症等の疾患を中心として、薬剤の効果や副作用の発現に密接に関連するSNPsを同定すること、さらにその成果を踏まえて、簡便で安価な各疾患用DNAチップ等の解析ツールを開発し、最新の検査機器を揃えた大病院だけではなく、一般的な診療所レベルにおいてもゲノムレベルでの個人差に応じた最適な処方を可能とし、患者にとってより安全・安心な医療技術の提供を実現できる。 |
２．評価結果
(1)必要性
| 今世紀初頭のヒト遺伝子の全解読等を受けて、ゲノム創薬、テーラーメード医療に代表される次世代医療の中心を担うヒトゲノム・遺伝子治療分野における研究競争が国際的に激化している。本研究事業では、これまでに得られたゲノム研究の成果を踏まえ、ゲノムレベルでの個人差を踏まえた医薬品の効果及び副作用を事前に予測するシステムを開発する。これにより、個人の特性に応じた最適な処方が可能となり、患者にとってより安全・安心な医療が提供できるようになる、極めて重要な研究事業である。 |
| ゲノムレベルでの個人差を踏まえた医薬品の効果及び副作用を事前に予測するシステムを開発することによって、患者へのより安全・安心な医療技術の提供に結びつけることを目標としており、これらの目標に対する寄与によって達成度が示される。これにより、効率的な事業がなされるものと考えられる。 |
| 「厚生労働省の科学研究開発評価に関する指針」を踏まえ、本研究事業に対する評価指針を策定し、専門家等による評価（事前評価）を実施している。また、今後は適切な時期に中間・事後評価を実施する予定としており、妥当である。さらに、当該研究事業の成果によりゲノムレベルでの個人差に応じた最適な処方が可能になることが考えられ、保健医療への貢献度は高い。 |
| 研究課題を広く公募し、多様な研究課題や研究手法などについて情報を収集する。応募された課題からゲノムレベルでの個人の特性に応じた最適な処方の実用化を可能とするという当該事業の目的に資する課題を厳正な事前評価により採択する。 |
| 特になし |
３．総合評価
| 当該研究分野は、これまでに得られたゲノム研究の成果を活用し、ゲノムレベルでの個人差を踏まえ、個々の患者に最適な薬剤を選択し、最適な用法用量での投与を実現する画期的な事業であり、ゲノム創薬、テーラーメード医療に代表される次世代医療の推進に重要な役割を果たす研究事業である。本研究事業を着実に推進することにより、簡易で安価な各疾患用ＤＮＡチップ等の開発や一般的な診療所レベルの医療機関においてもゲノムレベルでの個人差に応じた最適な処方が実現する等患者にとってより安全・安心な医療の推進が図られることが期待される。 |
４．参考（概要図）
３－２－３） 萌芽的先端医療技術推進研究（生体内情報伝達分子解析分野：仮称）
１．先端的基盤開発研究経費
| 事務事業名 | 萌芽的先端医療技術推進研究経費（生体内情報伝達分子解析分野） |
| 担当部局・課主管課 | 医政局研究開発振興課 |
| 関係課 | 大臣官房厚生科学課 |
(1)基本理念、施策目標、実現目標
| 基本理念 | 先端医療の実現 |
| 施策目標 | 先端医療実現のための基盤技術の開発 |
| 実現目標 | 世界に冠たる先端技術の迅速かつ効率的な臨床応用による革新的医療の実現 |
(2)事務事業の概要
事業内容（新規）
| 生体内糖鎖の構造・機能にかかる研究の成果を活用して、がん、感染症等の治療・予防に役立つ画期的医薬品の開発を目指す。 |
予算額（単位：百万円）
| Ｈ１４ | Ｈ１５ | Ｈ１６ | Ｈ１７ | Ｈ１８ |
| 0 | 0 | 0 | 0 | （未確定値） |
(3)趣旨
|
１）これまでの研究事業の成果 平成１８年度より新規に開始する研究分野である。 ２）残されている課題 平成１８年度より新規に開始する研究分野である。 ３）今後この事業で見込まれる成果 これまでに行われてきたゲノム、タンパク質等に関する研究成果に加え、当該研究分野で、生体内において重要な情報伝達分子である糖鎖の構造・機能を解析し、情報伝達のメカニズムを解明することにより、今までにない画期的な医薬品の創出が期待される。 |
２．評価結果
(1)必要性
|
これまで生命科学の分野ではゲノムやタンパク質に関する研究に対して多額の公的研究資金が投入され飛躍的に発展してきた。他方、生命科学研究の進展に伴い、生体内の反応にはゲノムやタンパク質に加え糖鎖が深く関与していることが明らかになってきた。 糖鎖構造に関する研究は、ゲノム科学、タンパク質科学に次ぐ第３の研究分野として世界的に注目を集めはじめている。この分野に公的資金を投入して研究開発を進めることにより、優れた医薬品等の開発に結びつく成果が期待される。 さらに、諸外国に先んじてこの分野の研究をすすめることで、生命科学に根ざす産業分野での国際競争力の強化にもつながる。このため、この第３の生命反応因子である糖鎖構造に関する研究を推進する新規の研究開発事業が必要である。 |
| 生体内糖鎖の構造・機能及びそれが関与する生体反応のメカニズムにかかる研究を推進し、その成果に基づいた画期的な医薬品を開発することによって、患者へのより効果的な医療技術の提供に結びつけることを目標としており、これらの目標に対する寄与によって達成度が示される。これにより、効率的な事業がなされるものと考えられる。 |
| 厚生労働省においては、本研究事業について、「厚生労働省の科学研究開発評価に関する指針」を踏まえ、本研究事業に関する評価指針を策定し、外部専門家等により研究課題を適切に評価（事前評価、中間・事後評価）する予定であり、妥当と考えられる。 |
| 研究課題を広く公募し、厳正な事前評価を行うことにより、原則３年間の研究期間において、画期的な医薬品の早期実用化に結びつく生体内糖鎖の構造・機能及びそれが関与する生体反応のメカニズムにかかる研究等を採択することとする。 |
| 特になし |
３．総合評価
|
当該研究分野は、ゲノム科学、タンパク質科学等の生命科学研究の進展とともに、近年生体内で重要な役割を担っていることが明らかとなった糖鎖に着目した研究分野である。糖鎖構造に関する研究は、ゲノム科学、タンパク質科学に次ぐ第３の研究分野として世界的に注目を集めはじめており、諸外国に先んじて同分野に公的資金を投入し、研究開発を進めることにより、今までにない画期的な医薬品等の開発による生命科学に根ざす産業分野での国際競争力の強化が期待される。 さらに、当該研究事業の成果の活用により日本国内はもとより、世界の患者に優れた医薬品を提供することが期待され、保健医療への貢献度は高い。 |
４．参考（概要図）
３－３） 身体機能解析・補助・代替機器開発研究
| 事務事業名 | 身体機能解析・補助・代替機器開発研究事業 |
