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(1−9−IV)
実績評価書
平成15年10月

政策体系 番号  
基本目標 安心・信頼してかかれる医療の確保と国民の健康づくりを推進すること
施策目標 新医薬品・医療用具の開発を促進するとともに、医薬品産業等の振興を図ること
IV 患者数が少なく、研究開発が進みにくい稀少疾病用新薬や成人に比較して適用薬剤が少ない小児・未熟児に適した剤型等の研究開発を推進すること
担当部局・課 主管部局・課 医政局研究開発振興課
関係部局・課  


1.施策目標に関する実績の状況

実績目標1 希少疾病用医薬品を開発すること
(実績目標を達成するための手段の概要)
 薬事法に基づき、希少疾病用医薬品の研究資金を確保するとともに、希少疾病医薬品の共同研究や国際協力の推進に努めること。
(評価指標)
希少疾病用医薬品・医療用具の承認取得数(件)
H10 H11 H12 H13 H14
(備考)

実績目標2 小児・未熟児用医薬品の承認取得を促進するとともに、新型剤型を開発すること
(実績目標を達成するための手段の概要)
 小児・未熟児用医薬品のための研究費を確保するとともに、研究環境の基盤整備の推進を図る。
(評価指標)
新医薬品承認数(件)
H10 H11 H12 H13 H14
21 39 39 23 24
(備考)
 小児・未熟児用医薬品のみの集計がないため、成人用医薬品を含めた数字


2.評価

(1) 現状分析
現状分析
 これまでの研究開発により、年間一件以上の希少疾病用医薬品・医療用具が承認されているが、今後、開発が望まれている希少疾病用及び小児未熟児用の医薬品・医療用具の開発については、その研究開発が困難な面を多く含んだ領域のものが増えているため、現状の施策を強化・充実することにより研究開発を促進する必要がある。

(2) 評価結果
政策手段の有効性の評価
 希少疾病用医薬品研究開発の分野においては、他に治療用の医薬品や医療用具がないにもかかわらず、企業では開発コストに対する収益が見込めないという非市場性から開発されない医薬品・医療用具の開発が実施される点で有効性が高いと考えられる。
政策手段の効率性の評価
 希少疾病用医薬品及び小児・未熟児用医薬品については、一般的に医薬品の研究開発には通常10〜15年の歳月と、200〜300億円の費用が必要とも言われており、かつ治験の実施の困難さや少子化による不採算等の課題から企業の研究開発の難しい分野となっている。当該分野について、毎年、数億円の研究費補助(希少疾病用医薬品開発助成:平成14年度予算額7.5億円、小児未熟児用医薬品開発のための臨床研究支援等:平成14年度予算額2.4億円)を実施し、研究環境を整備することによって、民間企業による将来的な成果(新医薬品の開発、承認)、製造販売が見込めることから、効率性があると考えられる。
総合的な評価
 治療用医薬品・医療用具のない希少疾病患者や今後の我が国を支える小児等に対して、企業での医薬品・医療用具の開発の進まない状況に対する国の支援は不可欠であり、希少疾病用医薬品研究開発補助等の施策により、患者の生命を救うことやQOLの向上に一定の貢献がなされており、施策目標の達成に向けて進展があったものと考えられる。
評価結果分類 分析分類
(3) (2)


3.政策への反映方針

 平成14年6月に閣議決定された「経済財政運営と構造改革に関する基本方針2002」に基づき、文部科学省及び厚生労働省で共同策定した「全国治験活性化3ヶ年計画」(平成15年5月1日)により、希少疾病用医薬品等の臨床研究及び研究開発の推進を重要施策として位置づけ、推進していくこととしている。
反映分類
(3)


4.特記事項

(1)学識経験を有する者の知見の活用に関する事項
 小児・未熟児の医薬品等の臨床研究課題採択に際しては、外部の学識経験者等の評価を踏まえ選定。

(2)各種政府決定との関係及び遵守状況
 平成14年6月に閣議決定された「経済財政運営と構造改革に関する基本方針2002」に基づき、文部科学省及び厚生労働省で共同策定した「全国治験活性化3ヶ年計画」(平成15年5月1日)において、個別の施設では症例数が非常に少なく、迅速な治験が困難なオーファンドラッグ等については、大規模治験ネットワークにおいて、特に優先的に治験を実施するとともに、地域レベルでも一定の症例数が確保できるものについては、地域における治験ネットワークに対し、治験の推進を働きかけることとしている。

(3)総務省による行政評価・監視等の状況
 なし

(4)国会による決議等の状況
 平成5年の薬事法改正の際の付帯決議においては、「難病、エイズ等に対する医薬品等を1日も早く医療の場に提供するために、医薬品副作用被害救済・研究振興基金による開発助成の充実等希少疾病用医薬品等の研究開発促進のための諸施策の充実強化に努めること。」(平成5年衆議院厚生委員会)、「希少疾病用医薬品等の研究開発の促進に当たっては、医薬品等製造業者間の共同研究を図るとともに、国際協力の推進に努めること。」(平成5年参議院厚生委員会)とされている。

(5)会計検査院による指摘
 なし


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