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先駆け審査指定制度について

制度の趣旨

 これまで、海外では承認されていても国内では承認されていない未承認薬・適応外薬を解消するため、独立行政法人医薬品医療機器総合機構(以下「PMDA」という。)の審査員の増員を通じて審査期間の短縮を図るとともに、学会等からの要望に基づき、医療上の必要性を評価した上で未承認薬・適応外薬の開発要請を通じてこれらの解消に努めてきたところです。
 本制度は、今般、この考えを更に推し進め、患者に世界で最先端の治療薬を最も早く提供することを目指し、一定の要件を満たす画期的な新薬等について、開発の比較的早期の段階から先駆け審査指定制度の対象品目(以下「対象品目」という。)に指定し、薬事承認に係る相談・審査における優先的な取扱いの対象とするとともに、承認審査のスケジュールに沿って申請者における製造体制の整備や承認後円滑に医療現場に提供するための対応が十分になされることで、更なる迅速な実用化を図るものです。
 この制度では、原則として既承認薬と異なる作用機序により、生命に重大な影響がある重篤な疾患等に対して、極めて高い有効性が期待される医薬品を指定することとします。また、本制度はPMDAにおいて指名される審査パートナー(以下「コンシェルジュ」という。)を選任して、厚生労働省及びPMDA内部の関係各部との連携を強化するとともに定期的な進捗管理を通じて開発の迅速化を可能とし、新たに整備される相談の枠組みを優先的に適用し、かつ優先審査を適用することにより、審査期間を6ヶ月まで短縮することを目指します。
※ 平成27年度は、試行的な取組みとして実施を行います。

指定の要件

指定を受ける医薬品は、以下の4つのすべての要件を満たすことが必要となります。

(1)治療薬の画期性

 原則として、既承認薬と異なる新作用機序であること(既承認薬と同じ作用機序であっても開発対象とする疾患への適応は初めてであるもの、革新的な薬物送達システムを用いているものなどで、その結果、有効性の大幅な改善が見込まれるものも含む。)

(2)対象疾患の重篤性

 以下のいずれかの疾患に該当するものであること。

  • 生命に重大な影響がある重篤な疾患
  • 根治療法がなく症状(社会生活が困難な状態)が継続している疾患

(3)対象疾患に係る極めて高い有効性

 既承認薬が存在しない又は既存の治療薬若しくは治療法に比べて有効性の大幅な改善が見込まれること(著しい安全性の向上が見込まれる場合も含む)。

(4)世界に先駆けて日本で早期開発・申請する意思

 日本における早期からの開発を重視し世界に先駆けて日本で申請される(同時申請も含む)予定のものであること。なお、国内での開発が着実に進んでいることが確認できる以下のいずれか若しくは両方に該当する治療薬であることが望ましい。

  • First In Human (FIH) 試験が日本で行われたもの
  • Proof Of Concept (POC) 試験が日本で行われたもの

指定制度の内容(先駆け審査指定制度の対象品目における措置)

(1)優先相談

 対象品目については、PMDAにおける優先的な治験相談品目として取り扱われます(資料提出から治験相談までの期間の短縮)。

(2)事前評価の充実

 対象品目については、PMDAにおいて実施されている「先駆け総合評価相談 」を受けることができます。

(3)優先審査

 対象品目は、その内容に鑑み、医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律(昭和35年法律第145号)第14条第7項の規定「医療上特にその必要性が高いと認められるもの」に該当すると考えられるため、対象品目への指定をもって優先審査の取扱を行います。
 なお、本制度の対象品目については、承認申請に至る前の段階から(2)の事前評価を活用することにより、承認申請から承認までの総審査期間の目標値を6ヶ月に設定します。

(4)コンシェルジュ

 PMDAにおいて指名される審査パートナーが、当該対象品目の開発に関して進捗管理の相談、承認申請者及び承認審査関係部署との調整を行います。

(5)再審査期間

 対象品目は、その内容に鑑み、医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保に関する法律施行規則(昭和36年2月1日厚生省令第1号)第57条第1項に規定する「製造販売の承認のあつた日後6年を超える期間当該医薬品の副作用によるものと疑われる疾病、障害若しくは死亡又はその使用によるものと疑われる感染症その他の使用の成績等に関する調査が必要であると認められる希少疾病用医薬品以外の医薬品」への該当性について、個別に審査の過程で判断することとします(最長10年)。