| 担当部局・課主管課 | 医政局研究開発振興課 |
| 関係課 | 社会・援護局傷害保険福祉部 |
(1)基本理念、施策目標、実現目標
| 基本理念 | 先端医療の実現 |
| 施策目標 | 先端医療実現のための基盤技術の開発 |
| 実現目標 | 世界に冠たる先端技術の迅速かつ効率的な臨床応用による革新的医療の実現 |
(2)事務事業の概要
事業内容（継続）
|
近年のナノテクノロジーを始めとした技術の進歩を基礎として、生体機能を立体的・総合的に捉え、個別の要素技術を効率的にシステム化する研究、いわゆるフィジオームを利用し、ニーズから見たシーズの選択・組み合わせを行い、新しい発想による機器開発を推進することを目指している。 平成１７年度からは、これまでの指定型研究に加え、脳機能解析装置等の身体機能解析、インテリジェント義肢等の身体機能代替、盲導犬ロボット等の身体機能補助の３分野において公募枠を新設し、民間企業との共同研究を実施する研究者を優先的に採択することにより、画期的な医療・福祉機器の速やかな実用化を目指している。 |
予算額（単位：百万円）
| Ｈ１４ | Ｈ１５ | Ｈ１６ | Ｈ１７ | Ｈ１８ |
| 0 | 700 | 600 | 1,113 | （未確定値） |
(3)趣旨
|
１）これまでの研究事業の成果 平成１５年度から開始した５年間の指定型研究については、先端に複数の手術用器具を装備する内視鏡的手術器具の基本概念の確立及び試作機の作製、超低エネルギー除細動法の基礎検討をシュミレーションで行う等の成果が得られている。 ２）残されている課題 指定（プロジェクト）型研究は、事業の開始時に研究費の額については十分な検討を行った上で算定しており、安易な研究費削減は、プロジェクトの目標達成に大きく影響を及ぼし、予定された研究内容の実施が困難となることから、所要の予算額の確保が今後の最も重要な課題。 公募型研究においては、新規公募の事前評価及び中間・事後評価を適切なタイミングで効果的かつ厳正に実施することにより、採用又は継続する研究課題のレベルを一定水準以上に保ち、明確な目標を掲げ研究を推進する必要がある。 ３）今後この事業で見込まれる成果 新しい発想による医療機器開発を推進し、画期的な医療機器が開発されれば、身体、臓器に不可逆的な障害が生じても、通常の生活機能を営むことが可能となることが考えられＱＯＬの向上につながる。 |
２．評価結果
(1)必要性
|
国民の保健医療水準の向上に貢献していくためには、最先端分野の医療機器の研究開発を進め、臨床現場へ迅速に導入することが重要である。厚生労働省は「より優れた」「より安全性の高い」我が国発の革新的医療機器の開発を通じて、保健医療水準の向上に貢献し、医療機器産業の国際競争力の強化を図るべく、有識者の意見をふまえ、平成１５年３月に「医療機器産業ビジョン」を策定したところである。 本研究事業は、この「医療機器産業ビジョン」における研究開発の考え方に沿ったものであり、行政的、専門的、学術的な意義は大きいと考える。 |
| 本研究事業により、画期的な医療機器が開発されれば、身体、臓器に不可逆的な障害が生じても、通常の生活機能を営むことが出来るようになり、社会・経済への貢献は大きいと考えられ、それに対しての寄与によって達成度が示される。これにより、効率的な運営がなされていると考えられる。 |
| 「厚生労働省の科学研究開発評価に関する指針」を踏まえ、本研究事業に関する評価指針を策定し、専門家等による評価（事前評価）を実施している。また、今後は適切な時期に中間・事後評価を実施する予定としており、妥当と考える。 |
| 本研究事業は、国として着実な推進を図る必要のある基盤的研究については、指定型で実施し、また、広く知見を集積し、産学官の連携を促進するための研究については、民間企業との共同研究を実施する研究者を優先的に採択し、具体的かつ実現性の高い課題目標を掲げ公募を実施する。 |
| 特になし |
３．総合評価
| 国民の保健医療水準の向上に貢献していくためには、最先端分野の医療機器の研究開発を進め、臨床現場へ迅速に導入することが重要である。厚生労働省は「より優れた」「より安全性の高い」我が国発の革新的医療機器の開発を通じて、保健医療水準の向上に貢献し、医療機器産業の国際競争力の強化を図るべく、平成１５年３月に「医療機器産業ビジョン」を策定した。本研究事業は、この「医療機器産業ビジョン」における研究開発の考え方にそったものであり、行政的、専門的・学術的な意義は大きいと考える。また、産学官連携の下、速やかな実用化を目指しており、画期的な医療機器が開発されれば、身体、臓器に不可逆的な障害が生じても、通常の生活機能を営むこと可能となることが考えられＱＯＬの向上につながり、社会・経済への貢献は大きいと考えられる。 |
４．参考（概要図）
３－４） 創薬基盤総合研究経費（仮称）
３－４－１） 創薬基盤総合研究経費（仮称）（トキシコゲノミクス研究）
１．先端的基盤開発研究経費
| 事務事業名 | 創薬基盤総合研究経費（トキシコゲノミクス研究）（仮称） |
| 担当部局・課主管課 | 医政局研究開発振興課 |
| 関係課 | 大臣官房厚生科学課 |
(1)基本理念、施策目標、実現目標
| 基本理念 | 先端医療の実現 |
| 施策目標 | 先端医療実現のための基盤技術の開発 |
| 実現目標 | 世界に冠たる先端技術の迅速かつ効率的な臨床応用による革新的医療の実現 |
(2)事務事業の概要
事業内容（継続）
|
医薬品の研究開発の初期段階で、将来の副作用発症の可能性をある程度予測できれば、製薬企業は広範な非臨床試験や臨床試験を行う前に新規化合物の安全性を評価することができ、より安全性の高い医薬品を迅速かつ効率的に上市することが可能となる。 そこで本事業では、ヒト肝細胞及びラット肝細胞に対して医薬品候補物質を暴露させ、並行してラットに同じ物質を投与する実験系を構築する。そこから得られた遺伝子変異の情報や毒性・副作用情報、病理学的・生化学的情報のデータを集積し、バイオインフォマティクス技術を活用することにより、医薬品候補化合物の安全性を従来の毒性試験よりも早期に評価・予測し、安全性評価（リスクアセスメント）に用いることができるデータベースを構築する。この研究は、官民が共同して行う。（指定型） また、多様な研究者が有する資源や研究手法にかかる研究を公募し、競争的資金により支援を行うことにより、ゲノム科学やバイオインフォマティクスを活用した医薬品候補化合物等の選定のための新規スクリーニング技術の開発も併せて行う。（公募型） なお、より一層の創薬環境の充実・強化を図る観点から、平成１８年度より創薬基盤総合研究事業（仮称）を新たに立ち上げ、その中で引き続きトキシコゲノミクス研究の推進を図る。 |
