| 連絡先 厚生労働省大臣官房厚生科学課 担当 永田（内線3807）
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平成18年８月４日
厚生科学審議会科学技術部会
第２回パーキンソン病遺伝子治療臨床研究作業委員会
議事概要
| １． | 日時 | 平成18年８月４日（金） 15:00〜17：00 | |
| 場所 | 厚生労働省 専用第17会議室（中央合同庁舎第５号館 16階） | ||
| ２． | 出席委員 | 笹月委員長 金子委員 金田委員 神田委員 島田委員 早川委員 村田委員 （事務局） 厚生労働省 永田主任研究官 他 |
| ３． | 議事概要 概要は以下のとおり。 自治医科大学附属病院より申請のあった遺伝子治療臨床研究実施計画（対象疾患：進行期パーキンソン病）について、本作業委員会からの照会事項に対し、同病院から回答書及び追加資料が提出されたことを受けて、再度審議が行われた。 まず、回答書及び追加資料について総括責任者らより説明を受けた後、委員間で実施計画の妥当性等について審議が行われた。 その結果、本実施計画を概ね了承することとしたが、同意説明文書中の記載や米国で実施中の類似の遺伝子治療臨床研究に関する情報等、各委員より今回指摘のあった点については、申請者と事務局との間で整備の上、委員長の確認を得た後に、次回以降の科学技術部会に報告することとされた。 （遺伝子治療臨床研究実施計画の内容は別紙参照。） |
（別紙）遺伝子治療臨床研究実施計画の内容 平成18年８月４日審議分
| 研究課題名 | AADC発現AAVベクター線条体内投与による進行期パーキンソン病遺伝子治療の臨床研究 | ||||
| 申請年月日 | 平成18年1月25日 | ||||
| 前回審議年月日 | 平成18年3月20日 | ||||
| 実施施設及び 総括責任者 |
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| 対象疾患 | 進行期パーキンソン病 | ||||
| 導入遺伝子 | ヒト芳香族Ｌ-アミノ酸脱炭酸酵素（hAADC）遺伝子 | ||||
| ベクター | ２型アデノ随伴ウイルス（AAV-2）ベクター | ||||
| 実施期間及び 対象症例数 |
厚生労働大臣より了承された日から10年間 ６例 |
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| 治療研究の概要 | 本研究では、進行期のパーキンソン病患者を対象として、Ｌ-ドーパ経口投与継続中に、hAADC遺伝子を組み込んだAAV-2ベクターを定位脳手術的に線条体へ注入し、その安全性を評価することを主要な目的とする。また、ベクター投与によって期待されるドパミン産生促進に伴うパーキンソン症状改善の程度も副次的に評価する。 | ||||
| その他（外国での状況等） | パーキンソン病に対するAAV-2ベクターを用いた遺伝子治療臨床研究／治験は、米国においてはカリフォルニア大学及びコーネル大学で計３件が実施されている。カリフォルニア大学での２件における導入遺伝子は、(1)当該研究と同じhAADC遺伝子（平成18年４月現在３名に投与）及び(2)ヒト神経栄養因子Neurturin遺伝子（同６名に投与）、並びにコーネル大学での導入遺伝子は(3)ヒトグルタミン酸脱炭酸酵素遺伝子（同12名に投与）である。いずれも安全性の評価を主要な目的としており、これまで遺伝子治療に起因する重篤な副作用は報告されていない。 |