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先駆け審査指定制度について

制度の趣旨

更新日:平成30年10月12日

 これまで、海外では承認されていても国内では承認されていない未承認薬・適応外薬を解消するため、独立行政法人医薬品医療機器総合機構(以下「PMDA」という。)の審査員の増員を通じて審査期間の短縮を図るとともに、学会等からの要望に基づき、医療上の必要性を評価した上で未承認薬・適応外薬の開発要請を通じてこれらの解消に努めてきたところです。
 本制度は、今般、この考えを更に推し進め、患者に世界で最先端の治療薬を最も早く提供することを目指し、一定の要件を満たす画期的な新薬等について、開発の比較的早期の段階から先駆け審査指定制度の対象品目(以下「対象品目」という。)に指定し、薬事承認に係る相談・審査における優先的な取扱いの対象とするとともに、承認審査のスケジュールに沿って申請者における製造体制の整備や承認後円滑に医療現場に提供するための対応が十分になされることで、更なる迅速な実用化を図るものです。
 この制度では、原則として既承認薬と異なる作用機序により、生命に重大な影響がある重篤な疾患等に対して、極めて高い有効性が期待される医薬品を指定することとします。また、本制度はPMDAにおいて指名される審査パートナー(以下「コンシェルジュ」という。)を選任して、厚生労働省及びPMDA内部の関係各部との連携を強化するとともに定期的な進捗管理を通じて開発の迅速化を可能とし、新たに整備される相談の枠組みを優先的に適用し、かつ優先審査を適用することにより、審査期間を6ヶ月まで短縮することを目指します。

指定の要件

指定を受ける医薬品は、以下の4つのすべての要件を満たすことが必要となります。

(1)治療薬の画期性

 原則として、既承認薬と異なる新作用機序であること(既承認薬と同じ作用機序であっても開発対象とする疾患への適応は初めてであるもの、革新的な薬物送達システムを用いているものなどで、その結果、有効性の大幅な改善が見込まれるものも含む。)

(2)対象疾患の重篤性

 以下のいずれかの疾患に該当するものであること。

  • 生命に重大な影響がある重篤な疾患
  • 根治療法がなく症状(社会生活が困難な状態)が継続している疾患

(3)対象疾患に係る極めて高い有効性

 既承認薬が存在しない又は既存の治療薬若しくは治療法に比べて有効性の大幅な改善が見込まれること(著しい安全性の向上が見込まれる場合も含む)。

(4)世界に先駆けて日本で早期開発・申請する意思

 日本における早期からの開発を重視し世界に先駆けて日本で申請される(同時申請も含む)予定のものであること。なお、国内での開発が着実に進んでいることが確認できる以下のいずれか若しくは両方に該当する治療薬であることが望ましい。

  • First In Human (FIH) 試験が日本で行われたもの
  • Proof Of Concept (POC) 試験が日本で行われたもの

指定制度の内容(先駆け審査指定制度の対象品目における措置)

(1)優先相談

 対象品目については、PMDAにおける優先的な治験相談品目として取り扱われます(資料提出から治験相談までの期間の短縮)。

(2)事前評価の充実

 対象品目については、PMDAにおいて実施されている「先駆け総合評価相談 」を受けることができます。

(3)優先審査

 対象品目は、その内容に鑑み、医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律(昭和35年法律第145号)第14条第7項の規定「医療上特にその必要性が高いと認められるもの」に該当すると考えられるため、対象品目への指定をもって優先審査の取扱を行います。
 なお、本制度の対象品目については、承認申請に至る前の段階から(2)の事前評価を活用することにより、承認申請から承認までの総審査期間の目標値を6ヶ月に設定します。

(4)コンシェルジュ

 PMDAにおいて指名される審査パートナーが、当該対象品目の開発に関して進捗管理の相談、承認申請者及び承認審査関係部署との調整を行います。

(5)再審査期間

 対象品目は、その内容に鑑み、医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保に関する法律施行規則(昭和36年2月1日厚生省令第1号)第57条第1項に規定する「製造販売の承認のあつた日後6年を超える期間当該医薬品の副作用によるものと疑われる疾病、障害若しくは死亡又はその使用によるものと疑われる感染症その他の使用の成績等に関する調査が必要であると認められる希少疾病用医薬品以外の医薬品」への該当性について、個別に審査の過程で判断することとします(最長10年)。

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