予算額（単位：百万円）
| Ｈ１４ | Ｈ１５ | Ｈ１６ | Ｈ１７ | Ｈ１８ |
| 1,456 | 1,271 | 1,176 | 1,150 | （未確定値） |
(3)趣旨
|
１）これまでの研究事業の成果 指定（プロジェクト）型研究において、医薬基盤研究所、国立医薬品食品衛生研究所及び製薬企業の３者による共同研究を着実に進展させる（現在１５０化合物中約１２０化合物についてデータを解析中もしくは解析完了）と共に、本プロジェクトへ企業からの研究員が派遣されており、これにより当該研究に係る技術の蓄積及び円滑な移転、人材育成がすすめられている。公募型研究においては、迅速・簡便な微量組織トキシコゲノミクス解析法の確立、薬物動態学を用いて、トランスポーターを介した薬物間相互作用の可能性の定量化、独自の手法を用いた、トキシコゲノミクスの手法としての薬剤?蛋白質相互作用に関する網羅的解析法の開発等の研究が進められ成果が得られている。 ２）残されている課題 指定（プロジェクト）型研究において、データベース構築に必要な対象化合物の数を１５０と設定した。これは同一条件のもとで生成されたデータベースの規模・質としては世界にも類を見ないものである。このようなデータベースの優位性を保つためには、着実に解析を実施することが必須であり、安易な研究費削減はデータベースの質・規模の低下を招き、プロジェクトの目的達成に大きく影響を及ぼす。限られた研究機関内に予定内容を実施し、データベースを完成させるためにも、所要の予算額の確保が今後の最も重要な課題。 また、公募型研究においては、新規公募の事前評価及び中間・事後評価を適切なタイミングで効果的かつ厳正に実施することにより、採用又は継続する研究課題のレベルを一定水準以上に保つ必要がある。 ３）今後この事業で見込まれる成果 ゲノム情報・技術等を活用した医薬品開発のスクリーニング法、副作用の解明等の技術に関する研究開発を推進することにより、医薬品開発の促進及び安全性確保の両面に寄与することが期待される。 |
２．評価結果
(1)必要性
|
ゲノム科学を初めとするライフサイエンス分野は、先進国において国家戦略として位置づけられており、我が国においても、ミレニアムプロジェクトによる疾患遺伝子の解明、メディカルフロンティアによる疾患タンパク質の解明を押し進めることにより、画期的な医薬品開発等が期待されているところである。 この中で、「ゲノム創薬」の激しい国際競争に伍していくためには、ミレニアムプロジェクトをはじめとするこれまでのゲノム科学の進展により蓄積された成果を踏まえ、医薬品候補物質から迅速かつ効率的に安全性（毒性・副作用）を予測するための技術、すなわち安全性予測技術の開発を行い、我が国の医薬品の開発力の向上を図ることが重要である。 本研究事業では医薬基盤研究所を中核とした医薬品の研究開発に必要となる安全性予測技術の基盤整備を行う指定型プロジェクトの推進や、ゲノム科学やバイオインフォマティクスを活用した医薬品候補化合物等の選定のための新規スクリーニング技術の開発研究を公募型として採択し支援していくことにより、今後も他国に先んじる日本発の画期的な新薬の開発を強力に推進していく必要がある。 |
| 医薬品候補物質から迅速かつ効率的に安全性（毒性・副作用）を予測するための技術、すなわち安全性予測技術の開発するトキシコゲノミクス研究を推進し、我が国のゲノム創薬技術の向上を図ることを目標としており、それに対しての寄与によって達成度が示される。これにより効率的に事業が進んでいると考えられる。 |
|
指定研究事業においては、当該研究事業に対する評価委員指針を策定し、外部専門家等による評価（中間・年次評価）を実施している。さらに、当該研究事業によって構築されるデータベースの活用により医薬品候補物質の安全性にかかる評価予測がより早期に行えることが出来るようになり、医薬品の開発の迅速化・合理化につながり、保健医療への貢献度は高い。 公募型研究事業では、「厚生労働省の科学研究開発評価に関する指針」を踏まえ、本研究事業に対する評価指針を策定し、専門家等による評価（事前評価、中間・事後評価）を実施している。 |
|
トキシコゲノミクス研究において、国家事業として着実に推進していくことが極めて重要である分野については、重点的資金による指定型の研究として推進することとしている。 また同時に、競争的資金による公募型研究課題を採択することにより、多様な研究者が有する研究資源や研究手法に関する情報を収集し、その中から特に優れた研究を支援することにより、医薬品の候補化合物等について、迅速・効率的に安全性（毒性・副作用）を予測する基盤技術に関する研究等の新しい技術によるゲノム創薬を推進する。 |
| 特になし |
３．総合評価
|
現在、医薬品の開発においては、研究開発の初期段階における動物実験、それに引き続き行われる臨床試験において最終的な安全性を確認することとなるが、この過程で、多大な時間を要するとともに、多数の候補物質が安全性等の問題により製品化が断念される等、時間及び開発費の損失が生じているのが現状である。 本事業において、医薬基盤研究所、国衛研及び国内の製薬企業が共同して、遺伝子発現変化データの精度管理、肝毒性を有する医薬品の遺伝子発現変換解析等を行うことにより、医薬品候補物質から安全性や有効性に優れた医薬品を選択するための技術である安全性予測技術の開発を着実に推進している。また、公募研究においても、迅速・簡便な微量組織トキシコゲノミクス解析法の確立、薬物動態学を用いて、トランスポーターを介した薬物間相互作用の可能性の定量化、独自の手法を用いた、トキシコゲノミクスの手法としての薬剤?蛋白質相互作用に関する網羅的解析法の開発等着実に成果を挙げているところである。今後とも、我が国におけるゲノム創薬技術の向上を一層推進するため、このトキシコゲノミクス研究の進展に期待したい。 |
４．参考（概要図）
３－４－２） 創薬基盤総合研究経費（仮称）（疾患関連たんぱく質解析研究）
１．先端的基盤開発研究経費
| 事務事業名 | 創薬基盤総合研究経費（疾患関連たんぱく質解析研究）（仮称） |
| 担当部局・課主管課 | 医政局研究開発振興課 |
| 関係課 | 大臣官房厚生科学課 |
(1)基本理念、施策目標、実現目標
| 基本理念 | 先端医療の実現 |
| 施策目標 | 先端医療実現のための基盤技術の開発 |
| 実現目標 | 世界に冠たる先端技術の迅速かつ効率的な臨床応用による革新的医療の実現 |
(2)事務事業の概要
事業内容（継続）
|