先駆け審査指定制度の対象品目への指定の手続

1.品目の公募(指定希望品目の登録申込み)[5月8日〜5月29日]

 以下の2つの資料を厚生労働省医薬・生活衛生局審査管理課(以下「審査管理課」という。)に提出することにより、登録の申込みを行ってください。

2.ヒアリング資料提出[6月5日まで]

 1.により申込みを行った品目について、以下の根拠資料を作成し、(1)で提出した申込書等と合わせて、審査管理課あてに3セット提出してください。

指定基準への該当性に関する根拠資料について

以下について、概略図や表等を活用しつつ、指定要件を満たすことについて明確に説明する資料を作成してください(様式自由)。

  1. (1)治療薬の画期性
    1. [1]当該指定希望品目に関する起源、開発の経緯、作用機序、その他治療薬の画期性を示すこと
    2. [2] 既承認薬と作用機序は同一であるが開発対象とする疾患に適応することは初めてであることが当該要件に合致すると判断した場合は、[1]に加えてその内容に関すること
    3. [3]革新的な薬物送達システムを用いていることが当該要件に合致する理由と判断している場合は、[1]に加えてその内容に関すること
  2. (2)対象疾患の重篤性
    • 病因、症状、転帰等対象疾患に関すること
  3. (3)対象疾患に係る極めて高い有効性
    1. [1]対象疾患に関する現在の治療薬や治療法に関すること
    2. [2]当該指定希望品目の有効性、安全性に関すること(現在までに実施されている臨床試験の成績の概要等)
    3. [3]既存の治療薬又は治療法が存在する場合、[1][2]に加え有効性が大幅に改善することが見込まれることを示すこと
    4. [4]以上[1][2][3]を踏まえ対象疾患に係る極めて高い有効性に関すること
  4. (4)世界に先駆けて日本で早期開発・申請する意思
    • 現在までの開発状況、今後予定している臨床試験等の内容・試験期間、申請予定時期(海外における開発状況・予定も含む)に関すること

3.ヒアリング[6月15日〜7月17日]

 2.により提出された資料に基づき、ヒアリングを実施します。なお、ヒアリングの日程については、審査管理課の担当者よりヒアリング希望日のうち最も早い日時の1週間前を目途に登録申込者ごとに個別に調整します。

4.予備的審査[結果の連絡:7月下旬頃]

 今回の試行では多くの指定相談の申込みが行われる可能性があることから、先駆け審査指定に係る評価を適当な期間内に完了するために、PMDAの担当審査分野当たり過度に候補品目が多くならないようにするため、審査管理課において明らかに指定基準に該当しないと判断される品目をふるいにかける、いわゆる「予備的審査」を行います。
 予備的審査を行った場合には、その結果について登録申込者に連絡します。また、予備的審査を行わない場合には全ての登録申込者にその旨を連絡します。

5.指定の申請[8月7日〜8月21日]

 4.の予備的審査を通過した場合又は予備的審査を実施しなかった旨の連絡を受けた場合は、以下の3点の書類を作成し、審査管理課あてに10セット提出してください。

6.指定[10月27日]

 5.で提出された指定申請書等を受理した後、PMDAにおける事前評価を踏まえ、審査管理課において最終的な審査を行います。
 審査の結果、特に優れているものとして選定された候補品目については、対象品目に指定を行うとともに、その結果について薬事・食品衛生審議会薬事分科会に報告し、対象品目の公表を行います。

  • 医薬品の先駆け審査指定制度の対象品目一覧表はこちら

資料等の提出先

 資料等の提出は、メール、FAX、郵送のいずれかにてお願いいたします。なお、図表等を含む場合は、メール又は郵送にて提出くださいますようお願いいたします。

〒100-8916 東京都千代田区霞が関1−2−2
厚生労働省医薬・生活衛生局審査管理課 先駆け審査指定制度担当 宛
E-mail:sakigakeshinsa@mhlw.go.jp
FAX:03-3597-9535

※上記E-mailアドレスは、先駆け審査指定制度に関する資料提出専用のアドレスです。

その他

 本制度の平成28年度以降の運用等については、本試行的実施の状況を踏まえ、別途示すこととします。

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