医薬品開発のシーズとなる疾患関連たんぱく質を発見し、その知的財産権を確保することは、激しい国際競争が繰り広げられている医薬品産業の今後の発展に必要不可欠である。 このため、高血圧、糖尿病、がん、痴呆等を対象に、産学官が連携して、大規模かつ集中的に疾患関連たんぱく質を同定し、データベース化を行う基盤的研究、医療機関からの提供サンプルの採取・保存方法や効率的なハイスループット分析方法などの基盤技術を確立するための研究、疾患関連たんぱく質のデータベース構築に必要なバイオインフォマティクスに係る研究などを進め、国際的に競争力のある医薬品開発のシーズの探索を図る。 なお、より一層の創薬環境の充実・強化を図る観点から、創薬基盤総合研究事業（仮称）を新たに立ち上げ、その中で引き続き疾患関連たんぱく質解析研究の推進を図る。 |
予算額（単位：百万円）
| Ｈ１４ | Ｈ１５ | Ｈ１６ | Ｈ１７ | Ｈ１８ |
| 4,300 （補正） | 500 | 662 | 661 | （未確定値） |
(3)趣旨
|
１）これまでの研究事業の成果 本事業は平成１５年度から５年計画で指定（プロジェクト）型研究として開始した事業である。これまでに産学官共同による事業の運営・実施体制等を整備するとともに、ヒト試料の採取・管理から前処理、質量分析、創薬ターゲット探索用データ解析までを一括管理するシステムを構築し、今年度より試料の解析を開始した。 今後は、引き続き関係医療機関と協力して網羅的な疾患関連たんぱく質解析を進めるとともに、さらなる関連技術の開発を進め、データベース構築を促進する。 ２）残されている課題 データベース構築については研究費と成果が得られるスピード及びその質の間にはリニアの関係があり、安易な研究費削減はデータベースの質の低下を招き、プロジェクトの目的達成に大きく影響を及ぼし、限られた研究機関内に予定内容の実施が困難となることから、所要の予算額の確保が今後の課題。 ３）今後この事業で見込まれる成果 本事業の成果により、創薬シーズが効率的に提供され、医薬品の研究開発が活性化される。これにより、我が国における医薬品産業がスパイラル的な発展をすることにより、日本の医薬品産業の国際的競争力が強化されるとともに、日本国内はもとより世界の患者に優れた医薬品を提供することが期待される。 |
２．評価結果
(1)必要性
| 既に欧米諸国では、疾患からのアプローチとしてのプロテオミクス研究に国家的規模のプロジェクトとして取り組みに着手しているが、我が国においては、欧米のような大規模かつ集中的な疾患関連たんぱく質に関する研究はない。また、多額の費用を要することなどから企業単独で取り組むことも困難である。このため、我が国においても産学官の連携のもと、患者と健常者との間で種類等が異なるたんぱく質を同定し、これに関するデータベースの整備を図ることにより、画期的な医薬品の開発を促進する必要がある。 |
| 創薬研究の活性化につながり、我が国における医薬品産業がスパイラル的な発展を行うことにより、日本の医薬品産業の国際的競争力が強化されるとともに、国内はもとより世界の患者に質の高い医薬品を提供することを目標としており、これらの目標に対する寄与によって達成度が示される。これにより効率的に事業が進んでいると考えられる。 |
|
本研究事業の推進にあたっては、独立行政法人医薬基盤研究所、国立高度専門医療センター等の医療機関、製薬企業からなる共同研究体制を構築し、大規模かつ集中的な疾患関連たんぱく質に係るハイスループット解析の実現等効率的な事業運営を図るとともに、本研究に関する知見と経験を有するプロジェクトリーダーを置き、その下に独自の倫理審査委員会や部門別実施組織を編成するなど、産学官が連携した有効な共同実施体制が構築されている。 さらに、当該研究事業に対する評価指針を策定し、外部専門家等による評価（中間・年次評価）の実施を予定しており妥当である。 |
| 本研究は、産学官連携で実施する共同研究である。これまでに産学官共同による事業運営・実施体制を整備するとともに、サンプルの採取・管理から前処理、質量分析、創薬ターゲット探索用データ解析までを一括管理するシステムの構築を終え、実際のヒト試料の解析も開始している。今後は、これらを基盤にして、生体試料分析のための前処理等の研究手法や技術の開発も進めながら、共同研究体制を構築した医療機関の協力により大量の試料を収集し、網羅的な疾患関連たんぱく質解析を進め、データベース構築を推進する予定であり、計画性をもって研究が進められている。 |
| 特になし |
３．総合評価
|
本研究事業は平成１５年度より産学官連携の指定（プロジェクト）型研究事業として開始されたものである。これまでに産学官共同による事業の運営・実施体制等を整備するとともに、ヒト試料の採取・管理から前処理、質量分析、創薬ターゲット探索用データ解析までを一括管理するシステムを構築し、サンプルの解析を開始したことは評価できる。今後は、欧米諸国との競争を見据えて、可能な限り早期に、医療機関等と共同で大量の疾患関連たんぱく質を解析・同定し、画期的な医薬品の開発に貢献しうる疾患関連たんぱく質データベースの構築を進めるべきと考える。 今後とも、プロテオミクス研究については、疾患からのアプローチという観点から、引き続き着実に推進すべきである。 |
４．参考（概要図）
３－４－３） 創薬基盤総合研究経費（仮称）（政策創薬総合研究）
１．先端的基盤開発研究経費
| 事務事業名 | 創薬基盤総合研究経費（政策創薬総合研究）（仮称） |
| 担当部局・課主管課 | 医政局研究開発振興課 |
| 関係課 | 大臣官房厚生科学課 |
(1)基本理念、施策目標、実現目標
| 基本理念 | 先端医療の実現 |
| 施策目標 | 先端医療実現のための基盤技術の開発 |
| 実現目標 | 世界に冠たる先端技術の迅速かつ効率的な臨床応用による革新的医療の実現 |
(2)事務事業の概要
事業内容（継続（一部改変））
|
がん・アルツハイマー病など、有効な治療薬が開発されていない疾病はいまだ多く残されており、優れた医薬品・医療機器（医薬品等）の開発が強く望まれている。このため、(財)ヒューマンサイエンス振興財団を実施主体として公募方式による官民共同研究等を実施する「創薬等ヒューマンサイエンス総合研究事業」を実施してきた。 平成１８年度からは、官民共同研究の一層の強化、充実や政策的に必要性の高い分野における創薬への取り組みの推進など、研究事業の目的を明確化し、「政策創薬総合研究（仮称）」として事業を行うこととする。この事業においては以下の２つの研究を行う。 （１）創薬等ヒューマンサイエンス総合研究
|
予算額（単位：百万円）
| Ｈ１４ | Ｈ１５ | Ｈ１６ | Ｈ１７ | Ｈ１８ |
| 2,758 | 2,576 | 2,528 | 1,997 | （未確定値） |
(3)趣旨
|
＜前年度の総合科学技術会議および科学技術部会での評価を参考にしてください＞ １）これまでの研究事業の成果 当該事業は３年毎に公募を行なっており、Ｈ１６年度は新規に課題を採択したところである。このため、具体的な成果の例として平成１３～１５年度の間に各研究分野の官民共同型研究から得られた実例を以下に示す。 〈創薬等ヒューマンサイエンス総合研究〉 第１分野：いくつかの高感度分析法を開発に成功し事業化への動きを開始した成果がある。 第２分野：低酸素反応因子や血管新生作用を持つRNAiに関する成果を応用した医薬品の開発に着手。 第３分野：超難溶性の薬剤の製剤化技術を開発し、成果は安定性試験のガイドライン設定に反映された。 第４分野：神経毒素精製の研究成果が、稀少疾病治療薬の製剤化に応用された。 第５分野：細胞培養由来の新規不活化日本脳炎ワクチンを開発し、承認申請に向け企業において開発中。 第６分野：医薬品製造のプロセスバリデーションに関する成果が製造現場や薬事監視員の教育等に利用。 第７分野：生体肝移植時の免疫抑制剤の体内動態に関する研究により、移植手術での免疫抑制剤の使用方法確立に寄与している。 〈エイズ医薬品等開発研究〉 １）エイズおよびHIV感染症とその合併症の迅速な治療のために日本で未承認の治療薬を輸入して臨床研究を行い、副作用の報告、用法、用量等のＥＢＭの集積を通じて多くの医薬品の迅速な薬事法承認に貢献した。 ２）残されている課題 これまで、１００件超の特許出願、エイズ患者に対する未承認エイズ薬の治療研究の実施、若手研究者症例研究を通じたポスドクの育成、官民共同研究の実施による研究成果の活用等を通じて、本事業の目的達成を目指しているが、特許については医薬品開発まで相当の時間が必要であり、エイズ治療研究については根本的な治療方法が確立していないため、今後とも継続して研究を実施する必要がある。 また、変化する研究ニーズに迅速に対応するため、平成１７年度より毎年公募することとし、さらに平成１８年度からは総合科学技術会議の指摘に対応し、事業のあり方を抜本的に見直した。これにより、効率的かつ効果的な事業の運営を図る。 ３）今後この事業で見込まれる成果 官民共同研究により、画期的・独創的な医薬品の研究開発、医療現場のニーズに密着した医薬品の開発及び長寿社会に対応した保健・医療・福祉に関する先端的、基盤的技術開発に関する研究及びエイズ医薬品等の研究開発の推進が期待される。 |
２．評価結果
(1)必要性
|
画期的医薬品等の研究開発を推進するためには、我が国の研究開発基盤の脆弱性を補完する上でも国が、重点的にライフサイエンス分野への研究資金投下を行い、しかるべく評価をし、研究を推進する必要がある。 また、エイズ医薬品等開発においては、疾病の重大性を踏まえ、国が主体となってエイズ治療薬の開発推進に取り組む必要がある。 |
| 創薬等ヒューマンサイエンス研究の各分野においては、これまでに１００件超の特許が出願されている。さらに、単位研究費あたりの特許出願数、論文発表数に関し、平成１５年度の実績を他の厚生労働科学研究事業と比較してもトップクラスである。エイズ医薬品等開発研究においては、エイズ患者に対する未承認エイズ薬の治療研究を行っており、更に若手研究者奨励研究を通じたポスドクの育成や官民共同研究の実施による研究成果の活用を通じて当該事業目的の達成を目指している。さらに平成１８年度からは事業のあり方を抜本的に見直し、官民共同研究の一層の充実や政策的創薬へ取り組むこととしている。これらの目標に対する寄与によって達成度が示される。これにより、効率的な事業運営がなされている。 |
|
事業のあり方の抜本的見直しにより平成１８年度からは原則として官民共同研究で行う創薬等ヒューマンサイエンス総合研究（４分野）、エイズ医薬品等開発（３分野）に加えて、若手研究者を育成するための若手研究者奨励研究、国際共同研究を推進するための国際グラントを実施している。 これらの研究に対して、外部の評価委員で構成される評価委員会が、多角的な視点から評価を行い、その結果に基づき適切な研究費の配分が行われている。また、事業の主たる部分である官民共同研究は、民間からの委託金を当該事業に対する補助金に加える手法によって行われており、研究規模の拡大、人材育成などの様々な点から有効である。 |
| 本事業は、官民共同研究方式を原則として国立試験研究機関と民間研究機関等の研究者、研究資源等を結合し、画期的・独創的な医薬品等の創製のための技術開発、医療現場のニーズに密着した医薬品の開発及び長寿社会に対応した保健・医療・福祉に関する先端的、基盤的技術開発に関する研究を推進するものとしており、公募型研究課題を採択することにより、多様な研究者の有する資源や研究手法を広く集め、研究の推進及び強化がなされている。 |
| 特になし |
３．総合評価
|
近年、急速に高齢化が進む中、がん、アルツハイマー病をはじめとして、これまで有効な治療薬が見いだされていない疾病はいまだ多く残されており、国内の研究基盤を整備する上で、政府が投下するライフサイエンス関係予算を用いた研究の強化によって優れた医薬品が一日も早く開発される必要がある。 また、エイズ医薬品等の研究開発については、行政的に重要性の高い研究事業であり、特に、国内未承認の有効なエイズ/HIV 治療薬における国内の臨床試験の実施については、今後とも精力的に取り組むべき課題である。 さらに、エイズについては、世界的に深刻な状況にあり、アジア諸国でも急増傾向にあるが、本研究事業においては、国際的な共同研究等についても実施されており、さらなる推進が期待される。 これらのことから、官民共同研究により、画期的・独創的な医薬品の研究開発、医療現場のニーズに密着した医薬品の開発及び長寿社会に対応した保健・医療・福祉に関する先端的、基盤的技術開発に関する研究及びエイズ医薬品等の研究開発を推進する当該研究経費の有用性は高いと考える。 |
４．参考（概要図）
４）臨床応用基盤研究事業
４－１） 臨床応用基盤研究（基礎研究成果の臨床応用推進研究）
| 事務事業名 | 基礎研究成果の臨床応用推進研究経費 |
| 担当部局・課主管課 | 医政局研究開発振興課 |
| 関係課 | 大臣官房厚生科学課 |
(1)基本理念、施策目標、実現目標
| 基本理念 | 先端医療の実現 |
| 施策目標 | 先端医療実現のための基盤技術の開発 |
| 実現目標 | 世界に冠たる先端技術の迅速かつ効率的な臨床応用による革新的医療の実現 |
(2)事務事業の概要
事業内容（一部新規）
|
我が国で生み出された基礎研究の成果を臨床現場に迅速かつ効率的に応用していくために必要な技術開発、探索的な臨床研究等を推進するとともに、画期的かつ優れた治療法の確立を目指すことを目的とする。 具体的には、主任研究者又は分担研究者が出願している薬物又は医療技術等の基本特許を活用して、画期的かつ優れた治療法として３年以内に探索的な臨床研究に着手しうることが明らかな薬物又は医療技術に関する研究を応募にあたっての条件としている。ただし、平成１７年度からは、がんに関する研究は採択対象外としている。 また、平成１８年度からは、探索的臨床研究の成果を発展させることで迅速な実用化が見込まれる研究についても公募対象とする。 |
予算額（単位：百万円）
| Ｈ１４ | Ｈ１５ | Ｈ１６ | Ｈ１７ | Ｈ１８ |
| 1,250 | 1,100 | 1,034 | 1,004 | （未確定値） |
(3)趣旨
|
１）これまでの研究事業の成果 本研究事業により、癌ペプチドワクチンの初期段階の臨床試験の実施（試験終了。良好な臨床効果）、重症突発性肺胞蛋白症に対するGM-CSF吸入療法臨床研究の実施、国内初の自己骨髄細胞を用いた肝臓再生療法の臨床試験の開始、虚血性疾患患者への血管内皮前駆細胞移植の臨床研究の開始等の数々の成果が得られている。 ２）残されている課題 本事業等の支援により、探索的臨床研究実施可能な（もしくは数例実施済み）状況に到達する等、一定の成果を挙げているにも関わらず、次のステップである実用化に向けた本格的な臨床研究にスムーズに移行できない事例が多くあることが判明した。 しかし従来の研究事業の中ではそのような段階の研究は採択の対象外となるため、適切な支援をすることが出来ない。そこで円滑に実用化へ移行することができるような対応が必要である。 ３）今後この事業で見込まれる成果 基礎的な段階に留まっている優れた研究成果について実用化を促進することにより、臨床現場への有用な医薬品・医療技術等を迅速に提供する機会が増加することが見込まれる。 |
２．評価結果
(1)必要性
|
日本の生命科学基礎研究の進歩は目覚ましく、その成果は欧米に劣るものではないが、それらを応用する保健医療分野の臨床研究は、一部に特出した研究があるものの、欧米に比べて一般に活発ではない。このため、治療技術等として医療現場において実用化できる可能性のある画期的な基礎研究成果が、日本で実用化されるよりも前に欧米で実用化される例も見られる（例：乳がんに対する画期的な抗がん剤であるハーセプチン）。 また、日本においては、企業が治験等の実用化直前の研究に研究費を多く向ける傾向があり、基礎研究成果の実用化の可能性を見極める研究については投下される資金が少ない。 このような中、本研究事業により基礎的な段階に留まっている研究成果について実用化が促進され、国民に有用な医薬品・医療技術等を提供する機会が増加することが見込まれる。こうしたことから、基礎研究成果を臨床に応用することについて、その有用性の見極めや臨床応用に際しての課題を解決することを目的とした当該研究を推進する必要がある。 |
| 基礎的な段階に留まっている研究成果の実用化を促進することにより、国民に新たな有用な医薬品・医療技術等を提供する機会が増加することを目標としており、それに対しての寄与によって達成度が示される。これにより、効率的な運営がなされていると考えられる。 |
|
「厚生労働省の科学研究開発評価に関する指針」を踏まえ、本研究事業に関する評価指針を策定し、専門家等による評価（事前評価、中間・事後評価）を実施している。 さらに、当該研究事業の成果によって、優れた医薬品・医療技術等が国民に提供されることにつながり、保健医療への貢献度は高い。 |
| 基礎レベルでとどまっている研究成果の臨床応用を促進するため、応募する研究者が薬物又は医療技術等の基本特許を持ち、その特許を活用して、画期的かつ優れた治療法として研究期間内に探索的な臨床研究に着手しうることができる研究を公募し、外部評価委員等が評価して採択している。また、これまでの事業実績に基づいて必要と考えられる研究分野への支援についても対応するなど、計画的に事業を実施している。 |
| 特になし |
３．総合評価
|
近年、医薬品の研究開発を巡っては製薬企業間によるグローバルな競争が激化しているが、残念ながら、創薬環境として我が国の市場は国際的に魅力的なものとはなっておらず、我が国における医薬品等産業の国際競争力の弱体化が懸念されている。さらに、日本においては、企業が治験等の実用化直前の研究に資金を多く向ける傾向があり、基礎研究成果の実用化の可能性を見極める研究については投下される資金が少ないのが実態である。 このような状況において、基礎的な段階に留まっている研究成果について実用化を促進することにより、国民に有用な医薬品・医療技術等を提供する機会が増加することが見込まれる。こうしたことから、基礎研究成果を臨床に応用することについて、その有用性の見極めや臨床応用に際しての課題を解決することを目的とした研究を推進することは重要と認められる。 平成１４年度から開始された事業であるが、すでにいくつかの研究においては、基礎研究成果の臨床応用が開始されておりさらなる成果が期待される。 今後も、基礎研究成果の迅速かつ効率的な臨床応用に向けてより一層の充実が望まれる。 |
４．参考（概要図）
４－２） 臨床応用基盤研究（医療技術実用化総合研究）
４－２－１） 臨床応用基盤研究（医療技術実用化総合研究）：小児疾患臨床
| 事務事業名 | 医療技術実用化総合研究経費（小児疾患臨床研究）（仮称） |
| 担当部局・課主管課 | 医政局 研究開発振興課 |
| 関係課 | 大臣官房厚生科学課 |
(1)基本理念、施策目標、実現目標
| 基本理念 | 先端医療の実現 |
| 施策目標 | 臨床研究（治験）基盤の整備の推進 |
| 実現目標 | 国民ニーズに合った安全かつ効果的な革新的医療の臨床現場への速やかな提供 |
(2)事務事業の概要
事業内容（継続）
|
小児科領域の現場では、医薬品の７割～８割が小児に対する適用が確立されていない状況で使用されている。小児疾患のように企業が開発し難い疾患分野にあっては、行政的にその研究を支援する必要があり、さらに小児科領域における根拠に基づく医療（ＥＢＭ = Evidence Based Medicine）の推進を図るため、倫理性及び科学性が十分に担保された質の高い臨床試験の実施を推進することが重要である。 このような状況をふまえ、本研究事業は、小児科領域における倫理性及び科学性を十分に担保した質の高い臨床研究を実施し、根拠に基づく医療（ＥＢＭ）の推進を目指している。さらに、平成１７年度からは、当初からの事業内容に加え、小児への適応が未確立な医薬品に対する、安全性・有効性の確認、用法・用量の検討・確立等に関する研究枠を一般公募型として新設した。平成１８年度においても予算を増額し、支援する研究事業を増加させ、小児領域の標準的医療技術の確立及び医薬品の適正使用の推進する。 |
予算額（単位：百万円）
| Ｈ１４ | Ｈ１５ | Ｈ１６ | Ｈ１７ | Ｈ１８ |
| ２４０ | １９９ | １９４ | １７４ | （未確定値） |
(3)趣旨
|
１）これまでの研究事業の成果（継続の場合） これまでに、麻酔薬、抗腫瘍薬について用法・用量、有効性、安全性等について評価を行い、医師主導型治験を実施するための標準業務手順書を作成する等の成果が得られた。この成果を活用することにより、医師主導による治験の実施に結びつく等の成果を挙げているところである。 ２）残されている課題 小児疾患に関しては、医薬品の７～８割が小児に対する適用が確立されておらず、医療の現場では適応外で使用されている。次世代を担う子供に対して、エビデンスに基づく医療を提供することは、厚生労働行政における重要な課題である。すなわち、小児科領域における根拠に基づく医療を推進するため、倫理性及び科学性が担保された臨床研究の実施をより一層推進する必要がある。このため、所要の予算額の確保が最も重要な課題である。 ３）今後この事業で見込まれる成果 海外に比べ日本の臨床研究環境は、スピード、費用、質の面で劣っているという指摘があるが、本研究事業を実施することにより、臨床研究の成果を評価・蓄積し、小児疾患分野について根拠に基づく医療（ＥＢＭ）の推進が図られ、小児分野の標準的医療技術の確立及び医薬品の適正使用に貢献することが期待される。 |
２．評価結果
(1)必要性
| 小児疾患に関しては、医薬品の７～８割が小児に対する適用が確立されておらず、医療の現場では適応外で使用されているのが現状であり、企業が開発し難い疾患分野にあっては、行政的にその研究を支援する必要がある。さらに小児科領域における根拠に基づく医療の推進を図るため、倫理性及び科学性が担保された臨床研究のさらなる実施を目指す必要がある。 |
| 小児領域における倫理性及び科学性が十分に担保された質の高い臨床試験を実施し、エビデンスを収集して根拠に基づく医療（EBM）を推進することによって、患者へのより安全・安心な医療技術の提供に結びつけることを目標としており、これらの目標に対する寄与によって達成度が示される。これにより、効率的な運営がされていると考えられる。 |
| 本事業に関する評価指針を策定し、小児疾患に係る根拠に基づく医療（EBM）の実現を図るため、研究課題を専門家等により、厳正に評価（事前評価、中間・事後評価）しているところである。さらに、当該研究の成果の活用により、確固としたエビデンスに基づく医療を小児に対して提供できるようになると考えられ、保健医療に対する貢献度は高い。 |
| 本研究事業は、小児科領域における倫理性及び科学性が十分に担保された質の高い臨床研究を実施し、エビデンスを収集して根拠に基づく医療（EBM）の推進を目指している。この目的を達成するため、公募による競争的資金により研究の支援を行っている。研究課題の採択にあたっては、公募により広く課題を収集し、その中から優れた研究を選択している。また、平成17年度からは従来の研究内容では対応しがたかった課題に対応するため新たな研究分野を設けるなど計画的に事業を推進している。 |
| 特になし |
３．総合評価
|
現在、小児科領域の現場では、多くの医薬品について小児に対する適用が確立されていない状況で使用されている。小児疾患のように企業が開発し難い疾患分野にあっては、行政としてその研究を支援していく必要があり、根拠に基づく医療（ＥＢＭ）の推進を図るため、倫理性及び科学性が十分に担保された質の高い臨床試験の実施を目指す必要がある。 海外に比べ日本の臨床研究環境は、スピード、費用、質の面で劣っているという指摘があるが、本研究事業を実施することにより、小児疾患分野についてＥＢＭが推進され、小児分野の標準的医療技術の確立及び医薬品の適正使用、患者へのより安全・安心な医療技術の提供が図られることを強く期待する。 |
４．参考（概要図）
４－２－２） 臨床応用基盤研究（医療技術実用化総合研究）：治験推進
| 事務事業名 | 医療技術実用化総合研究経費（治験推進研究）（仮称） |
| 担当部局・課主管課 | 医政局 研究開発振興課 |
| 関係課 | 大臣官房厚生科学課 |
(1)基本理念、施策目標、実現目標
| 基本理念 | 先端医療の実現 |
| 施策目標 | 臨床研究（治験）基盤の整備の推進 |
| 実現目標 | 国民ニーズに合った安全かつ効果的な革新的医療の臨床現場への速やかな提供 |
(2)事務事業の概要
事業内容（継続）
|
国際基準に則った新GCP施行や外国臨床データ受け入れ拡大等の影響から、我が国での治験の実施数が減少している（「治験の空洞化」といわれている）。これにより、国内における医薬品等の開発が遅れ、画期的な治療薬に治験の活性化を図るとともに、患者がアクセスできないなどの問題が生ずると考えられる。このような問題に対応するため、治験環境の整備を行い、医療上必須かつ不採算の医薬品・医療機器に関しては、医師主導の治験を行うこと等により、患者に必要な医薬品・医療機器の提供を迅速に行うことが必要である。 本研究事業は質の高い治験が実施されるように、症例数が速やかに確保されるような体制が整備し治験環境の充実を図るとともに、欧米で標準的な医薬品等に対する日本国民のアクセスを改善するため、モデル事業として医師主導治験の実施を支援することを目的としている。 |
予算額（単位：百万円）
| Ｈ１４ | Ｈ１５ | Ｈ１６ | Ｈ１７ | Ｈ１８ |
| ８５０ | １，０８２ | １，０８２ | （未確定値） |
(3)趣旨
１）これまでの研究事業の成果（継続）
大規模治験ネットワークについて登録施設数が順調に増加している。今後はさらなる治験インフラの整備に努め、ネットワークの質を向上させていく必要がある。医師主導治験の採択課題数も増加しており、治験が順次開始されていく予定であり、十分な研究資金が確保される必要がある。 ３）今後この事業で見込まれる成果 大規模治験ネットワーク参加医療機関に対する治験情報の提供、国民に対する治験理解促進のための啓発等を推進事業において行い、治験及び臨床研究の環境の整備を行う。更に、平成１６年度までに研究課題として採択した医師主導治験を引き続き実施するとともに、平成１７年度においても新たに医師主導の治験を推進する。これにより、医療に必須の医薬品等に対する国民のアクセスの改善が図られる。 |
２．評価結果
(1)必要性
| 国際基準に則った新GCP施行や外国臨床データ受け入れ拡大等の影響から、我が国での治験の実施数が減少している（「治験の空洞化」といわれている）。これにより、国内における医薬品等の開発が遅れ、画期的な治療薬に治験の活性化を図るとともに、患者がアクセスできないなどの問題が生ずると考えられる。このような問題に対応するため、治験環境の整備を行い、医療上必須かつ不採算の医薬品・医療機器に関しては、医師主導の治験を行うこと等により、患者に必要な医薬品・医療機器の提供を迅速に行うことが必要である。 |
| 本事業に関して、全体的な管理・運営等を実施する総括事務局を設置している。また、外部委員よりなる評価委員会を設置しモデル事業の採択等について評価を行っている。これらにより、効率化が図られている。 |
| 本事業によって、治験環境が充実することにより質の高い治験が多数実施されるようになり、優れた医薬品等に対する患者のアクセスが促進される。さらにモデル事業である医師主導治験の実施により、医療上必須かつ不採算の医薬品等に関して医師主導の治験が適切に行なわれるようになると考えられ、患者に必要な医薬品等の提供を迅速に行うことができるようになり、保健医療への貢献度は高い。 |
| 日本医師会治験促進センターを事務局とし、900を越える医療機関からなるネットワークを通じて治験インフラの整備を行う。これらの大規模治験ネットワーク登録施設において、現在実施している医師主導治験を引き続き実施するとともに、さらに日本医学会から要望された適用外の医薬品等について、今後も新たに医師主導治験の課題を採択していく。採択にあたっては外部委員よりなる評価委員会において、検討を行なっており、計画的に進められていると考えられる。 |
| 特になし |
３．総合評価
| 治験環境の充実により、治験が活性化され、最新の医療に患者がアクセスできるようになることや、医師主導の治験実施を通じ、医療上必須かつ不採算の医薬品等が迅速に我が国で使用できるようになることは重要である。そのために、本研究を通じ、総合事務局としての機能をもつ日本医師会治験促進センターと大規模治験ネットワークが整備され、医師主導治験課題が採択されて実際に治験が開始されたことは評価できる。今後は、引き続き、質の高い治験が実施でき、症例数が速やかに確保されるような体制が整備されるように治験環境の一層の充実に努め、併せて医師主導治験の実施を推進するべきと考える。 |
４．参考（概要図）
４－２－３） 臨床応用基盤研究（医療技術実用化総合研究）：臨床研究基盤整備推進
| 事務事業名 | 医療技術実用化総合研究経費（臨床研究基盤整備推進研究）（仮称） |
| 担当部局・課主管課 | 医政局 研究開発振興課 |
| 関係課 | 大臣官房厚生科学課 |
(1)基本理念、施策目標、実現目標
| 基本理念 | 先端医療の実現 |
| 施策目標 | 臨床研究（治験）基盤の整備の推進 |
| 実現目標 | 国民ニーズに合った安全かつ効果的な革新的医療の臨床現場への速やかな提供 |
(2)事務事業の概要
事業内容（新規）
|
我が国においては、治験を含めた臨床研究全般の実施体制及びその支援体制が脆弱である。このため、大規模な臨床試験によるエビデンス収集や、そのエビデンスに基づく優れた医療の提供が行われていない。このような状況に対して、臨床研究基盤の強化・充実を通じて、若手医師等を中心としてEBMの推進に不可欠な人材の育成を行い、臨床研究の質の向上を図る。 当該事業においては臨床研究の拠点となる施設に、若手医師等から構成される臨床試験実施チームを配置し、EBMの推進に不可欠な人材の育成を行い、臨床研究の実施に適した院内組織作り、多施設共同臨床研究の推進、臨床研究に関する教育（プロトコール作成、臨床疫学に関する教育、インフォームド・コンセントに関する研究、「臨床研究に関する倫理指針」等に関する教育）、国内外の当該臨床研究情報の収集、臨床研究成果の公開等を通じて、臨床研究の質の向上を図る。 |
予算額（単位：百万円）
| Ｈ１４ | Ｈ１５ | Ｈ１６ | Ｈ１７ | Ｈ１８ |
| （未確定値） |
(3)趣旨
|
１）これまでの研究事業の成果（継続の場合）
新規の研究事業である。 ２）残されている課題 新規の研究事業である。 ３）今後この事業で見込まれる成果 臨床研究の拠点となる施設に、若手医師等から構成される臨床試験実施チームを配置し、EBMの推進に不可欠な人材の育成を行うことによりEBMの推進が図られ、我が国発の新しいエビデンスによる新規治療法の開発が見込まれる。それにより、優れた医療の提供を実施が期待される。 |
２．評価結果
(1)必要性
|
我が国では医薬品の製造承認申請のための「治験」の体制整備が先行して進められてきた経緯があるが、治験を含めた臨床研究全般の環境は未だ不十分であり、大規模な臨床試験によるエビデンス収集や、そのエビデンスに基づく優れた医療の提供が行われていない。 このため我が国における臨床研究の基盤整備を行い、質の高い、国際的に評価される臨床研究データを創出できる体制を整える必要がある。若手医師等を中心としてEBMの推進に不可欠な人材の育成を行い、臨床研究基盤の強化・充実を図る必要がある。 |
| 若手医師等を中心としてEBMの推進に不可欠な人材の育成を行い、臨床研究の実施に適した院内組織作り、多施設共同臨床研究の推進、臨床研究に関する教育、国内外の当該臨床研究情報の収集、臨床研究成果の公開等の方策を通して、臨床研究基盤の強化・充実を図ることとしている。これらの目標に対する寄与によって達成度が示される。これにより、効率的な事業がなされるものと考えられる。 |
| 厚生労働省においては、本研究事業について、「厚生労働省の科学研究開発評価に関する指針」を踏まえ、本研究事業に関する評価指針を策定し、専門家等により研究課題を適切に評価（事前評価、中間・事後評価）する予定であり、妥当と考えられる。 |
| 研究課題を広く公募し、厳正な事前評価を行うことにより、研究期間において、若手医師等を中心としてEBMの推進に不可欠な人材の育成を行い、臨床研究基盤の強化・充実を図ることとする。 |
|
＜個別項目に関するご指摘・評価意見等＞ 特になし |
３．総合評価
|
我が国では治験を含めた臨床研究全般の環境は未だ不十分であり、大規模な臨床試験によるエビデンス収集や、そのエビデンスに基づく優れた医療の提供が行われていない。 このため我が国における臨床研究の基盤整備を行い、質の高い、国際的評価に耐える臨床研究データを創出できる体制を整える必要がある。本研究事業において、若手医師等を中心としてEBMの推進に不可欠な人材の育成を行い、臨床研究基盤を強化することが期待される。 |
４．参考（概要図）
